全反式维甲酸联合VAC方案治疗中高危横纹肌肉瘤疗效与安全性的临床研究

纳入标准：

1. 年龄 ≥ 14 岁且 ≤ 60 岁；
2. 组织学确诊为中高危横纹肌肉瘤（除外多形性横纹肌肉瘤）；
3. 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为 0-1；
4. 既往未接受过任何抗肿瘤药物治疗；
5. 预期生存时间 ≥ 3 个月；

6. 具备足够的器官和骨髓功能，入组前 7 天内实验室检查值需满足以下要求（获取实验室检查前 14 天内不允许使用血液成分、细胞生长因子、白蛋白或其他纠正治疗药物），具体如下：血常规：中性粒细胞绝对计数（ANC）≥ 1.5 × 109/L，血小板计数（PLT）≥ 100 × 109/L，血红蛋白（HGB）≥ 100 g/L（14 天内无输血或促红细胞生成素依赖）；肝功能：血清总胆红素 ≤ 正常值上限（ULN）的 1.25 倍；ALT 和 AST ≤ 2.5 × ULN（肝转移患者 ≤ 5 × ULN）；血清白蛋白 ≥ 30 g/L；碱性磷酸酶（ALP）≤ 5 × ULN。

   肾功能：血清肌酐（Cr）≤ 1.25 × ULN，或肌酐清除率 ≥ 60 mL/min（采用标准 Cockcroft Gault 公式计算）：尿常规结果显示尿蛋白＜2+；基线尿常规检查显示尿蛋白 ≥ 2+ 的患者，需进行 24 小时尿液收集，且 24 小时尿蛋白定量＜1g。

   凝血功能：国际标准化比值（INR）或凝血酶原时间（PT）≤ ULN 的 1.5 倍；若受试者正在接受抗凝治疗，只要 INR 处于抗凝药物预期使用范围内即可。

7. 对于有生育能力的女性受试者，应在接受首次研究药物前 3 天进行尿液或血清妊娠试验，结果需为阴性；
8. 要求参与者及其性伴侣在研究治疗期间及研究治疗结束后 6 个月内，使用医学认可的避孕措施（如宫内节育器、避孕药或避孕套）。

排除标准：

1. 既往针对任何恶性肿瘤接受过除手术和放疗外的抗肿瘤治疗；
2. 因各种原因无法接受或耐受本化疗方案的受试者；
3. 活检确诊骨髓浸润的患者；
4. 入组前 4 周内接受过与中高危横纹肌肉瘤无关的重大手术操作，或未从此类手术中完全恢复的患者；

5. 患有严重心脏病或不适，包括但不限于以下疾病：

   • 确诊心力衰竭或收缩功能障碍病史（LVEF＜50%）；
   • 高风险未控制的心律失常，如房性心动过速、静息心率＞100bpm、显著室性心律失常（如室性心动过速），或更高级别的房室传导阻滞（即 Mobitz II 型二度或三度房室传导阻滞）；
   • 需要使用抗心绞痛药物治疗的心绞痛；
   • 具有临床意义的心脏瓣膜病；
   • 心电图显示透壁性心肌梗死；
   • 高血压控制不佳（收缩压＞180mmHg 和/或舒张压＞100mmHg）。
6. 已知对本药物方案成分有过敏史者；
7. 研究者认为患者不适合参与本研究的任何其他情况。