En klinisk studie om effektiviteten och säkerheten av all-trans-retinsyra i kombination med VAC-regimen vid behandling av intermediär-till-högrisk rabdomyosarkom

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 14 år och ≤ 60 år;
2. Histologiskt bekräftad medium till högrisk rhabdomyosarkom (exklusive pleomorft rhabdomyosarkom);
3. Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) fysisk prestationsstatus poäng 0-1;
4. Har inte tidigare fått någon anti-tumör läkemedelsbehandling;
5. Förväntad överlevnadstid ≥ 3 månader;

6. Besitter tillräcklig organ- och benmärgsfunktion, med laboratorietestvärden som uppfyller följande krav inom 7 dagar före inkludering (ingen blodkomponent, celltillväxtfaktor, albumin eller annan korrigerande behandling tillåten inom 14 dagar före laboratorieproverna), enligt följande Blodstatus: Absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 1,5 × 109/L, trombocytantal (PLT) ≥ 100 × 109/L, hemoglobin (HGB) ≥ 100 g/L (ingen transfusion eller erytropoetintillförsel inom 14 dagar) Leverfunktion: serum totalt bilirubin ≤ 1,25 gånger övre normalgräns (ULN); ALT och AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN för patienter med levermetastaser); Serum albumin ≥ 30 g/L; Alkalisk fosfatas (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Njurfunktion: Serumkreatinin (Cr) ≤ 1,25 × ULN, eller kreatininclearance ≥ 60 mL/min (med standard Cockcroft Gault formel): Urinstatus visar urinprotein <2+; För patienter vars baslinje urinstatus visar urinprotein ≥ 2+, ska 24-timmars urinsamling utföras med 24-timmars urinproteinkvantifiering <1g.

   Koagulationsfunktion: Internationellt normaliserat förhållande (INR) eller protrombin tid (PT) ≤ 1,5 gånger ULN; Om försökspersonen får antikoagulantbehandling, så länge INR är inom det avsedda användningsområdet för antikoagulantläkemedlet.

7. För kvinnliga försökspersoner i barnafödande ålder, ska ett urin- eller serumgraviditetstest utföras 3 dagar före första studieläkemedlet och resultatet ska vara negativt;
8. Deltagare och deras sexuella partners måste använda ett medicinskt godkänt preventivmedel (såsom spiralt, p-piller eller kondom) under studiebehandlingsperioden och inom 6 månader efter avslutad studiebehandlingsperiod.

Exklusionskriterier:

1. Tidigare fått anti-tumörbehandling annat än kirurgi och strålbehandling för någon malign tumör;
2. Försökspersoner som av olika skäl inte kan acceptera eller tolerera detta kemoterapiregimen;
3. Biopsibekräftad patient med benmärgsinfiltration;
4. Patienter som har genomgått större kirurgiska ingrepp orelaterade till medium till högrisk rhabdomyosarkom inom 4 veckor före inkludering, eller som inte har återhämtat sig fullt från sådana kirurgiska ingrepp;

5. Allvarlig hjärtsjukdom eller obehag, inklusive men inte begränsat till följande sjukdomar:

   • Diagnostiserad historia av hjärtsvikt eller systolisk dysfunktion (LVEF <50%);
   • Högrisk okontrollerade arytmier, såsom förmakstakykardi, vilopuls >100 bpm, signifikanta ventrikulära arytmier (såsom ventrikeltakykardi), eller högre grad av atrioventrikulärt block (dvs. Mobitz II andra eller tredje gradens atrioventrikulärt block);
   • Angina pectoris som kräver behandling med antianginösa läkemedel;
   • Kliniskt signifikant hjärtklaffsjukdom;
   • EKG visar transmural myokardieinfarkt;
   • Dålig kontroll av hypertoni (systoliskt blodtryck >180 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >100 mmHg)
6. Personer med känd allergihistoria mot komponenterna i detta läkemedelsregimen;
7. Forskaren anser att patienten inte är lämplig att delta i denna studie av några andra omständigheter.