Kliininen tutkimus all-trans-retiinihapon ja VAC-hoidon yhdistelmän tehokkuudesta ja turvallisuudesta keskitasoisen ja korkean riskin rabdomyosarkoman hoidossa

Ottamiskriteerit:

1. Ikä ≥ 14 vuotta ja ≤ 60 vuotta;
2. Histologisesti vahvistettu keskivaikea tai vaikea riskin rabdomyosarkooma (pois lukien pleomorfinen rabdomyosarkooma);
3. Itäisen syöpäyhteistyöryhmän (ECOG) fyysisen kunnon pistemäärä on 0–1;
4. Ei ole saanut aiemmin mitään syöpälääkehoidon hoitoa;
5. Odotettu elinaika ≥ 3 kuukautta;

6. Omaa riittävän elimistön ja luuytimen toiminnan, laboratoriotutkimusten arvojen täyttäessä seuraavat vaatimukset 7 päivää ennen osallistumista (veren osia, kasvutekijöitä, albumiinia tai muita korjaavia hoitoaineita ei saa antaa 14 päivää ennen laboratoriotutkimusten suorittamista), seuraavasti Verenkuva: Neutrofiilien absoluuttinen lukumäärä (ANC) ≥ 1,5 × 109/l, verihiutaleiden lukumäärä (PLT) ≥ 100 × 109/l, hemoglobiini (HGB) ≥ 100 g/l (ei verensiirtoa tai erytropoietiini-riippuvuutta 14 päivän aikana) Maksan toiminta: seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,25-kertainen normaalin ylärajan (ULN); ALT ja AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN potilaille, joilla on maksan etäpesäkkeitä); Seerumin albumiini ≥ 30 g/l; Alkaliinen fosfataasi (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Munuaisten toiminta: Seerumin kreatiniini (Cr) ≤ 1,25 × ULN tai kreatiniinin poisto ≥ 60 ml/min (käyttäen standardia Cockcroft-Gault-kaavaa): Virtsan perustutkimuksen tulokset osoittavat virtsaproteiini < 2+; Potilaille, joiden perusvirtsatutkimus osoittaa virtsaproteiini ≥ 2+, tulee suorittaa 24 tunnin virtsankeräys 24 tunnin virtsaproteiinimäärityksellä < 1 g.

   Hyytymistoiminta: Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) tai protrombiiniaika (PT) ≤ 1,5-kertainen ULN; Jos koehenkilö saa antikoagulanttihoidon, kunhan INR on antikoagulanttilääkkeen käyttötarkoituksen mukaisella alueella.

7. Synnyttävässä iässä oleville naiskoehenkilöille tulee suorittaa virtsa- tai seerumin raskauskoe 3 päivää ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen vastaanottamista, ja tuloksen tulee olla negatiivinen;
8. Osallistujien ja heidän seksuaalikumppaniensa tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisykeinoa (kuten kohdun sisäinen laite, ehkäisypillerit tai kondomi) tutkimushoidon aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimushoidon päätyttyä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Aiemmin saanut syöpähoitoa minkä tahansa pahanlaatuisen kasvaimen leikkauksen ja sädehoidon lisäksi;
2. Koehenkilöt, jotka eivät voi hyväksyä tai sietää tätä kemoterapiaregimiä eri syistä;
3. Biopsian perusteella vahvistettu potilas, jolla on luuytimen infiltraatio;
4. Potilaat, jotka ovat käyneet läpi suuria kirurgisia toimenpiteitä, jotka eivät liity keskivaikeaan tai vaikeaan riskin rabdomyosarkoomaan, 4 viikkoa ennen osallistumista tai jotka eivät ole täysin toipuneet sellaisista kirurgisista toimenpiteistä;

5. Vakava sydänsairaus tai epämukavuus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen seuraaviin sairauksiin:

   • Todettu sydämen vajaatoiminta tai systolinen vajaatoiminta (LVEF < 50 %);
   • Korkean riskin hallitsematon rytmihäiriö, kuten eteisvälähdys, leposyke > 100 lyöntiä minuutissa, merkittävä kammioperäinen rytmihäiriö (kuten kammiovälähdys) tai korkeamman asteen eteis-kammiokatkos (eli Mobitz II toisen asteen tai kolmannen asteen eteis-kammiokatkos);
   • Rintakipu, joka vaatii antianginaalisten lääkkeiden hoitoa;
   • Kliinisesti merkittävä sydämen läppäsairaus;
   • EKG osoittaa transmuraalisen sydäninfarktin;
   • Huonosti hallittu verenpaine (systolinen verenpaine > 180 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine > 100 mmHg)
6. Henkilöt, joilla on tunnettu allergiahistoria tämän lääkitysregimen ainesosiin;
7. Tutkija katsoo, että potilas ei ole sopiva osallistumaan mihinkään muuhun tämän tutkimuksen olosuhteeseen.