Terapeuttisen noudattamisen arviointi perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien osastolla Necker-sairaalassa seurattavien potilaiden keskuudessa (OBSERVANCE MHM)
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida potilaiden hoitoon sitoutumista Neckerin sairaalan perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien osastolla seurattavien potilaiden keskuudessa, jotta voidaan arvioida tarve toteuttaa lääkityksen noudattamiseen keskittyvä terapeuttinen koulutustyöpaja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kirjallisuudessa on vähän tietoa metabolisten sairauksista kärsivien lasten hoitoon sitoutumisesta. Vuoden 2011 tutkimus fenyyliketonuriasta korosti ruokavaliosta sitoutumisen heikkenemistä nuoruusiän aikana. Toinen vuodelta 1996 peräisin oleva tutkimus, joka keskittyi ureakiertosairauksiin, painotti hyvän hoitoon sitoutumisen tärkeyttä sairauden hallinnan ylläpitämiseksi. Lisäksi laajamittaisempi tutkimus epilepsiapotilailla on tunnistanut useita esteitä hoidon noudattamiselle, korostaen hoitoon sitoutumisen ratkaisevaa roolia sairauden hallinnan parantamisessa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida potilaiden hoitoon sitoutumista, joita seurataan Necker-sairaalan Perinnöllisten metabolisten sairauksien osastolla, jotta voidaan arvioida lääkitykseen sitoutumiseen keskittyvän terapeuttisen koulutuksen työpajan toteuttamisen tarvetta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hélène Morel
- Puhelinnumero: +33 01 71 19 63 46
- Sähköposti: helene.morel@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 40 23
- Sähköposti: margaux.gaschignard@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 40 23
- Sähköposti: margaux.gaschignard@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Pascale M.D., PhD de Lonlay
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 40 23
- Sähköposti: pascale.delonlay@aphp.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joita seurataan Neckerin sairaalan perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien osastolla, joilla on tietty suun kautta annettava lääkehoito ja joilla on suunniteltu hoitotapaaminen Neckerin sairaalassa osana heidän tavanomaista seurantaansa tutkimuksen sisällyttämisjakson aikana.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Kaikki potilaat, joita seurataan Necker-sairaalan perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien osastolla heidän käynnillään osastolla tavanomaisen hoidon aikana ja joilla on tietty päivittäinen suun kautta annettava lääkehoito.
- Vähintään 7-vuotiaat lapset ja nuoret/nuoret aikuiset.
- Huoltajuuden haltijat sekä lapset, nuoret tai aikuispotilaat, jotka on tiedotettu ja suostuvat osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aineenvaihduntasairaus ilman suun kautta annettavaa lääkitystä (laskimonsisäisiä hoitoja, aminohapposeoksia ja ruokavalioita ei arvioida).
- Potilas ja vanhemmat eivät puhu ranskaa riittävän hyvin.
- Potilaan huoltajuuden haltijoiden tai aikuispotilaan kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen ja/tai lapsen/nuoren kieltäytyminen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat
Potilaat, vähintään 7-vuotiaat lapset ja nuoret/nuoret aikuiset, joita seurataan Necker-sairaalan perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien lastenosastolla ja joilla on erityinen suun kautta annettava lääkehoito.
|
Potilaille ja/tai heidän vanhemmilleen annetaan seurantakäynnin yhteydessä, oli kyse sitten konsultaatiosta, päiväsairaalasta tai perinteisestä sairaalahoidosta, pseudonymisoitu kyselylomake, joka arvioi hoitoon sitoutumista, sairauden ymmärtämistä, lääkkeiden tuntemusta ja suun kautta otettavien lääkkeiden määrää.
Sen täyttävät vanhemmat ja vähintään 7-vuotiaat lapset sekä nuoret ja nuoret aikuiset.
Vastauksia ei paljasteta osaston lääkäreille.
Potilaille, joilla on urea-sykli-vajaus, lasketaan metabolinen tasapainopiste erikseen taaksepäin katsovasta lääketieteellisestä tiedosta, kahden viime vuoden aikana ennen kyselylomakkeen täyttämistä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terapeuttisen sitoutumisen arviointi
Aikaikkuna: Aika 0
|
Terapeuttinen noudattamispistemäärä, joka on perustettu potilaiden ja heidän vanhempiensa ilmoituksiin tutkimuskyselyyn.
|
Aika 0
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäisten hoitomäärien lukumäärä
Aikaikkuna: Aika 0
|
Päivittäin otettujen lääkkeiden määrän määrittäminen potilaiden ja heidän vanhempiensa tutkimuskyselyyn antamien ilmoitusten perusteella.
|
Aika 0
|
|
Tietoa taudista
Aikaikkuna: Aika 0
|
Potilaiden ja heidän vanhempiensa sairaudesta saadun tiedon arviointi perustuu potilaiden ja heidän vanhempiensa tutkimuskyselyyn antamiin ilmoituksiin.
|
Aika 0
|
|
Yhteys terapeuttisen hoitotavan noudattamisen pistemäärän ja potilaiden päivittäin ottamien lääkkeiden lukumäärän välillä
Aikaikkuna: Aika 0
|
Terapeuttinen noudattamispistemäärä ja päivittäin otettavien lääkkeiden määrä määritetään potilaiden ja heidän vanhempiensa antamien tietojen perusteella tutkimuskyselyyn.
|
Aika 0
|
|
Terapeuttisen noudattamisen pistemäärän ja potilaiden iän välinen korrelaatio
Aikaikkuna: Aika 0
|
Terapeuttinen noudattamispistemäärä, joka on määritetty potilaiden ja heidän vanhempiensa ilmoituksista tutkimuskyselyyn.
|
Aika 0
|
|
Korrelaatio terapeuttisen noudattamispisteen ja potilaiden sekä heidän vanhempiensa sairaustiedon välillä
Aikaikkuna: Aika 0
|
Terapeuttinen noudattamispistemäärä ja taudin tuntemus määritetään potilaiden ja heidän vanhempiensa tutkimuskyselyyn antamien ilmoitusten perusteella.
|
Aika 0
|
|
Korrelaatio terapian noudattamisen pistemäärän ja potilaiden sekä heidän vanhempiensa tietämyksen hoidoista välillä
Aikaikkuna: Aika 0
|
Terapeuttinen noudattamispistemäärä ja hoitojen tuntemus perustuvat potilaiden ja heidän vanhempiensa ilmoituksiin tutkimuskyselylomakkeessa sekä potilaan reseptiin.
|
Aika 0
|
|
Korrelaatio terapeuttisen noudattamisen pistemäärän ja aineenvaihdunnallisen tasapainon välillä ureakierron häiriötä sairastavilla potilailla
Aikaikkuna: Aika 0
|
Potilaille, joilla on ureakierron häiriö, lasketaan metabolinen tasapainopiste erikseen retrospektiivisesta tiedosta potilastiedoista viimeisten kahden vuoden ajalta ennen kyselylomakkeen täyttämistä seuraavien kliinisten tietojen perusteella:
|
Aika 0
|
|
Tieto hoidoista
Aikaikkuna: Aika 0
|
Potilaiden ja heidän vanhempiensa tietämyksen yhteensopivuus hoidoista, perustuen potilaiden ja heidän vanhempiensa ilmoituksiin tutkimuskyselyssä sekä potilaan resepteihin sairauskertomuksessa.
|
Aika 0
|
|
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Aikaikkuna: Time 0
|
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
|
Time 0
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Opintojohtaja: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 23. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 23. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Käyttäytyminen
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hoidon noudattaminen ja noudattaminen
- Terveyskäyttäytyminen
- Potilaan noudattaminen
- Potilaiden terveydenhuollon hyväksyminen
- Metaboliset sairaudet
- Lääkkeen noudattaminen
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Tutkintatekniikat
- Epidemiologiset menetelmät
- Tiedonkeruu
- Terveydenhuollon arviointimekanismit
- Terveydenhuollon laatu
- Kansanterveys
- Ympäristö ja kansanterveys
- Tutkimukset ja kyselylomakkeet
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP251413
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .