Un Estudio Clínico sobre la Eficacia y Seguridad del Ácido Retinoico Todo-trans Combinado con el Régimen VAC en el Tratamiento del Rabdomiosarcoma de Riesgo Intermedio a Alto

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 14 años y ≤ 60 años;
2. Rabdomiosarcoma de riesgo medio a alto confirmado histológicamente (excluyendo rabdomiosarcoma pleomórfico);
3. La puntuación de estado de aptitud física del Grupo de Colaboración del Cáncer del Este (ECOG) es 0-1;
4. No haber recibido ningún tratamiento con fármacos antitumorales en el pasado;
5. Tiempo de supervivencia esperado ≥ 3 meses;

6. Poseer función orgánica y de médula ósea suficiente, con valores de laboratorio que cumplan los siguientes requisitos dentro de los 7 días previos al ingreso (no se permiten componentes sanguíneos, factores de crecimiento celular, albúmina u otros fármacos correctivos dentro de los 14 días previos a la obtención de las pruebas de laboratorio), como sigue Hemograma: Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, recuento de plaquetas (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, hemoglobina (HGB) ≥ 100 g/L (sin transfusión o dependencia de eritropoyetina dentro de 14 días) Función hepática: bilirrubina total sérica ≤ 1,25 veces el límite superior normal (ULN); ALT y AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN para pacientes con metástasis hepáticas); Albúmina sérica ≥ 30 g/L; Fosfatasa alcalina (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Función renal: Creatinina sérica (Cr) ≤ 1,25 × ULN, o tasa de depuración de creatinina ≥ 60 mL/min (usando la fórmula estándar de Cockcroft Gault): Los resultados de análisis de orina muestran proteína urinaria < 2+; Para pacientes cuyo análisis de orina basal muestre proteína urinaria ≥ 2+, se debe realizar una recolección de orina de 24 horas con una cuantificación de proteína en orina de 24 horas de < 1 g.

   Función de coagulación: Relación normalizada internacional (INR) o tiempo de protrombina (PT) ≤ 1,5 veces ULN; Si el sujeto está recibiendo terapia anticoagulante, siempre que el INR esté dentro del rango previsto de uso del fármaco anticoagulante.

7. Para sujetos femeninas en edad fértil, se debe realizar una prueba de embarazo en orina o suero 3 días antes de recibir el primer fármaco del estudio y el resultado debe ser negativo;
8. Se requiere que los participantes y sus parejas sexuales utilicen una medida anticonceptiva médicamente aprobada (como dispositivos intrauterinos, píldoras anticonceptivas o condones) durante el período de tratamiento del estudio y dentro de los 6 meses posteriores al final del período de tratamiento del estudio.

Criterios de exclusión:

1. Haber recibido previamente tratamiento antitumoral distinto a cirugía y radioterapia para cualquier tumor maligno;
2. Sujetos que no pueden aceptar o tolerar este régimen de quimioterapia por diversas razones;
3. Biopsia que confirma un paciente con infiltración de médula ósea;
4. Pacientes que se han sometido a procedimientos quirúrgicos mayores no relacionados con rabdomiosarcoma de riesgo medio a alto dentro de las 4 semanas previas al ingreso, o que no se han recuperado completamente de dichos procedimientos quirúrgicos;

5. Enfermedad o malestar cardíaco grave, incluyendo pero no limitado a las siguientes enfermedades:

   • Historial diagnosticado de insuficiencia cardíaca o disfunción sistólica (FEVI < 50%);
   • Arritmias no controladas de alto riesgo, como taquicardia auricular, frecuencia cardíaca en reposo > 100 lpm, arritmias ventriculares significativas (como taquicardia ventricular) o bloqueo auriculoventricular de grado superior (es decir, bloqueo auriculoventricular de segundo grado Mobitz II o de tercer grado);
   • Angina que requiere tratamiento con fármacos antianginosos;
   • Enfermedad valvular cardíaca clínicamente significativa;
   • ECG que muestra infarto de miocardio transmural;
   • Control deficiente de la hipertensión (presión arterial sistólica > 180 mmHg y/o presión arterial diastólica > 100 mmHg)
6. Individuos con historial conocido de alergias a los componentes de este régimen de medicación;
7. El investigador considera que el paciente no es apto para participar en cualquier otra circunstancia de este estudio.