En klinisk undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af all-trans-retinsyre kombineret med VAC-regimet i behandlingen af intermediær-til-højrisiko rhabdomyosarkom

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥ 14 år og ≤ 60 år;
2. Histologisk bekræftet medium til højrisiko rhabdomyosarkom (undtagen pleomorf rhabdomyosarkom);
3. Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) fysisk form-status score er 0-1;
4. Har ikke modtaget nogen anti-tumor lægemiddelbehandling tidligere;
5. Forventet overlevelsesstid ≥ 3 måneder;

6. Besidder tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion, med laboratorietestværdier, der opfylder følgende krav inden for 7 dage før inddelingen (ingen blodkomponenter, vækstfaktorer, albumin eller andre korrigerende behandlingslægemidler er tilladt inden for 14 dage før laboratorieprøverne), som følger: Blodprøver: Absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, trombocytantal (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, hæmoglobin (HGB) ≥ 100 g/L (ingen transfusion eller erythropoietin-afhængighed inden for 14 dage) Leverfunktion: Serum totalt bilirubin ≤ 1,25 gange øvre normalgrænse (ULN); ALT og AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN for patienter med levermetastaser); Serum albumin ≥ 30 g/L; Alkalisk fosfatase (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Nyrefunktion: Serum kreatinin (Cr) ≤ 1,25 × ULN, eller kreatininclearance ≥ 60 mL/min (ved brug af standard Cockcroft-Gault formel): Urinprøver viser urinprotein < 2+; For patienter, hvis baseline urinprøve viser urinprotein ≥ 2+, skal der udføres 24-timers urinindsamling med 24-timers urinprotein kvantificering på < 1 g.

   Koagulationsfunktion: International normaliseret ratio (INR) eller protrombin tid (PT) ≤ 1,5 gange ULN; Hvis forsøgspersonen modtager antikoaguleringsbehandling, så længe INR er inden for det tilsigtede anvendelsesområde for antikoaguleringslægemidlet.

7. For kvindelige forsøgspersoner i den fertile alder skal der udføres en urin- eller serum graviditetstest 3 dage før modtagelse af det første undersøgelseslægemiddel, og resultatet skal være negativt;
8. Deltagere og deres seksualpartnere skal bruge en medicinsk godkendt præventionsmetode (såsom spiral, p-piller eller kondomer) under undersøgelsesbehandlingsperioden og inden for 6 måneder efter afslutningen af undersøgelsesbehandlingsperioden.

Eksklusionskriterier:

1. Tidligere modtaget anti-tumor behandling andet end kirurgi og stråleterapi for enhver ondartet tumor;
2. Forsøgspersoner, der af forskellige årsager ikke kan acceptere eller tolerere dette kemoterapiregime;
3. Biopsi bekræftet patient med knoglemarvs-infiltration;
4. Patienter, der har gennemgået større kirurgiske indgreb uafhængige af medium til højrisiko rhabdomyosarkom inden for de 4 uger før inddelingen, eller som ikke er fuldt kommet sig efter sådanne kirurgiske indgreb;

5. Alvorlig hjertesygdom eller ubehag, inklusiv men ikke begrænset til følgende sygdomme:

   • Diagnosticeret historie med hjertesvigt eller systolisk dysfunktion (LVEF < 50%);
   • Højrisiko ukontrollerede arytmier, såsom atrieflimren, hviltepuls > 100 bpm, signifikante ventrikulære arytmier (såsom ventrikulær takykardi), eller højere-grad atrioventrikulært blok (dvs. Mobitz II andengrads eller tredjegrads atrioventrikulært blok);
   • Angina pectoris, der kræver behandling med anti-angina lægemidler;
   • Klinisk signifikant hjerteklapsygdom;
   • EKG viser transmuralt myokardieinfarkt;
   • Dårligt kontrolleret hypertension (systolisk blodtryk > 180 mmHg og/eller diastolisk blodtryk > 100 mmHg)
6. Personer med kendt allergihistorie for komponenterne i dette lægemiddelregime;
7. Forskeren mener, at patienten ikke er egnet til at deltage i denne undersøgelse under nogen andre omstændigheder.