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Bewertung der Therapietreue bei Patienten, die in der Abteilung für Hereditäre Stoffwechselerkrankungen am Necker-Krankenhaus betreut werden (OBSERVANCE MHM)

9. März 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluation der Therapietreue bei Patienten in der Abteilung für Hereditäre Stoffwechselerkrankungen am Necker-Krankenhaus

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Therapietreue bei Patienten, die in der Abteilung für angeborene Stoffwechselerkrankungen des Necker-Krankenhauses betreut werden, um den Bedarf für die Einrichtung eines therapeutischen Schulungsworkshops mit Schwerpunkt auf Medikamentenadhärenz zu ermitteln.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In der Literatur gibt es nur begrenzte Daten zur Behandlungstreue bei Kindern mit Stoffwechselstörungen. Eine Studie aus dem Jahr 2011 über Phenylketonurie zeigte einen Rückgang der Diäteinhaltung während der Adoleszenz. Eine weitere Studie aus dem Jahr 1996, die sich auf Harnstoffzyklusstörungen konzentrierte, betonte die Bedeutung einer guten Behandlungstreue für die Aufrechterhaltung der Krankheitskontrolle. Darüber hinaus hat eine größer angelegte Forschung an Epilepsiepatienten mehrere Hindernisse für die Therapietreue identifiziert, was die entscheidende Rolle der Behandlungstreue bei der Verbesserung der Krankheitskontrolle unterstreicht.

Ziel dieser Studie ist es, die Behandlungstreue bei Patienten, die in der Abteilung für Erbliche Stoffwechselkrankheiten des Necker-Krankenhauses betreut werden, zu bewerten, um den Bedarf für die Einrichtung eines therapeutischen Schulungsworkshops mit Schwerpunkt auf der Medikamententreue zu ermitteln.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, die in der Abteilung für hereditäre Stoffwechselerkrankungen des Necker-Krankenhauses nachbeobachtet werden, eine spezifische orale Medikamentenbehandlung erhalten und während der Studienerfassungsphase einen geplanten Behandlungstermin im Necker-Krankenhaus im Rahmen ihrer üblichen Nachsorge haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten, die in der Abteilung für Hereditäre Stoffwechselerkrankungen des Necker-Krankenhauses während ihres Besuchs in der Abteilung für ihre übliche Versorgung nachverfolgt werden und eine spezifische tägliche orale Medikamentenbehandlung haben.
  • Kinder im Alter von mindestens 7 Jahren und Jugendliche/junge Erwachsene
  • Inhaber der elterlichen Sorge und Kinder oder Jugendliche oder erwachsene Patienten, die über die Studie informiert sind und der Teilnahme zustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Stoffwechselerkrankung ohne orale Medikation (intravenöse Behandlungen, Aminosäuremischungen und Diätpläne werden nicht bewertet).
  • Patienten und Eltern, die nicht ausreichend Französisch sprechen.
  • Ablehnung durch die Inhaber der elterlichen Sorge des Patienten oder erwachsenen Patienten, an der Studie teilzunehmen, und/oder Ablehnung durch das Kind/den Jugendlichen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten
Patienten, Kinder ab einem Alter von mindestens 7 Jahren und Jugendliche/Junge Erwachsene, die in der pädiatrischen Abteilung für hereditäre Stoffwechselerkrankungen des Necker-Krankenhauses betreut werden und eine spezifische orale Arzneimitteltherapie erhalten.
Sonstiges: Fragebogen
Den Patienten und/oder ihren Eltern wird während eines Nachsorgetermins, sei es in einer Konsultation, einer Tagesklinik oder einer konventionellen Hospitalisierung, ein pseudonymisierter Fragebogen ausgehändigt, der die Therapietreue, das Verständnis der Erkrankung, das Wissen über Medikamente und die Anzahl der eingenommenen oralen Medikamente erfasst. Er wird von Eltern und Kindern ab 7 Jahren sowie von Jugendlichen und jungen Erwachsenen ausgefüllt. Die Antworten werden nicht an die Ärzte der Abteilung weitergegeben.
Sonstiges: Berechnung des metabolischen Bilanz-Scores
Für Patienten mit Harnstoffzyklusdefizienz wird ein Stoffwechselbilanz-Score unabhängig von retrospektiven Daten aus der Krankenakte in den zwei Jahren vor der Fragebogenausfüllung berechnet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Therapietreue
Zeitfenster: Zeit 0
Therapeutische Adhärenz-Score, ermittelt aus den Angaben der Patienten und ihrer Eltern zum Studienfragebogen.
Zeit 0

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der täglich eingenommenen Behandlungen
Zeitfenster: Zeit 0
Quantifizierung der Anzahl der täglich eingenommenen Medikamente basierend auf den Angaben der Patienten und ihrer Eltern im Studienfragebogen.
Zeit 0
Wissen über die Krankheit
Zeitfenster: Zeitpunkt 0
Bewertung des Wissens von Patienten und ihren Eltern über die Krankheit, ermittelt aus den Angaben von Patienten und ihren Eltern im Studienfragebogen.
Zeitpunkt 0
Korrelation zwischen dem Therapietreue-Score und der Anzahl der täglich eingenommenen Medikamente der Patienten
Zeitfenster: Zeitpunkt 0
Der therapeutische Adhärenz-Score und die Anzahl der täglich eingenommenen Medikamente werden anhand der Angaben von Patienten und deren Eltern im Studienfragebogen ermittelt.
Zeitpunkt 0
Korrelation zwischen dem Therapietreue-Score und dem Alter der Patienten
Zeitfenster: Zeitpunkt 0
Therapeutische Adhärenz-Score, basierend auf den Angaben der Patienten und ihrer Eltern im Studienfragebogen.
Zeitpunkt 0
Korrelation zwischen dem therapeutischen Adhärenzwert und dem Krankheitswissen der Patienten und ihrer Eltern
Zeitfenster: Zeit 0
Der therapeutische Adhärenz-Score und das Wissen über die Erkrankung werden anhand der Angaben der Patienten und ihrer Eltern im Studienfragebogen ermittelt.
Zeit 0
Korrelation zwischen dem Therapietreue-Score und dem Wissen der Patienten und ihrer Eltern über Behandlungen
Zeitfenster: Zeitpunkt 0
Der Therapietreue-Score und das Wissen über die Behandlungen werden aus den Angaben der Patienten und ihrer Eltern zum Studienfragebogen und auf der Verordnung des Patienten ermittelt.
Zeitpunkt 0
Korrelation zwischen therapeutischem Adhärenz-Score und metabolischem Gleichgewicht bei Patienten mit Harnstoffzyklusdefekt
Zeitfenster: Zeitpunkt 0

Für Patienten mit Harnstoffzyklusdefekt wird ein metabolischer Bilanzscore unabhängig von retrospektiven Daten aus der Krankenakte in den zwei Jahren vor der Fragebogenausfüllung basierend auf folgenden klinischen Daten berechnet:

  • Anzahl der Ammoniakwerte > 100 µmol/L,
  • Mittlere und mediane Verlaufskontrollwerte für Ammoniak,
  • Anzahl der Glutaminwerte > 1000 µmol/L,
  • Anzahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Dekompensation.
Zeitpunkt 0
Kenntnisse der Behandlungen
Zeitfenster: Zeitpunkt 0
Übereinstimmung des Wissens der Patienten und ihrer Eltern über Behandlungen, basierend auf den Angaben der Patienten und ihrer Eltern im Studienfragebogen und den Verschreibungen des Patienten in der Patientenakte.
Zeitpunkt 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hopitaux de Paris
  • Studienleiter: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP251413

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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