Evaluación de la Adherencia Terapéutica en Pacientes Seguidos en el Departamento de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Necker (OBSERVANCE MHM)
29 de junio de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Evaluación de la Adherencia Terapéutica en Pacientes Atendidos en el Departamento de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Necker
El propósito de este estudio es evaluar la adherencia al tratamiento entre los pacientes seguidos en el Departamento de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Necker, con el fin de valorar la necesidad de implementar un taller de educación terapéutica centrado en la adherencia a la medicación.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Existen datos limitados en la literatura sobre la adherencia al tratamiento en niños con trastornos metabólicos. Un estudio de 2011 sobre fenilcetonuria destacó un descenso en la adherencia dietética durante la adolescencia. Otro estudio, de 1996 y centrado en los trastornos del ciclo de la urea, enfatizó la importancia de una buena adherencia al tratamiento para mantener el control de la enfermedad. Además, investigaciones a mayor escala en pacientes epilépticos han identificado varias barreras para el cumplimiento del tratamiento, destacando el papel crucial de la adherencia al tratamiento en la mejora del control de la enfermedad.
El propósito de este estudio es evaluar la adherencia al tratamiento entre los pacientes atendidos en el Departamento de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Necker, con el fin de evaluar la necesidad de implementar un taller de educación terapéutica centrado en la adherencia a la medicación.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Hélène Morel
- Número de teléfono: +33 01 71 19 63 46
- Correo electrónico: helene.morel@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Número de teléfono: +33 01 44 49 40 23
- Correo electrónico: margaux.gaschignard@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Contacto:
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Número de teléfono: +33 01 44 49 40 23
- Correo electrónico: margaux.gaschignard@aphp.fr
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Contacto:
- Pascale M.D., PhD de Lonlay
- Número de teléfono: +33 01 44 49 40 23
- Correo electrónico: pascale.delonlay@aphp.fr
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes seguidos en el departamento de enfermedades metabólicas hereditarias del Hospital Necker, que tienen un tratamiento farmacológico oral específico y que tienen una cita de atención programada en el Hospital Necker como parte de su seguimiento habitual, durante el período de inclusión en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes atendidos en el departamento de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Necker durante su visita al departamento para su atención habitual y que tengan un tratamiento farmacológico oral diario específico.
- Niños de al menos 7 años y adolescentes/adultos jóvenes.
- Titulares de la autoridad parental y niños o adolescentes o pacientes adultos informados y que consienten en participar en el estudio.
Criterios de exclusión:
- Enfermedad metabólica sin medicación oral (no se evalúan tratamientos intravenosos, mezclas de aminoácidos y regímenes dietéticos).
- Paciente y padres que no dominen el francés.
- Negativa por parte de los titulares de la autoridad parental del paciente o del paciente adulto a participar en el estudio y/o negativa del niño/adolescente.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes
Pacientes, niños de al menos 7 años y adolescentes/jóvenes adultos seguidos en el departamento de pediatría de enfermedades metabólicas hereditarias del Hospital Necker, que tienen un tratamiento farmacológico oral específico.
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Se entrega a los pacientes y/o a sus padres durante una visita de seguimiento, ya sea en consulta, hospital de día u hospitalización convencional, un cuestionario seudonimizado que evalúa la adherencia al tratamiento, la comprensión de la enfermedad, el conocimiento de los medicamentos y el número de medicamentos orales tomados.
Lo completan los padres y los niños a partir de 7 años, así como los adolescentes y los adultos jóvenes.
Las respuestas no se revelarán a los médicos del departamento.
Para pacientes con deficiencia del ciclo de la urea, se calculará una puntuación de equilibrio metabólico de forma independiente a partir de datos retrospectivos del historial médico, en los dos años anteriores a la finalización del cuestionario.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la adherencia terapéutica
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Puntuación de adherencia terapéutica, establecida a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de tratamientos tomados cada día
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Cuantificación del número de medicamentos tomados diariamente según las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Conocimiento de la enfermedad
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Evaluación del conocimiento de los pacientes y sus padres sobre la enfermedad establecido a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Correlación entre la puntuación de adherencia terapéutica y el número de medicamentos tomados diariamente por los pacientes
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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La puntuación de adherencia terapéutica y el número de medicamentos tomados diariamente se establecen a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Correlación entre la puntuación de adherencia terapéutica y la edad de los pacientes
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Puntuación de adherencia terapéutica, establecida a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Correlación entre la puntuación de adherencia terapéutica y el conocimiento de la enfermedad de los pacientes y sus padres
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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La puntuación de adherencia terapéutica y el conocimiento de la enfermedad se establecen a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio.
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Tiempo 0
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Correlación entre la puntuación de adherencia terapéutica y el conocimiento de los pacientes y sus padres sobre los tratamientos
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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La puntuación de adherencia terapéutica y el conocimiento de los tratamientos se establecen a partir de las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio y en la prescripción del paciente.
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Tiempo 0
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Correlación entre la puntuación de adherencia terapéutica y el equilibrio metabólico para pacientes atendidos por deficiencia del ciclo de la urea
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Para pacientes con deficiencia del ciclo de la urea, se calculará una puntuación de equilibrio metabólico de forma independiente a partir de datos retrospectivos del historial médico, en los dos años anteriores a la finalización del cuestionario, basándose en los siguientes datos clínicos:
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Tiempo 0
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Conocimiento de los tratamientos
Periodo de tiempo: Tiempo 0
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Concordancia entre el conocimiento de los tratamientos de los pacientes y de sus padres, según las declaraciones de los pacientes y sus padres en el cuestionario del estudio y las prescripciones del paciente en el historial médico.
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Tiempo 0
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Assessment of medication adherence in the event of a travel
Periodo de tiempo: Time 0
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Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
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Time 0
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Director de estudio: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
23 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
23 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
21 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Comportamiento
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Adherencia y Cumplimiento del Tratamiento
- Comportamiento de salud
- Cumplimiento del paciente
- Aceptación del paciente de la atención médica
- Enfermedades metabólicas
- Adherencia a la medicación
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Recopilación de datos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Encuestas y cuestionarios
Otros números de identificación del estudio
- APHP251413
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .