纳克医院遗传代谢疾病科随访患者治疗依从性评估 (OBSERVANCE MHM)
2026年6月29日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
对Necker医院遗传代谢性疾病科随访患者治疗依从性的评估
本研究的目的是评估Necker医院遗传代谢疾病科随访患者的治疗依从性，以评估是否需要实施一个专注于药物依从性的治疗教育研讨会。
研究概览
详细说明
关于代谢性疾病儿童治疗依从性的文献数据有限。 2011年一项针对苯丙酮尿症的研究强调了青春期期间饮食依从性的下降。 另一项1996年的研究专注于尿素循环障碍，强调了良好治疗依从性对维持疾病控制的重要性。 此外，针对癫痫患者的大规模研究已识别出治疗依从性的若干障碍，凸显了治疗依从性在改善疾病控制中的关键作用。
本研究的目的是评估在Necker医院遗传代谢疾病科随访患者的治疗依从性，以评估实施专注于药物依从性的治疗教育研讨会的必要性。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Hélène Morel
- 电话号码：+33 01 71 19 63 46
- 邮箱：helene.morel@aphp.fr
研究联系人备份
- 姓名：Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- 电话号码：+33 01 44 49 40 23
- 邮箱：margaux.gaschignard@aphp.fr
学习地点
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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接触：
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- 电话号码：+33 01 44 49 40 23
- 邮箱：margaux.gaschignard@aphp.fr
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接触：
- Pascale M.D., PhD de Lonlay
- 电话号码：+33 01 44 49 40 23
- 邮箱：pascale.delonlay@aphp.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在Necker医院遗传代谢疾病科室随访的患者，接受特定口服药物治疗，并在研究纳入期间按计划在Necker医院进行常规随访的护理预约。
描述
入选标准：
- 所有在Necker医院遗传性代谢疾病科随访的患者，在就诊进行常规护理期间，并具有特定的每日口服药物治疗方案。
- 年龄至少7岁的儿童及青少年/年轻成人
- 拥有父母监护权且知情并同意参与研究的儿童、青少年或成年患者
排除标准：
- 无口服药物治疗的代谢性疾病（静脉治疗、氨基酸混合物及饮食方案不纳入评估）。
- 患者及父母不精通法语。
- 患者的父母监护人或成年患者拒绝参与研究，和/或儿童/青少年本人拒绝参与。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患者
患者、年龄至少7岁的儿童以及青少年/年轻成人，在Necker医院遗传性代谢疾病儿科部门接受随访，并接受特定口服药物治疗。
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一份评估治疗依从性、对疾病的理解、药物知识以及口服药物数量的假名化问卷，会在随访期间（无论是在门诊、日间医院还是常规住院期间）分发给患者和/或其父母。
问卷由7岁及以上儿童的父母和孩子，以及青少年和年轻成人填写。
问卷答复不会透露给科室的医生。
对于患有尿素循环缺陷的患者，代谢平衡评分将根据问卷完成前两年内的病历回顾性数据独立计算。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗依从性评估
大体时间：时间 0
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治疗依从性评分，根据患者及其父母对研究问卷的声明确定。
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时间 0
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每天接受治疗的次数
大体时间：时间 0
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根据患者及其父母对研究问卷的声明，量化每日服用药物的数量。
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时间 0
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疾病知识
大体时间：时间 0
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基于患者及其父母在研究问卷中的陈述，评估患者及其父母对该疾病的了解程度。
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时间 0
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患者每日服用药物数量与治疗依从性评分之间的相关性
大体时间：时间 0
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治疗依从性评分和每日服药数量是根据患者及其父母对研究问卷的声明确定的。
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时间 0
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治疗依从性评分与患者年龄之间的相关性
大体时间：时间 0
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治疗依从性评分，根据患者及其父母对研究问卷的声明确定。
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时间 0
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治疗依从性评分与患者及其父母对疾病认知之间的相关性
大体时间：时间 0
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治疗依从性评分和疾病知识根据患者及其父母在研究问卷中的陈述确定。
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时间 0
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治疗依从性评分与患者及其父母对治疗的认知之间的相关性
大体时间：时间 0
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治疗依从性评分和治疗知识基于患者及其父母对研究问卷的声明以及患者的处方来确定。
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时间 0
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尿素循环障碍患者治疗依从性评分与代谢平衡之间的相关性
大体时间：初始时间
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对于患有尿素循环缺陷的患者，将基于以下临床数据，在完成问卷前两年内，从病历的回顾性数据中独立计算代谢平衡评分：
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初始时间
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治疗知识
大体时间：时间 0
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根据研究问卷中患者及其父母的声明以及病历中患者的处方，患者及其父母对治疗认知的一致性。
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时间 0
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Assessment of medication adherence in the event of a travel
大体时间：Time 0
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Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
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Time 0
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Margaux MD GASCHIGNARD, M.D.、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 研究主任：Pascale de LONLAY, M.D., PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年2月23日
初级完成 (估计的)
2028年2月23日
研究完成 (估计的)
2028年2月23日
研究注册日期
首次提交
2025年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月14日
首次发布 (实际的)
2026年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月29日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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