Badanie kliniczne dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa kwasu all-trans retinowego w połączeniu ze schematem VAC w leczeniu międzynarodowego ryzyka mięsaka prążkowanokomórkowego o średnim i wysokim ryzyku

Kryteria włączenia:

1. Wiek ≥ 14 lat i ≤ 60 lat;
2. Histologicznie potwierdzony mięsak prążkowanokomórkowy o średnim do wysokiego ryzyka (z wyłączeniem mięsaka prążkowanokomórkowego pleomorficznego);
3. Wskaźnik sprawności fizycznej Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) wynosi 0-1;
4. Nie otrzymywano w przeszłości żadnego leczenia lekami przeciwnowotworowymi;
5. Oczekiwany czas przeżycia ≥ 3 miesiące;

6. Posiadać wystarczającą funkcję narządów i szpiku kostnego, z wartościami laboratoryjnymi spełniającymi następujące wymagania w ciągu 7 dni przed rekrutacją (nie wolno podawać składników krwi, czynników wzrostu komórek, albuminy ani innych leków korygujących w ciągu 14 dni przed pobraniem próbek do badań laboratoryjnych), jak następuje: Morfologia krwi: bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, liczba płytek krwi (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, hemoglobina (HGB) ≥ 100 g/L (bez transfuzji lub zależności od erytropoetyny w ciągu 14 dni). Funkcja wątroby: całkowita bilirubina w surowicy ≤ 1,25-krotności górnej granicy normy (ULN); ALT i AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN u pacjentów z przerzutami do wątroby); albumina w surowicy ≥ 30 g/L; fosfataza alkaliczna (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Funkcja nerek: kreatynina w surowicy (Cr) ≤ 1,25 × ULN lub klirens kreatyniny ≥ 60 mL/min (z użyciem standardowego wzoru Cockcrofta-Gaulta): badanie moczu wykazuje białkomocz < 2+; u pacjentów, u których początkowe badanie moczu wykazuje białkomocz ≥ 2+, należy wykonać 24-godzinną zbiórkę moczu z ilościowym oznaczeniem białka w moczu < 1 g.

   Funkcja krzepnięcia: międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) lub czas protrombinowy (PT) ≤ 1,5-krotności ULN; jeśli badany otrzymuje leczenie przeciwzakrzepowe, pod warunkiem, że INR mieści się w zamierzonym zakresie stosowania leku przeciwzakrzepowego.

7. Dla kobiet w wieku rozrodczym należy przeprowadzić test ciążowy z moczu lub surowicy 3 dni przed podaniem pierwszego leku badawczego, a wynik powinien być ujemny;
8. Uczestnicy i ich partnerzy seksualni są zobowiązani do stosowania medycznie zatwierdzonych środków antykoncepcyjnych (takich jak wkładki domaciczne, tabletki antykoncepcyjne lub prezerwatywy) podczas leczenia w badaniu oraz przez 6 miesięcy po zakończeniu leczenia w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. W przeszłości otrzymywano leczenie przeciwnowotworowe inne niż chirurgiczne i radioterapia dla jakiegokolwiek nowotworu złośliwego;
2. Osoby, które z różnych powodów nie mogą zaakceptować lub tolerować tego schematu chemioterapii;
3. Biopsja potwierdziła pacjenta z naciekiem szpiku kostnego;
4. Pacjenci, którzy przeszli poważne zabiegi chirurgiczne niezwiązane z mięsakiem prążkowanokomórkowym o średnim do wysokiego ryzyka w ciągu 4 tygodni przed rekrutacją lub którzy nie wyzdrowieli całkowicie po takich zabiegach;

5. Poważna choroba serca lub dyskomfort, w tym, ale nie ograniczając się do następujących schorzeń:

   • Rozpoznana w wywiadzie niewydolność serca lub dysfunkcja skurczowa (LVEF < 50%);
   • Wysokie ryzyko niekontrolowanych arytmii, takich jak częstoskurcz przedsionków, spoczynkowe tętno > 100 uderzeń/min, istotne arytmie komorowe (np. częstoskurcz komorowy) lub blok przedsionkowo-komorowy wyższego stopnia (tj. blok przedsionkowo-komorowy II stopnia typu Mobitz II lub III stopnia);
   • Dławica piersiowa wymagająca leczenia lekami przeciwdławicowymi;
   • Klinicznie istotna choroba zastawkowa serca;
   • EKG wykazuje przebyty zawał mięśnia sercowego;
   • Słaba kontrola nadciśnienia tętniczego (skurczowe ciśnienie krwi > 180 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi > 100 mmHg).
6. Osoby ze znaną historią alergii na składniki tego schematu leczenia;
7. Badacz uważa, że pacjent nie nadaje się do udziału w tym badaniu z jakichkolwiek innych powodów.