Hodnocení terapeutické adherence u pacientů sledovaných na oddělení dědičných metabolických onemocnění v nemocnici Necker (OBSERVANCE MHM)
9. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Vyhodnocení terapeutické adherence u pacientů sledovaných na oddělení dědičných metabolických onemocnění v Nemocnici Necker
Cílem této studie je vyhodnotit dodržování léčby u pacientů sledovaných na Oddělení dědičných metabolických onemocnění v Nemocnici Necker, aby bylo možné posoudit potřebu zavedení workshopu terapeutické edukace zaměřeného na dodržování medikace.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Literatura obsahuje omezené údaje o dodržování léčby u dětí s metabolickými poruchami. Studie z roku 2011 o fenylketonurii zdůraznila pokles v dodržování diety během dospívání. Další studie z roku 1996, zaměřená na poruchy močovinového cyklu, zdůraznila důležitost dobrého dodržování léčby pro udržení kontroly nemoci. Rozsáhlejší výzkum u pacientů s epilepsií navíc identifikoval několik překážek v dodržování léčby, což zdůrazňuje klíčovou roli dodržování léčby při zlepšování kontroly nemoci.
Cílem této studie je vyhodnotit dodržování léčby u pacientů sledovaných na Oddělení dědičných metabolických onemocnění Nemocnice Necker, aby bylo možné posoudit potřebu zavedení workshopu terapeutické edukace zaměřeného na dodržování medikace.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hélène Morel
- Telefonní číslo: +33 01 71 19 63 46
- E-mail: helene.morel@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Telefonní číslo: +33 01 44 49 40 23
- E-mail: margaux.gaschignard@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Kontakt:
- Hélène Morel
- Telefonní číslo: +33 01 71 19 63 46
- E-mail: helene.morel@aphp.fr
-
Kontakt:
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Telefonní číslo: +33 01 44 49 40 23
- E-mail: margaux.gaschignard@aphp.fr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti sledovaní na oddělení dědičných metabolických onemocnění v Nemocnici Necker, kteří mají specifickou perorální medikaci a mají naplánovanou zdravotní péči v Nemocnici Necker v rámci své obvyklé následné péče během období zařazení do studie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti sledovaní na oddělení dědičných metabolických onemocnění Nemocnice Necker během jejich návštěvy oddělení pro běžnou péči a mající specifickou denní perorální medikamentózní léčbu.
- Děti ve věku nejméně 7 let a adolescenti/mladí dospělí.
- Držitelé rodičovské zodpovědnosti a děti nebo adolescenti nebo dospělí pacienti informovaní a souhlasící s účastí ve studii.
Kritéria pro vyloučení:
- Metabolické onemocnění bez perorální medikace (intravenózní léčba, směsi aminokyselin a dietní režimy nejsou hodnoceny).
- Pacient a rodiče neovládající francouzštinu.
- Odmítnutí držiteli rodičovské zodpovědnosti pacienta nebo dospělým pacientem účastnit se studie a/nebo odmítnutí dítěte/adolescenta.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti
Pacienti, děti ve věku alespoň 7 let a dospívající/mladí dospělí sledovaní na dětském oddělení dědičných metabolických onemocnění Nemocnice Necker, kteří mají specifickou perorální léčbu.
|
Pseudonymizovaný dotazník hodnotící dodržování léčby, porozumění onemocnění, znalost léků a počet užívaných perorálních léků je předáván pacientům a/nebo jejich rodičům během kontrolní návštěvy, ať už v rámci konzultace, denního stacionáře nebo běžné hospitalizace.
Vyplňují ho rodiče a děti ve věku 7 let a starší, stejně jako adolescenti a mladí dospělí.
Odpovědi nebudou sdělovány lékařům na oddělení.
U pacientů s poruchou močovinového cyklu bude nezávisle vypočítán skóre metabolické rovnováhy na základě retrospektivních údajů z lékařské dokumentace za poslední dva roky před vyplněním dotazníku.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení terapeutické adherence
Časové okno: Čas 0
|
Skóre terapeutické adherence, stanovené z prohlášení pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku.
|
Čas 0
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet ošetření provedených každý den
Časové okno: Čas 0
|
Kvantifikace počtu léků užívaných denně na základě vyjádření pacientů a jejich rodičů v dotazníku studie.
|
Čas 0
|
|
Znalost onemocnění
Časové okno: Čas 0
|
Vyhodnocení znalostí pacientů a jejich rodičů o onemocnění založené na prohlášeních pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku.
|
Čas 0
|
|
Korelace mezi skóre terapeutické adherence a počtem léků užívaných pacienty denně
Časové okno: Čas 0
|
Skóre terapeutické adherence a počet léků užívaných denně jsou stanoveny na základě vyjádření pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku.
|
Čas 0
|
|
Korelace mezi skórem terapeutické adherence a věkem pacientů
Časové okno: Čas 0
|
Terapeutická adherenční skóre, stanovené na základě deklarací pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku.
|
Čas 0
|
|
Korelace mezi skóre terapeutické adherence a znalostí pacientů a jejich rodičů o onemocnění
Časové okno: Čas 0
|
Terapeutická adherenční skóre a znalost onemocnění jsou stanoveny na základě prohlášení pacientů a jejich rodičů v dotazníku studie.
|
Čas 0
|
|
Korelace mezi skóre terapeutické adherence a znalostmi pacientů a jejich rodičů o léčbě
Časové okno: Čas 0
|
Skóre terapeutické adherence a znalost léčby jsou stanoveny z vyjádření pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku a na základě předpisu pacienta.
|
Čas 0
|
|
Korelace mezi skóre terapeutické adherence a metabolické rovnováhy u pacientů léčených pro poruchu močovinového cyklu
Časové okno: Čas 0
|
U pacientů s poruchou močovinového cyklu bude nezávisle vypočítán skóre metabolické rovnováhy na základě retrospektivních údajů z lékařské dokumentace za poslední dva roky před vyplněním dotazníku, a to podle následujících klinických údajů:
|
Čas 0
|
|
Znalost léčby
Časové okno: Čas 0
|
Shoda mezi znalostmi pacientů a jejich rodičů o léčbě, založená na deklaracích pacientů a jejich rodičů ve studijním dotazníku a předpisech pacienta v lékařské dokumentaci.
|
Čas 0
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Ředitel studie: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
23. února 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
23. února 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
21. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Chování
- Nutriční a metabolické nemoci
- Dodržování a dodržování léčby
- Zdravotní chování
- Compliance pacienta
- Přijímání zdravotní péče pacientem
- Metabolické choroby
- Adherence léků
- Kvalita zdravotní péče, přístup a hodnocení
- Vyšetřovací techniky
- Epidemiologické metody
- Sběr dat
- Mechanismy hodnocení zdravotní péče
- Kvalita zdravotní péče
- Veřejné zdraví
- Životní prostředí a veřejné zdraví
- Průzkumy a dotazníky
Další identifikační čísla studie
- APHP251413
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .