ネッケル病院遺伝性代謝疾患科でフォローされている患者における治療遵守度の評価 (OBSERVANCE MHM)
2026年6月29日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
ネッケル病院遺伝性代謝疾患科でフォローアップされている患者における治療遵守の評価
本研究の目的は、ネッケル病院遺伝代謝疾患科でフォローアップされている患者の治療遵守状況を評価し、服薬遵守に焦点を当てた治療教育ワークショップの実施必要性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
代謝疾患を有する小児における治療遵守に関する文献データは限られています。 2011年のフェニルケトン尿症に関する研究では、思春期における食事遵守の低下が強調されました。 1996年に実施され、尿素サイクル異常症に焦点を当てた別の研究では、良好な治療遵守が疾患コントロールを維持する上での重要性が強調されています。 さらに、てんかん患者を対象とした大規模な研究では、治療遵守に対するいくつかの障壁が特定され、疾患コントロールの改善における治療遵守の重要な役割が強調されています。
本研究の目的は、ネッケル病院遺伝性代謝疾患科でフォローアップされている患者における治療遵守を評価し、服薬遵守に焦点を当てた治療教育ワークショップの実施必要性を評価することです。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hélène Morel
- 電話番号：+33 01 71 19 63 46
- メール：helene.morel@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- 電話番号：+33 01 44 49 40 23
- メール：margaux.gaschignard@aphp.fr
研究場所
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Paris、フランス、75015
- 募集
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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コンタクト：
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- 電話番号：+33 01 44 49 40 23
- メール：margaux.gaschignard@aphp.fr
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コンタクト：
- Pascale M.D., PhD de Lonlay
- 電話番号：+33 01 44 49 40 23
- メール：pascale.delonlay@aphp.fr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ネッカー病院遺伝性代謝疾患科で経過観察中の患者で、特定の内服薬治療を受けている方、および研究参加期間中に通常の経過観察の一環としてネッカー病院での定期診察が予定されている方。
説明
適格基準:
- ネッケル病院遺伝性代謝疾患科で定期受診し、特定の毎日の経口投薬治療を受けているすべての患者。
- 7歳以上の小児および青年/若年成人。
- 親権者および研究への参加について説明を受け同意する小児、青年、または成人患者。
除外基準:
- 経口投薬を伴わない代謝疾患（静脈内治療、アミノ酸混合剤、食事療法は評価対象外）。
- 患者および保護者がフランス語に堪能でない場合。
- 患者の親権者または成人患者が研究への参加を拒否した場合、および/または小児/青年が拒否した場合。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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患者
患者、7歳以上の小児および青年/若年成人で、ネッカー病院の遺伝性代謝疾患小児科でフォローアップを受け、特定の経口薬物治療を受けている方。
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治療遵守度、疾患理解度、薬剤知識、および経口薬服用数を評価する匿名化された質問票が、フォローアップ訪問時（診察、日帰り病棟、または従来の入院のいずれかにおいて）患者および/またはその保護者に渡されます。
これは、7歳以上の子供とその保護者、ならびに青少年と若年成人によって記入されます。
回答は、部門の医師には開示されません。
尿素サイクル欠損症の患者様については、アンケート完了前2年間の医療記録の後方視的データから、代謝バランススコアが独立して算出されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療遵守の評価
時間枠：開始時点
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患者およびその保護者の研究質問票への申告から確立された治療遵守スコア。
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開始時点
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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毎日の治療回数
時間枠：時間0
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研究用アンケートにおける患者とその親の申告に基づく、1日当たりの服薬数の定量化。
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時間0
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疾患の知識
時間枠：時間 0
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患者およびその親の疾患に関する知識の評価は、研究質問票に対する患者およびその親の申告に基づいて確立される。
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時間 0
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患者の治療遵守スコアと毎日服用する薬剤数の相関関係
時間枠：時間0
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治療遵守スコアと毎日服用する薬剤の数は、患者とその両親による研究質問票への申告に基づいて確立されます。
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時間0
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治療遵守スコアと患者年齢の相関関係
時間枠：時間 0
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患者およびその保護者の研究質問票への申告から算出された治療遵守スコア。
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時間 0
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治療遵守スコアと患者およびその両親の疾患知識との相関関係
時間枠：時間 0
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治療遵守スコアと疾患に関する知識は、患者およびその保護者による研究アンケートへの回答に基づいて確立されます。
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時間 0
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治療遵守スコアと患者およびその親の治療に関する知識との相関
時間枠：時間 0
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治療遵守スコアおよび治療に関する知識は、患者とその保護者の研究質問票への回答、ならびに患者の処方箋に基づいて確立されます。
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時間 0
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尿素サイクル欠損症患者の治療遵守スコアと代謝バランスの相関関係
時間枠：時間 0
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尿素回路欠損症の患者に対しては、代謝バランススコアが、以下の臨床データに基づいたアンケート完了前の過去2年間の医療記録からの後方視的データから独立して計算されます：
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時間 0
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治療法の知識
時間枠：時間 0
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研究用質問票における患者およびその親の申告、ならびに診療録に記載された患者の処方箋に基づく、治療に関する患者とその親の知識の一致度。
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時間 0
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Assessment of medication adherence in the event of a travel
時間枠：Time 0
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Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
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Time 0
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Margaux MD GASCHIGNARD, M.D.、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- スタディディレクター：Pascale de LONLAY, M.D., PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年2月23日
一次修了 (推定)
2028年2月23日
研究の完了 (推定)
2028年2月23日
試験登録日
最初に提出
2025年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月14日
最初の投稿 (実際)
2026年1月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APHP251413
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。