Klinikai vizsgálat az all-trans retinosav és a VAC protokoll kombinációjának hatékonyságáról és biztonságosságáról a közepes és magas kockázatú rabdomyosarcoma kezelésében

Bevonási kritériumok:

1. Életkor ≥ 14 év és ≤ 60 év;
2. Hisztológiailag igazolt közepes vagy magas kockázatú rabdomyosarcoma (a pleomorf rabdomyosarcoma kivételével);
3. Az Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) fizikai állapot pontszáma 0-1;
4. Nem kapott korábban semmilyen daganatellenes gyógyszeres kezelést;
5. Várható élettartam ≥ 3 hónap;

6. Megfelelő szerv- és csontvelő-funkcióval rendelkezik, laboratóriumi vizsgálati értékek a beiratkozást megelőző 7 napon belül a következő követelményeknek megfelelőek (a laborvizsgálatok előtt 14 napon belül nem megengedett vérkomponensek, sejtnövekedési faktorok, albumin vagy egyéb korrekciós kezelés):

   Vérkép: Abszolút neutrofil szám (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, trombocitaszám (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, hemoglobin (HGB) ≥ 100 g/L (14 napon belül nincs vérátömlesztés vagy eritropoetin-függőség).

   Májfunkció: Szerum teljes bilirubin ≤ 1,25 × normál felső határ (ULN); ALT és AST ≤ 2,5 × ULN (májáttétek esetén ≤ 5 × ULN); Szerum albumin ≥ 30 g/L; Lúgos foszfatáz (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Vesefunkció: Szerum kreatinin (Cr) ≤ 1,25 × ULN, vagy kreatinin clearance ≥ 60 mL/perc (standard Cockcroft-Gault képlet alapján): Vizeletvizsgálat mutatja, hogy a vizeletfehérje < 2+; Amennyiben a kiinduló vizeletvizsgálat vizeletfehérje ≥ 2+ mutat, 24 órás vizeletgyűjtés szükséges, ahol a 24 órás fehérjekiválasztás < 1 g.

   Véralvadási funkció: Nemzetközi normalizált arány (INR) vagy protrombin idő (PT) ≤ 1,5 × ULN; Ha a résztvevő antikoaguláns kezelést kap, az INR az antikoaguláns gyógyszer tervezett használati tartományán belül van.

7. A gyermekvállalásra képes női résztvevők esetében a vizsgálati gyógyszer első adása előtt 3 nappal vizelet- vagy szerum terhességi tesztet kell végezni, amelynek eredménye negatívnak kell lennie;
8. A résztvevőknek és szexuális partnereiknek orvosilag jóváhagyott fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk (például méhen belüli eszköz, fogamzásgátló tabletta vagy óvszer) a vizsgálati kezelés időtartama alatt és a vizsgálati kezelés befejezését követő 6 hónapban.

Kizárási kritériumok:

1. Korábban kapott bármilyen malignus tumor esetében műtéti és sugárterápián kívüli daganatellenes kezelést;
2. Résztvevők, akik különböző okokból nem fogadhatják el vagy nem tolerálhatják ezt a kemoterápiás protokollt;
3. Biopszia által igazolt csontvelő-áttétes beteg;
4. Beteg, aki a beiratkozást megelőző 4 héten belül közepes vagy magas kockázatú rabdomyosarcoma-val nem kapcsolatos nagyobb sebészeti beavatkozásnak vetett alá, vagy aki még nem épült fel teljesen az ilyen beavatkozásokból;

5. Súlyos szívbetegség vagy rossz közérzet, beleértve, de nem kizárólagosan a következő betegségeket:

   • Diagnosztizált szívelégtelenség vagy szisztolés diszfunkció (LVEF < 50%);
   • Magas kockázatú, kontrollálatlan szívritmuszavarok, például pitvari tachycardia, nyugalmi pulzusszám > 100 ütés/perc, jelentős kamrai ritmuszavarok (például kamrai tachycardia) vagy magasabb fokú pitvar-kamrai blokk (pl. Mobitz II másod- vagy harmadfokú pitvar-kamrai blokk);
   • Angina pectoris, amely antianginás gyógyszeres kezelést igényel;
   • Klinikailag jelentős szívbillentyű-betegség;
   • EKG mutatja transzmurális myocardialis infarctust;
   • Rosszul kontrollált hypertonia (szisztolés vérnyomás > 180 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm).
6. Egyének, akiknél ismert allergia a gyógyszerprotokoll összetevőire;
7. A kutató úgy ítéli meg, hogy a beteg nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre bármely más körülmény miatt.