Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af terapeutisk overholdelse blandt patienter følgt på afdelingen for arvelige stofskiftesygdomme på Necker Hospital (OBSERVANCE MHM)

9. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluering af terapeutisk overholdelse blandt patienter i afdelingen for arvelige stofskiftesygdomme på Necker Hospital

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere behandlingsoverholdelse blandt patienter, der følges på Afdelingen for Arvelige Stofskiftesygdomme på Necker Hospital, for at vurdere behovet for at implementere et terapeutisk uddannelsesværksted med fokus på lægemiddeloverholdelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er begrænset data i litteraturen vedrørende behandlingsoverholdelse hos børn med metaboliske lidelser. En undersøgelse fra 2011 om phenylketonuri fremhævede et fald i diætoverholdelse i løbet af ungdomsårene. En anden undersøgelse, der stammer fra 1996 og fokuserer på urinstofcyklusforstyrrelser, understregede vigtigheden af god behandlingsoverholdelse for at opretholde sygdomskontrol. Desuden har større forskning hos epilepsipatienter identificeret flere barrierer for behandlingsoverholdelse, hvilket fremhæver den afgørende rolle, som behandlingsoverholdelse spiller for at forbedre sygdomskontrollen.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere behandlingsoverholdelse hos patienter, der følges på Afdelingen for Arvelige Metaboliske Sygdomme på Necker Hospital, for at vurdere behovet for at implementere et terapeutisk uddannelsesværksted fokuseret på lægemiddeloverholdelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der følges på afdelingen for arvelige stofskiftesygdomme på Necker Hospital, som får specifik oral medicinering, og som har en planlagt behandlingstid på Necker Hospital som en del af deres sædvanlige opfølgning, i studiet inklusionsperioden.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter fulgt på Hereditære Metaboliske Sygdomsafdelingen på Necker Hospital under deres besøg på afdelingen for deres sædvanlige pleje og som har en specifik daglig oral medicinbehandling.
  • Børn i alderen mindst 7 år og unge/voksne
  • Forældremyndighedsindehavere og børn eller unge eller voksne patienter informeret og samtykkende til at deltage i studiet

Eksklusionskriterier:

  • Metabolisk sygdom uden oral medicin (intravenøse behandlinger, aminosyreblandinger og kostplaner evalueres ikke).
  • Patient og forældre, der ikke behersker fransk.
  • Afslag fra patientens forældremyndighedsindehavere eller voksne patient til at deltage i studiet og/eller afslag fra barnet/den unge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter
Patienter, børn på mindst 7 år og unge/voksne følges på pædiatrisk afdeling for arvelige stofskiftesygdomme på Necker Hospital, som har specifik oral medicinbehandling.
Andet: Spørgeskema
En pseudonymiseret spørgeskema, der vurderer behandlingsadherans, forståelse af sygdommen, viden om medicin og antallet af orale medicin, der tages, gives til patienter og/eller deres forældre under en opfølgningskonsultation, uanset om det er i en konsultation, på daghospital eller i konventionel indlæggelse. Det udfyldes af forældre og børn i alderen 7 år og ældre, samt af unge og unge voksne. Svarene vil ikke blive offentliggjort for lægerne på afdelingen.
Andet: Beregning af den metaboliske balance-score
For patienter med ureacyklusdefekt vil en metabolisk balancescore blive beregnet uafhængigt baseret på retrospektive data fra journalen i de to år forud for udfyldelsen af spørgeskemaet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af terapeutisk overholdelse
Tidsramme: Tid 0
Terapeutisk overholdelsesscore, etableret ud fra patienters og deres forældres erklæringer i studieundersøgelsesspørgeskemaet.
Tid 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlinger taget hver dag
Tidsramme: Tid 0
Kvantificering af antallet af medicinpræparater, der indtages dagligt, baseret på patienternes og deres forældres erklæringer i forbindelse med undersøgelsesspørgeskemaet.
Tid 0
Viden om sygdommen
Tidsramme: Tid 0
Vurdering af patienters og deres forældres viden om sygdommen, etableret ud fra patienters og deres forældres erklæringer i studie-spørgeskemaet.
Tid 0
Korrelation mellem terapeutisk overholdelsesscore og antallet af medicin, som patienter tager dagligt
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesscore og antallet af medicin præparater, der tages dagligt, er etableret ud fra patienternes og deres forældres erklæringer i forbindelse med undersøgelsesspørgeskemaet.
Tid 0
Korrelation mellem terapeutisk overholdelsesscore og patienternes alder
Tidsramme: Tid 0
Terapeutisk overholdelsesscore, etableret ud fra patienternes og deres forældres erklæringer i studiekvestionaren.
Tid 0
Korrelation mellem terapeutisk overholdelsesscore og patienters og deres forældres viden om sygdommen
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesscore og viden om sygdommen fastlægges ud fra patienters og deres forældres erklæringer i undersøgelsesspørgeskemaet.
Tid 0
Korrelation mellem terapeutisk overholdelsesscore og patienters og deres forældres viden om behandlinger
Tidsramme: Tid 0
Den terapeutiske overholdelsesscore og viden om behandlinger fastlægges ud fra patienters og deres forældres erklæringer i undersøgelsesspørgeskemaet og på patientens recept.
Tid 0
Korrelation mellem terapeutisk overholdelsesscore og metabolisk balance for patienter med behandling for urinstofskiftesygdom
Tidsramme: Tid 0

For patienter med urea cyklus defekt, vil en metabolisk balance score blive beregnet uafhængigt ud fra retrospektive data fra journalen i de sidste to år før udfyldelsen af spørgeskemaet baseret på følgende kliniske data:

  • Antal ammoniakniveauer > 100 µmol/L,
  • Gennemsnitlige og mediane opfølgningsammoniakniveauer,
  • Antal glutaminniveauer > 1000 µmol/L,
  • Antal hospitaliseringer for dekompensation.
Tid 0
Viden om behandlinger
Tidsramme: Tid 0
Overensstemmelse mellem patienters og deres forældres viden om behandlinger, baseret på patienters og deres forældres erklæringer i undersøgelsesspørgeskemaet og patientens recepter i journalen.
Tid 0

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hopitaux de Paris
  • Studieleder: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

23. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

21. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP251413

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Metaboliske sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner