Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation de l'adhésion thérapeutique chez les patients suivis au service des maladies métaboliques héréditaires de l'hôpital Necker (OBSERVANCE MHM)

29 juin 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Évaluation de l'adhésion thérapeutique chez les patients suivis dans le département des maladies métaboliques héréditaires à l'hôpital Necker

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'adhésion au traitement chez les patients suivis au Département des Maladies Métaboliques Héréditaires de l'Hôpital Necker, afin d'évaluer la nécessité de mettre en place un atelier d'éducation thérapeutique axé sur l'adhésion médicamenteuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les données de la littérature concernant l'adhésion au traitement chez les enfants atteints de troubles métaboliques sont limitées. Une étude de 2011 sur la phénylcétonurie a mis en évidence une diminution de l'adhésion au régime alimentaire pendant l'adolescence. Une autre étude, datant de 1996 et axée sur les troubles du cycle de l'urée, a souligné l'importance d'une bonne adhésion au traitement pour maintenir le contrôle de la maladie. De plus, une recherche à plus grande échelle chez des patients épileptiques a identifié plusieurs obstacles à l'observance thérapeutique, mettant en évidence le rôle crucial de l'adhésion au traitement dans l'amélioration du contrôle de la maladie.

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'adhésion au traitement chez les patients suivis dans le Département des Maladies Métaboliques Héréditaires de l'Hôpital Necker, afin d'évaluer la nécessité de mettre en œuvre un atelier d'éducation thérapeutique axé sur l'adhésion médicamenteuse.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients suivis dans le service des maladies métaboliques héréditaires de l'hôpital Necker, bénéficiant d'un traitement médicamenteux oral spécifique, et ayant un rendez-vous de soins programmé à l'hôpital Necker dans le cadre de leur suivi habituel, pendant la période d'inclusion dans l'étude.

La description

Critères d'inclusion :

  • Tous les patients suivis dans le service des Maladies Métaboliques Héréditaires de l'hôpital Necker lors de leur consultation dans le service pour leurs soins habituels et ayant un traitement médicamenteux oral quotidien spécifique.
  • Enfants âgés d'au moins 7 ans et adolescents/jeunes adultes
  • Titulaires de l'autorité parentale et enfants ou adolescents ou patients adultes informés et consentant à participer à l'étude

Critères d'exclusion :

  • Maladie métabolique sans traitement oral (les traitements intraveineux, les mélanges d'acides aminés et les régimes alimentaires ne sont pas évalués).
  • Patient et parents ne maîtrisant pas le français.
  • Refus des titulaires de l'autorité parentale du patient ou du patient adulte de participer à l'étude et/ou refus de l'enfant/adolescent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients
Patients, enfants âgés d'au moins 7 ans et adolescents/jeunes adultes suivis dans le service de pédiatrie des maladies métaboliques héréditaires de l'hôpital Necker, bénéficiant d'un traitement médicamenteux oral spécifique.
Autre: Questionnaire
Un questionnaire pseudonymisé évaluant l'adhésion au traitement, la compréhension de la maladie, la connaissance des médicaments et le nombre de médicaments oraux pris est remis aux patients et/ou à leurs parents lors d'une visite de suivi, que ce soit en consultation, en hôpital de jour ou en hospitalisation conventionnelle. Il est rempli par les parents et les enfants âgés de 7 ans et plus, ainsi que par les adolescents et les jeunes adultes. Les réponses ne seront pas communiquées aux médecins du service.
Autre: Calcul du score de bilan métabolique
Pour les patients présentant un déficit du cycle de l'urée, un score d'équilibre métabolique sera calculé indépendamment à partir des données rétrospectives du dossier médical, au cours des deux dernières années précédant la finalisation du questionnaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'observance thérapeutique
Délai: Temps 0
Score d'adhésion thérapeutique, établi à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Temps 0

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de traitements pris chaque jour
Délai: Temps 0
Quantification du nombre de médicaments pris quotidiennement sur la base des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Temps 0
Connaissance de la maladie
Délai: Temps 0
Évaluation des connaissances des patients et de leurs parents sur la maladie établie à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Temps 0
Corrélation entre le score d'adhésion thérapeutique et le nombre de médicaments pris quotidiennement par les patients
Délai: Temps 0
Le score d'adhésion thérapeutique et le nombre de médicaments pris quotidiennement sont établis à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Temps 0
Corrélation entre le score d'adhésion thérapeutique et l'âge des patients
Délai: Heure 0
Score d'adhésion thérapeutique, établi à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Heure 0
Corrélation entre le score d'adhésion thérapeutique et les connaissances des patients et de leurs parents sur la maladie
Délai: Temps 0
Le score d'adhérence thérapeutique et la connaissance de la maladie sont établis à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude.
Temps 0
Corrélation entre le score d'adhésion thérapeutique et les connaissances des patients et de leurs parents concernant les traitements
Délai: Heure 0
Le score d'adhésion thérapeutique et la connaissance des traitements sont établis à partir des déclarations des patients et de leurs parents au questionnaire de l'étude et sur l'ordonnance du patient.
Heure 0
Corrélation entre le score d'adhésion thérapeutique et l'équilibre métabolique pour les patients pris en charge pour un déficit du cycle de l'urée
Délai: Temps 0

Pour les patients atteints d'un déficit du cycle de l'urée, un score d'équilibre métabolique sera calculé indépendamment à partir des données rétrospectives du dossier médical, au cours des deux dernières années précédant la fin du questionnaire, sur la base des données cliniques suivantes :

  • Nombre de niveaux d'ammoniac > 100 µmol/L,
  • Niveaux moyens et médians d'ammoniac au suivi,
  • Nombre de niveaux de glutamine > 1000 µmol/L,
  • Nombre d'hospitalisations pour décompensation.
Temps 0
Connaissance des traitements
Délai: Temps 0
Concordance des connaissances des patients et de leurs parents sur les traitements, basée sur les déclarations des patients et de leurs parents dans le questionnaire d'étude et les prescriptions du patient dans le dossier médical.
Temps 0
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Délai: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Directeur d'études: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

23 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 janvier 2026

Première publication (Réel)

21 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP251413

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner