Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Avaliação da Adesão Terapêutica em Doentes Seguidos no Departamento de Doenças Metabólicas Hereditárias do Hospital Necker (OBSERVANCE MHM)

29 de junho de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
O objetivo deste estudo é avaliar a adesão ao tratamento entre os pacientes seguidos no Departamento de Doenças Metabólicas Hereditárias do Hospital Necker, de forma a avaliar a necessidade de implementar uma oficina de educação terapêutica focada na adesão à medicação.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Existem dados limitados na literatura relativamente à adesão ao tratamento em crianças com doenças metabólicas. Um estudo de 2011 sobre fenilcetonúria destacou um declínio na adesão à dieta durante a adolescência. Outro estudo, datado de 1996 e focado em distúrbios do ciclo da ureia, enfatizou a importância de uma boa adesão ao tratamento para manter o controlo da doença. Além disso, uma investigação em larga escala em doentes epilépticos identificou várias barreiras ao cumprimento do tratamento, destacando o papel crucial da adesão ao tratamento na melhoria do controlo da doença.

O objetivo deste estudo é avaliar a adesão ao tratamento entre os doentes seguidos no Departamento de Doenças Metabólicas Hereditárias do Hospital Necker, de modo a avaliar a necessidade de implementar um workshop de educação terapêutica focado na adesão à medicação.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes acompanhados no departamento de doenças metabólicas hereditárias do Hospital Necker, com tratamento medicamentoso oral específico, e com consulta de cuidados agendada no Hospital Necker como parte do seu acompanhamento habitual, durante o período de inclusão no estudo.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Todos os pacientes acompanhados no departamento de Doenças Metabólicas Hereditárias do Hospital Necker durante a sua visita ao departamento para os seus cuidados habituais e que tenham um tratamento medicamentoso oral diário específico.
  • Crianças com pelo menos 7 anos de idade e adolescentes/jovens adultos.
  • Titulares da autoridade parental e crianças ou adolescentes ou pacientes adultos informados e que consentem em participar no estudo.

Critérios de Exclusão:

  • Doença metabólica sem medicação oral (tratamentos intravenosos, misturas de aminoácidos e regimes alimentares não são avaliados).
  • Paciente e pais não proficientes em francês.
  • Recusa por parte dos titulares da autoridade parental do paciente ou do paciente adulto em participar no estudo e/ou recusa da criança/adolescente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes
Pacientes, crianças com pelo menos 7 anos de idade e adolescentes/jovens adultos acompanhados no departamento pediátrico de doenças metabólicas hereditárias do Hospital Necker, em tratamento medicamentoso oral específico.
Outro: Questionário
Um questionário pseudonimizado que avalia a adesão ao tratamento, a compreensão da doença, o conhecimento sobre os medicamentos e o número de medicamentos orais tomados é entregue aos pacientes e/ou aos seus pais durante uma consulta de acompanhamento, seja numa consulta, num hospital de dia ou num internamento convencional. É preenchido pelos pais e por crianças com 7 ou mais anos, bem como por adolescentes e jovens adultos. As respostas não serão divulgadas aos médicos do departamento.
Outro: Cálculo do score de equilíbrio metabólico
Para doentes com deficiência do ciclo da ureia, uma pontuação de equilíbrio metabólico será calculada independentemente a partir de dados retrospetivos do registo médico, nos dois anos anteriores ao preenchimento do questionário.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da adesão terapêutica
Prazo: Tempo 0
Pontuação de adesão terapêutica, estabelecida a partir das declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo.
Tempo 0

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de tratamentos tomados por dia
Prazo: Tempo 0
Quantificação do número de medicamentos tomados diariamente com base nas declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo.
Tempo 0
Conhecimento da doença
Prazo: Hora 0
Avaliação dos conhecimentos dos doentes e dos seus pais sobre a doença estabelecida a partir das declarações dos doentes e dos seus pais no questionário do estudo.
Hora 0
Correlação entre a pontuação de adesão terapêutica e o número de medicamentos tomados diariamente pelos pacientes
Prazo: Tempo 0
A pontuação de adesão terapêutica e o número de medicamentos tomados diariamente são estabelecidos a partir das declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo.
Tempo 0
Correlação entre a pontuação de adesão terapêutica e a idade dos pacientes
Prazo: Hora 0
Pontuação de adesão terapêutica, estabelecida a partir das declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo.
Hora 0
Correlação entre a pontuação de adesão terapêutica e o conhecimento da doença pelos doentes e seus pais
Prazo: Tempo 0
A pontuação de adesão terapêutica e o conhecimento da doença são estabelecidos a partir das declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo.
Tempo 0
Correlação entre a pontuação de adesão terapêutica e o conhecimento dos pacientes e dos seus pais sobre os tratamentos
Prazo: Tempo 0
A pontuação de adesão terapêutica e o conhecimento dos tratamentos são estabelecidos a partir das declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo e na prescrição do paciente.
Tempo 0
Correlação entre a pontuação de adesão terapêutica e o equilíbrio metabólico em doentes com deficiência do ciclo da ureia
Prazo: Tempo 0

Para doentes com deficiência do ciclo da ureia, será calculada uma pontuação de equilíbrio metabólico independentemente dos dados retrospetivos do registo médico, nos dois anos anteriores ao preenchimento do questionário, com base nos seguintes dados clínicos:

  • Número de níveis de amónia > 100 µmol/L,
  • Níveis médios e medianos de amónia durante o acompanhamento,
  • Número de níveis de glutamina > 1000 µmol/L,
  • Número de hospitalizações por descompensação.
Tempo 0
Conhecimento de tratamentos
Prazo: Tempo 0
Concordância entre o conhecimento dos pacientes e dos seus pais sobre os tratamentos, com base nas declarações dos pacientes e dos seus pais no questionário do estudo e nas prescrições do paciente no registo médico.
Tempo 0
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Prazo: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigadores

  • Investigador principal: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Diretor de estudo: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

23 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

23 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

21 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APHP251413

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever