Een klinische studie naar de werkzaamheid en veiligheid van all-trans-retinezuur gecombineerd met het VAC-regime bij de behandeling van intermediair tot hoog-risico rabdomyosarcoom

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 14 jaar en ≤ 60 jaar;
2. Histologisch bevestigd medium tot hoog risico rabdomyosarcoom (met uitzondering van pleomorf rabdomyosarcoom);
3. De fysieke conditie score van de Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) is 0-1;
4. Heeft in het verleden geen enkele anti-tumor medicamenteuze behandeling ondergaan;
5. Verwachte overlevingstijd ≥ 3 maanden;

6. Beschikt over voldoende orgaan- en beenmergfunctie, met laboratoriumtestwaarden die voldoen aan de volgende eisen binnen 7 dagen vóór inschrijving (geen bloedcomponenten, celgroeifactoren, albumine of andere corrigerende behandelingsmedicijnen zijn toegestaan binnen 14 dagen vóór het verkrijgen van de laboratoriumtests), als volgt Bloedbeeld: Absolute neutrofielentelling (ANC) ≥ 1,5 × 109/L, bloedplaatjestelling (PLT) ≥ 100 × 109/L, hemoglobine (HGB) ≥ 100 g/L (geen transfusie of erytropoëtine-afhankelijkheid binnen 14 dagen) Leverfunctie: serum totaal bilirubine ≤ 1,25 keer de bovengrens van normaal (ULN); ALT en AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5× ULN voor patiënten met levermetastasen); Serum albumine ≥ 30 g/L; Alkalische fosfatase (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Nierfunctie: Serum creatinine (Cr) ≤ 1,25 × ULN, of creatinineklaring ≥ 60 mL/min (gebruikmakend van de standaard Cockcroft Gault formule): Urineonderzoekresultaten tonen urineproteïne<2+; Voor patiënten bij wie het basislijn urineonderzoek urineproteïne ≥ 2+ toont, moet een 24-uurs urinecollectie worden uitgevoerd met een 24-uurs urineproteïne kwantificatie van<1g.

   Stollingsfunctie: Internationale genormaliseerde ratio (INR) of protrombinetijd (PT) ≤ 1,5 keer ULN; Als de proefpersoon antistollingstherapie ondergaat, zolang de INR binnen het beoogde gebruikstraject van het antistollingsmiddel valt.

7. Voor vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd, moet een urine- of serumzwangerschapstest worden uitgevoerd 3 dagen vóór ontvangst van het eerste studiemedicijn en het resultaat moet negatief zijn;
8. Deelnemers en hun seksuele partners moeten een medisch goedgekeurd anticonceptiemiddel gebruiken (zoals spiraaltjes, anticonceptiepillen of condooms) tijdens de studiebehandelingsperiode en binnen 6 maanden na het einde van de studiebehandelingsperiode.

Exclusiecriteria:

1. Eerder anti-tumorbehandeling ontvangen anders dan chirurgie en radiotherapie voor enige kwaadaardige tumor;
2. Proefpersonen die om verschillende redenen dit chemotherapieregime niet kunnen accepteren of verdragen;
3. Biopt bevestigde een patiënt met beenmerginfiltratie;
4. Patiënten die binnen de 4 weken vóór inschrijving grote chirurgische ingrepen hebben ondergaan die niet gerelateerd zijn aan medium tot hoog risico rabdomyosarcoom, of die niet volledig hersteld zijn van dergelijke chirurgische ingrepen;

5. Ernstige hartaandoening of ongemak, inclusief maar niet beperkt tot de volgende aandoeningen:

   • Gediagnosticeerde voorgeschiedenis van hartfalen of systolische disfunctie (LVEF<50%);
   • Hoog risico ongecontroleerde aritmieën, zoals atriale tachycardie, rusthartslag>100 bpm, significante ventriculaire aritmieën (zoals ventriculaire tachycardie), of hogere graads atrioventriculaire blokkade (d.w.z. Mobitz II tweede of derde graads atrioventriculaire blokkade);
   • Angina pectoris die behandeling met anti-angina medicatie vereist;
   • Klinisch significante hartklepaandoening;
   • ECG toont transmuraal myocardinfarct;
   • Slecht gecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk>180 mmHg en/of diastolische bloeddruk>100 mmHg)
6. Personen met een bekende voorgeschiedenis van allergieën voor de componenten van dit medicatieregime;
7. De onderzoeker is van mening dat de patiënt niet geschikt is om deel te nemen aan deze studie onder enige andere omstandigheden.