Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av terapeutisk overholdelse blant pasienter fulgt i Avdeling for arvelige metabolske sykdommer ved Necker-sykehuset (OBSERVANCE MHM)

29. juni 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluering av terapeutisk etterlevelse blant pasienter fulgt i Avdeling for arvelige metabolske sykdommer ved Necker-sykehuset

Formålet med denne studien er å evaluere behandlingsfølgesomhet blant pasienter som følges opp på Avdeling for arvelige metabolske sykdommer ved Necker-sykehuset, for å vurdere behovet for å implementere et terapeutisk opplæringsverksted som fokuserer på medisinbruk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er begrenset med data i litteraturen angående behandlingsfølgesomhet hos barn med metabolske lidelser. En studie fra 2011 om fenylketonuri fremhevet en nedgang i diettfølgesomhet i løpet av ungdomstiden. En annen studie, fra 1996, som fokuserte på ureasyklusforstyrrelser, understreket viktigheten av god behandlingsfølgesomhet for å opprettholde sykdomskontroll. Videre har større forskning på epilepsipasienter identifisert flere barrierer for behandlingsfølgesomhet, og fremhevet den avgjørende rollen behandlingsfølgesomhet har i å forbedre sykdomskontroll.

Formålet med denne studien er å evaluere behandlingsfølgesomhet blant pasienter som følges opp ved Avdelingen for Arvelige Metabolskesykdommer ved Necker-sykehuset, for å vurdere behovet for å implementere et terapeutisk opplæringskurs fokusert på medisineringsoppfølging.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter fulgt ved avdelingen for arvelige metabolske sykdommer ved Necker-sykehuset, som har spesifikk oral medisinering, og som har en planlagt behandlingsavtale ved Necker-sykehuset som en del av sin vanlige oppfølging, i løpet av studiens inkluderingsperiode.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter fulgt i Avdelingen for arvelige metabolske sykdommer ved Necker-sykehuset under deres besøk på avdelingen for deres vanlige behandling og som har en spesifikk daglig oral medisinbehandling.
  • Barn minst 7 år gamle og ungdom/unge voksne
  • Foreldre med foreldreansvar og barn eller ungdom eller voksne pasienter informert og samtykkende til å delta i studien

Eksklusjonskriterier:

  • Metabolsk sykdom uten oral medisin (intravenøse behandlinger, aminosyreblandinger og kostholdsregimer vurderes ikke).
  • Pasient og foreldre som ikke behersker fransk.
  • Avslag fra pasientens foreldre med foreldreansvar eller voksen pasient om å delta i studien og/eller avslag fra barnet/ungdommen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter
Pasienter, barn i alderen minst 7 år og ungdommer/unge voksne som følges opp på barneavdelingen for arvelige metabolske sykdommer på Necker-sykehuset, som har spesifikk oral legemiddelbehandling.
Annen: Spørreskjema
En pseudonymisert spørreundersøkelse som vurderer behandlingsetterlevelse, forståelse av sykdommen, kunnskap om medisiner, og antall orale medisiner som tas, gis til pasienter og/eller deres foreldre under en oppfølgingsbesøk, enten i en konsultasjon, daghospital, eller konvensjonell sykehusinnleggelse. Den fylles ut av foreldre og barn i alderen 7 år og eldre, samt av ungdommer og unge voksne. Svarene vil ikke bli avslørt for legene på avdelingen.
Annen: Beregning av den metaboliske balansepoengsummen
For pasienter med urea cycle deficiency, vil en metabolsk balansescore bli beregnet uavhengig fra retrospektive data fra medisinske journaler, i de to siste årene før utfylling av spørreskjemaet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av terapeutisk etterlevelse
Tidsramme: Tid 0
Terapeutisk overholdelsesscore, etablert fra pasienters og deres foreldres erklæringer på studiens spørreskjema.
Tid 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall behandlinger tatt hver dag
Tidsramme: Tid 0
Kvantifisering av antall medisiner som tas daglig basert på erklæringene fra pasienter og deres foreldre til studie-spørreskjemaet.
Tid 0
Kunnskap om sykdommen
Tidsramme: Tid 0
Vurdering av pasienters og deres foreldres kunnskap om sykdommen etablert fra erklæringene til pasienter og deres foreldre i studiens spørreskjema.
Tid 0
Korrelasjon mellom terapeutisk følgeskår og antall medisiner som pasienter tar daglig
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesskåren og antall medisiner som tas daglig etableres fra pasienters og deres foreldres erklæringer i studieundersøkelsen.
Tid 0
Sammenhengen mellom terapeutisk oppfølgningsscore og pasientens alder
Tidsramme: Tid 0
Terapeutisk oppfølgningsscore, etablert fra pasienters og deres foreldres erklæringer i studieundersøkelsen.
Tid 0
Sammenheng mellom terapeutisk overholdelsesscore og pasienters og deres foreldres kunnskap om sykdommen
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesscore og kunnskap om sykdommen etableres basert på pasientenes og foreldrenes erklæringer i studieundersøkelsen.
Tid 0
Korrelasjon mellom terapeutisk adhæransskår og pasienters og deres foreldres kunnskap om behandlinger
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesscore og kunnskapen om behandlinger etableres fra pasientenes og deres foreldres uttalelser i studieundersøkelsen og på pasientens resept.
Tid 0
Korrelasjon mellom terapeutisk oppfølgingsscore og metabolsk balanse for pasienter med omsorg for ureasyklusmangel
Tidsramme: Tid 0

For pasienter med ureasyklusdefekt, vil en metabolsk balansescore beregnes uavhengig fra retrospektive data fra journalen, i de to siste årene før fullføringen av spørreskjemaet basert på følgende kliniske data:

  • Antall ammoniakkverdier > 100 µmol/L,
  • Gjennomsnittlig og median oppfølgingsammoniakkverdier,
  • Antall glutaminverdier > 1000 µmol/L,
  • Antall innleggelser for dekompensasjon.
Tid 0
Kunnskap om behandlinger
Tidsramme: Tid 0
Overensstemmelse mellom pasienters og deres foreldres kunnskap om behandlinger, basert på pasienters og deres foreldres erklæringer i studieundersøkelsen og pasientens resepter i journalen.
Tid 0
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Tidsramme: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studieleder: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

23. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

23. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

21. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP251413

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere