Une étude clinique sur l'efficacité et l'innocuité de l'acide rétinoïque tout-trans associé au protocole VAC dans le traitement du rhabdomyosarcomes à risque intermédiaire à élevé

Critères d'inclusion :

1. Âge ≥ 14 ans et ≤ 60 ans ;
2. Rhabdomyosarcome de risque moyen à élevé confirmé histologiquement (à l'exclusion du rhabdomyosarcome pléomorphe) ;
3. Score de l'état de forme physique du Groupe de collaboration sur le cancer de l'Est (ECOG) de 0-1 ;
4. N'avoir reçu aucun traitement médicamenteux anti-tumoral par le passé ;
5. Durée de vie prévue ≥ 3 mois ;

6. Posséder une fonction organique et médullaire suffisante, avec des valeurs de tests de laboratoire répondant aux exigences suivantes dans les 7 jours précédant l'inclusion (aucun composant sanguin, facteur de croissance cellulaire, albumine ou autre médicament de traitement correctif n'est autorisé dans les 14 jours précédant l'obtention des tests de laboratoire), comme suit Numération sanguine : Numération absolue des neutrophiles (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, numération plaquettaire (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, hémoglobine (HGB) ≥ 100 g/L (pas de transfusion ou dépendance à l'érythropoïétine dans les 14 jours) Fonction hépatique : bilirubine totale sérique ≤ 1,25 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ; ALT et AST ≤ 2,5 × LSN (≤ 5 × LSN pour les patients avec métastases hépatiques) ; Albumine sérique ≥ 30 g/L ; Phosphatase alcaline (ALP) ≤ 5 × LSN.

   Fonction rénale : Créatinine sérique (Cr) ≤ 1,25 × LSN, ou clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min (en utilisant la formule standard de Cockcroft-Gault) : Les résultats de l'analyse d'urine montrent une protéinurie < 2+ ; Pour les patients dont le test d'urine de base montre une protéinurie ≥ 2+, une collecte d'urine de 24 heures doit être réalisée avec une quantification des protéines urinaires de 24 heures < 1 g.

   Fonction de coagulation : Rapport international normalisé (INR) ou temps de prothrombine (PT) ≤ 1,5 fois la LSN ; Si le sujet reçoit un traitement anticoagulant, tant que l'INR est dans la plage d'utilisation prévue du médicament anticoagulant.

7. Pour les sujets féminins en âge de procréer, un test de grossesse urinaire ou sérique doit être effectué 3 jours avant la réception du premier médicament de l'étude et le résultat doit être négatif ;
8. Les participants et leurs partenaires sexuels doivent utiliser une méthode contraceptive médicalement approuvée (telle que dispositif intra-utérin, pilule contraceptive ou préservatif) pendant la période de traitement de l'étude et dans les 6 mois suivant la fin de la période de traitement de l'étude.

Critères d'exclusion :

1. Avoir déjà reçu un traitement anti-tumoral autre que la chirurgie et la radiothérapie pour toute tumeur maligne ;
2. Sujets qui ne peuvent accepter ou tolérer ce schéma de chimiothérapie pour diverses raisons ;
3. Biopsie confirmant un patient avec infiltration médullaire ;
4. Patients ayant subi des interventions chirurgicales majeures non liées au rhabdomyosarcome de risque moyen à élevé dans les 4 semaines précédant l'inclusion, ou qui ne se sont pas complètement remis de telles interventions chirurgicales ;

5. Maladie ou inconfort cardiaque grave, incluant mais sans s'y limiter les maladies suivantes :

   • Antécédents diagnostiqués d'insuffisance cardiaque ou de dysfonction systolique (FEVG < 50 %) ;
   • Arythmies non contrôlées à haut risque, telles que tachycardie auriculaire, fréquence cardiaque au repos > 100 bpm, arythmies ventriculaires significatives (comme la tachycardie ventriculaire), ou bloc auriculo-ventriculaire de degré supérieur (c'est-à-dire bloc auriculo-ventriculaire de Mobitz II du deuxième ou troisième degré) ;
   • Angine nécessitant un traitement avec des médicaments anti-angineux ;
   • Maladie valvulaire cardiaque cliniquement significative ;
   • ECG montrant un infarctus du myocarde transmural ;
   • Mauvais contrôle de l'hypertension (pression artérielle systolique > 180 mmHg et/ou pression artérielle diastolique > 100 mmHg)
6. Personnes avec des antécédents connus d'allergie aux composants de ce schéma médicamenteux ;
7. Le chercheur estime que le patient n'est pas adapté pour participer à toute autre circonstance de cette étude.