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Valutazione dell'Aderenza Terapeutica nei Pazienti Seguiti nel Reparto di Malattie Metaboliche Ereditarie dell'Ospedale Necker (OBSERVANCE MHM)

9 marzo 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Valutazione dell'Aderenza Terapeutica tra i Pazienti Seguiti nel Dipartimento di Malattie Metaboliche Ereditarie presso l'Ospedale Necker

Lo scopo di questo studio è valutare l'aderenza terapeutica nei pazienti seguiti nel Dipartimento delle Malattie Metaboliche Ereditarie dell'Ospedale Necker, per valutare la necessità di implementare un workshop di educazione terapeutica focalizzato sull'aderenza alla terapia farmacologica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I dati in letteratura riguardanti l'aderenza al trattamento nei bambini con disturbi metabolici sono limitati. Uno studio del 2011 sulla fenilchetonuria ha evidenziato un calo dell'aderenza dietetica durante l'adolescenza. Un altro studio, risalente al 1996 e incentrato sui disturbi del ciclo dell'urea, ha sottolineato l'importanza di una buona aderenza al trattamento per mantenere il controllo della malattia. Inoltre, ricerche più ampie sui pazienti epilettici hanno identificato diverse barriere all'aderenza terapeutica, evidenziando il ruolo cruciale dell'aderenza al trattamento nel migliorare il controllo della malattia.

Lo scopo di questo studio è valutare l'aderenza al trattamento tra i pazienti seguiti nel Dipartimento di Malattie Metaboliche Ereditarie dell'Ospedale Necker, al fine di valutare la necessità di implementare un laboratorio di educazione terapeutica incentrato sull'aderenza ai farmaci.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti seguiti nel reparto di malattie metaboliche ereditarie dell'Ospedale Necker, sottoposti a un trattamento farmacologico orale specifico, e con un appuntamento di cura programmato presso l'Ospedale Necker nell'ambito del loro follow-up abituale, durante il periodo di inclusione nello studio.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Tutti i pazienti seguiti nel reparto di Malattie Metaboliche Ereditarie dell'Ospedale Necker durante la visita al reparto per le cure abituali e con un trattamento farmacologico orale giornaliero specifico.
  • Bambini di almeno 7 anni e adolescenti/giovani adulti
  • Titolari dell'autorità genitoriale e bambini o adolescenti o pazienti adulti informati e consenzienti a partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Malattia metabolica senza farmaci orali (i trattamenti endovenosi, le miscele di aminoacidi e i regimi dietetici non vengono valutati).
  • Paziente e genitori non competenti in francese.
  • Rifiuto da parte dei titolari dell'autorità genitoriale del paziente o del paziente adulto di partecipare allo studio e/o rifiuto del bambino/adolescente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti
Pazienti, bambini di età pari o superiore a 7 anni e adolescenti/giovani adulti seguiti nel reparto pediatrico delle malattie metaboliche ereditarie dell'Ospedale Necker, in trattamento con una specifica terapia farmacologica orale.
Altro: Questionario
Un questionario pseudonimizzato che valuta l'aderenza al trattamento, la comprensione della malattia, la conoscenza dei farmaci e il numero di farmaci orali assunti viene somministrato ai pazienti e/o ai loro genitori durante una visita di follow-up, sia in consultazione, day hospital o ricovero convenzionale. Viene compilato dai genitori e dai bambini di età pari o superiore a 7 anni, nonché da adolescenti e giovani adulti. Le risposte non saranno divulgate ai medici del reparto.
Altro: Calcolo del punteggio di bilancio metabolico
Per i pazienti con deficit del ciclo dell'urea, un punteggio di equilibrio metabolico sarà calcolato indipendentemente dai dati retrospettivi della cartella clinica, negli ultimi due anni precedenti il completamento del questionario.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'aderenza terapeutica
Lasso di tempo: Tempo 0
Punteggio di aderenza terapeutica, stabilito dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori al questionario dello studio.
Tempo 0

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di trattamenti assunti ogni giorno
Lasso di tempo: Tempo 0
Quantificazione del numero di farmaci assunti giornalmente in base alle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori al questionario dello studio.
Tempo 0
Conoscenza della malattia
Lasso di tempo: Ora 0
Valutazione delle conoscenze dei pazienti e dei loro genitori sulla malattia, stabilite dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori nel questionario dello studio.
Ora 0
Correlazione tra il punteggio di aderenza terapeutica e il numero di farmaci assunti quotidianamente dai pazienti
Lasso di tempo: Tempo 0
Il punteggio di aderenza terapeutica e il numero di farmaci assunti quotidianamente sono stabiliti dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori al questionario dello studio.
Tempo 0
Correlazione tra il punteggio di aderenza terapeutica e l'età dei pazienti
Lasso di tempo: Tempo 0
Punteggio di aderenza terapeutica, stabilito dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori al questionario dello studio.
Tempo 0
Correlazione tra il punteggio di aderenza terapeutica e la conoscenza della malattia dei pazienti e dei loro genitori
Lasso di tempo: Tempo 0
Il punteggio di aderenza terapeutica e la conoscenza della malattia sono stabiliti dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori al questionario dello studio.
Tempo 0
Correlazione tra il punteggio di aderenza terapeutica e la conoscenza dei trattamenti da parte dei pazienti e dei loro genitori
Lasso di tempo: Tempo 0
Il punteggio di aderenza terapeutica e la conoscenza dei trattamenti sono stabiliti dalle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori nel questionario dello studio e sulla prescrizione del paziente.
Tempo 0
Correlazione tra punteggio di aderenza terapeutica e bilancio metabolico per pazienti affetti da deficit del ciclo dell'urea
Lasso di tempo: Tempo 0

Per i pazienti con deficit del ciclo dell'urea, un punteggio di equilibrio metabolico verrà calcolato indipendentemente dai dati retrospettivi della cartella clinica, negli ultimi due anni precedenti il completamento del questionario, sulla base dei seguenti dati clinici:

  • Numero di livelli di ammoniaca > 100 µmol/L,
  • Livelli medi e mediani di ammoniaca al follow-up,
  • Numero di livelli di glutammina > 1000 µmol/L,
  • Numero di ricoveri per scompenso.
Tempo 0
Conoscenza dei trattamenti
Lasso di tempo: Tempo 0
Corrispondenza delle conoscenze dei pazienti e dei loro genitori sui trattamenti, basata sulle dichiarazioni dei pazienti e dei loro genitori nel questionario di studio e sulle prescrizioni del paziente nella cartella clinica.
Tempo 0

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Direttore dello studio: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

23 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

23 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP251413

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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