Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyógyászati követés értékelése a Necker Kórház Örökletes Anyagcsere-betegségek Osztályán gondozott betegek körében (OBSERVANCE MHM)

2026. június 29. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A terápiás betartás értékelése a Necker Kórház Öröklődő Anyagcserebetegségek Osztályán gondozott betegek körében

Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a Necker Kórház Örökletes Anyagcsere-betegségek Osztályán kezelt betegek kezelési betartását, annak érdekében, hogy felmérje, szükséges-e egy gyógyszerbetartásra összpontosító terápiás nevelési műhely bevezetése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szakirodalomban korlátozottak azok az adatok, amelyek a metabolikus rendellenességekkel élő gyermekek kezeléshez való ragaszkodását érintik. Egy 2011-es fenilketonuriával kapcsolatos tanulmány rávilágított arra, hogy az étrendhez való ragaszkodás a serdülőkor során csökken. Egy másik, 1996-ból származó és az urea-ciklus zavaraira összpontosító tanulmány hangsúlyozta a jó kezeléshez való ragaszkodás fontosságát a betegség kontrolljának fenntartása érdekében. Továbbá, az epilepsziás betegek körében végzett nagyszabású kutatás több akadályt is azonosított a kezelés betartásával kapcsolatban, kiemelve a kezeléshez való ragaszkodás döntő szerepét a betegség kontrolljának javításában.

Ennek a tanulmánynak a célja, hogy értékelje a Necker Kórház Örökletes Anyagcsere Betegségek Osztályán gondozott betegek kezeléshez való ragaszkodását, annak érdekében, hogy felmérje egy gyógyszeres kezeléshez való ragaszkodásra összpontosító terápiás oktatóműhely bevezetésének szükségességét.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A Necker Kórház örökletes anyagcserebetegségek osztályán gondozott betegek, akik specifikus orális gyógyszeres kezelésben részesülnek, és a vizsgálati bevonási időszak alatt a szokásos követésük részeként ütemezett ellátási időpontjuk van a Necker Kórházban.

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Az összes beteg, akit a Necker Kórház Örökletes Anyagcsere-betegségek osztályán követnek, az osztályra látogatásuk során a szokásos ellátásukért, és akiknek meghatározott napi orális gyógyszeres kezelésük van.
  • Legalább 7 éves gyermekek és serdülők/fiatal felnőttek
  • A szülői felügyelet birtokosai és a gyermekek vagy serdülők vagy felnőtt betegek, akik tájékoztatást kaptak és beleegyeznek a vizsgálatban való részvételbe

Kizárási kritériumok:

  • Orális gyógyszeres kezelés nélküli anyagcsere-betegség (intravénás kezeléseket, aminosav keverékeket és étrendeket nem értékelünk).
  • A beteg és szülők nem beszélik folyékonyan a francia nyelvet.
  • A beteg szülői felügyelet birtokosainak vagy a felnőtt betegnek a vizsgálatban való részvétel elutasítása és/vagy a gyermek/serdülő elutasítása.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Betegek
Beteg, legalább 7 éves gyermek és serdülő/fiatal felnőtt páciensek, akiket a Necker Kórház örökletes anyagcsere-betegségek gyermekgyógyászati osztályán követnek, és akik specifikus orális gyógyszeres kezelésben részesülnek.
Egyéb: Kérdőív
A betegek és/vagy szüleik részére a követő vizit során, akár konzultáció, napkórházi ellátás vagy hagyományos kórházi kezelés keretében, egy anonimizált kérdőívet osztanak ki, amely a kezelési betartást, a betegség megértését, a gyógyszerek ismeretét és a szedett szájon át vehető gyógyszerek számát értékeli. A kérdőívet a szülők és a 7 évesnél idősebb gyermekek, valamint a serdülők és fiatal felnőttek töltik ki. A válaszokat nem közlik az osztályon dolgozó orvosokkal.
Egyéb: A metabolikus egyensúly pontszám kiszámítása
Az urea ciklus zavarral rendelkező betegek esetében a metabolikus egyensúly pontszámot függetlenül számítják ki a kérdőív kitöltését megelőző utolsó két év orvosi dokumentációjának retrospektív adataiból.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Terápiás betartás értékelése
Időkeret: Időpont 0
Terápiás betartási pontszám, amely a betegek és szüleik nyilatkozatai alapján állapítható meg a vizsgálati kérdőívből.
Időpont 0

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A naponta bevételezett kezelések száma
Időkeret: Idő 0
A napi gyógyszerszedés mennyiségének számszerűsítése a betegek és szüleik a vizsgálati kérdőívnek tett nyilatkozatai alapján.
Idő 0
A betegség ismerete
Időkeret: 0. időpont
A betegek és szüleik betegséggel kapcsolatos ismereteinek értékelése a betegek és szüleik tanulmányi kérdőívre tett nyilatkozataiból állapítható meg.
0. időpont
Korreláció a terápiás betartási pontszám és a betegek által naponta szedett gyógyszerek száma között
Időkeret: Idő 0
A terápiás betartási pontszámot és a naponta szedett gyógyszerek számát a betegek és szüleik a vizsgálati kérdőívben tett nyilatkozatai alapján állapítják meg.
Idő 0
A terápiás betartási pontszám és a betegek életkora közötti összefüggés
Időkeret: Idő 0
Terápiás megfelelési pontszám, amelyet a betegek és szüleik nyilatkozatai alapján állapítottak meg a vizsgálati kérdőívben.
Idő 0
A terápiás betartási pontszám és a betegek valamint szüleik betegségismerete közötti összefüggés
Időkeret: 0. időpont
A terápiás betartási pontszám és a betegség ismerete a betegek és szüleik nyilatkozatai alapján kerül megállapításra a vizsgálati kérdőívben.
0. időpont
Korreláció a terápiás betartási pontszám és a betegek valamint szüleik kezelési ismeretei között
Időkeret: 0. időpont
A terápiás betartási pontszám és a kezelések ismerete a betegek és szüleik nyilatkozataiból állapítható meg a vizsgálati kérdőív és a beteg receptje alapján.
0. időpont
A terápiás betartási pontszám és a metabolikus egyensúly közötti összefüggés a karbamidciklus-zavarral kezelt betegeknél
Időkeret: 0. idő

Az ureaciklus-zavarral küzdő betegek esetében a metabolikus egyensúly pontszámát a kérdőív kitöltését megelőző utolsó két év retrospektív orvosi feljegyzéseiből származó adatok alapján számítják ki, a következő klinikai adatok figyelembevételével:

  • A 100 µmol/L feletti ammóniaszint-szám,
  • A követés alatt mért ammóniaszintek átlaga és mediánja,
  • A 1000 µmol/L feletti glutaminszint-szám,
  • A dekompenzáció miatti kórházi kezelések száma.
0. idő
A kezelések ismerete
Időkeret: 0. időpont
A betegek és szüleik kezelésekről szerzett ismereteinek egybeesése, a betegek és szüleik nyilatkozatai alapján a vizsgálati kérdőívben és a beteg orvosi feljegyzéseiben található receptjei alapján.
0. időpont
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Időkeret: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Együttműködők

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Tanulmányi igazgató: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. február 23.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. február 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 14.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APHP251413

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel