Оценка терапевтической приверженности среди пациентов, наблюдаемых в отделении наследственных метаболических заболеваний больницы Некер (OBSERVANCE MHM)
29 июня 2026 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Оценка терапевтической приверженности у пациентов, наблюдаемых в отделении наследственных болезней обмена веществ больницы Некер
Цель данного исследования — оценить приверженность лечению среди пациентов, наблюдаемых в отделении наследственных болезней обмена веществ больницы Неккер, чтобы оценить необходимость внедрения образовательного семинара по терапевтическому обучению, ориентированного на приверженность к приёму лекарств.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В литературе имеются ограниченные данные о приверженности лечению у детей с метаболическими заболеваниями. Исследование 2011 года по фенилкетонурии выявило снижение приверженности диете в подростковом возрасте. Другое исследование, датируемое 1996 годом и посвящённое нарушениям цикла мочевины, подчеркнуло важность хорошей приверженности лечению для поддержания контроля над заболеванием. Кроме того, более масштабные исследования у пациентов с эпилепсией выявили несколько барьеров для соблюдения лечения, подчёркивая ключевую роль приверженности лечению в улучшении контроля над заболеванием.
Целью данного исследования является оценка приверженности лечению среди пациентов, наблюдаемых в Отделе наследственных болезней обмена веществ больницы Некер, с целью оценки необходимости внедрения терапевтического образовательного семинара, ориентированного на приверженность к приёму лекарств.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
200
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Hélène Morel
- Номер телефона: +33 01 71 19 63 46
- Электронная почта: helene.morel@aphp.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Номер телефона: +33 01 44 49 40 23
- Электронная почта: margaux.gaschignard@aphp.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Контакт:
- Margaux GASCHIGNARD, M.D.
- Номер телефона: +33 01 44 49 40 23
- Электронная почта: margaux.gaschignard@aphp.fr
-
Контакт:
- Pascale M.D., PhD de Lonlay
- Номер телефона: +33 01 44 49 40 23
- Электронная почта: pascale.delonlay@aphp.fr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты, наблюдаемые в отделении наследственных болезней обмена веществ больницы Неккер, получающие специфическую пероральную лекарственную терапию и имеющие запланированный прием по уходу в больнице Неккер в рамках их обычного наблюдения в период включения в исследование.
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты, наблюдаемые в отделении наследственных метаболических заболеваний больницы Неккер во время их визита в отделение для обычного лечения и имеющие конкретное ежедневное лечение пероральными препаратами.
- Дети в возрасте не менее 7 лет и подростки/молодые взрослые
- Лица, обладающие родительскими правами, и дети, или подростки, или взрослые пациенты, информированные и согласные на участие в исследовании
Критерии исключения:
- Метаболическое заболевание без пероральной медикаментозной терапии (внутривенные лечения, смеси аминокислот и диетические режимы не оцениваются).
- Пациент и родители не владеют французским языком.
- Отказ со стороны лиц, обладающих родительскими правами пациента, или взрослого пациента участвовать в исследовании и/или отказ ребенка/подростка.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты
Пациенты, дети в возрасте не менее 7 лет и подростки/молодые взрослые, наблюдаемые в педиатрическом отделении наследственных болезней обмена веществ больницы Некер, получающие специфическую пероральную лекарственную терапию.
|
Анкета с псевдонимизацией, оценивающая приверженность лечению, понимание болезни, знания о лекарствах и количество принимаемых пероральных препаратов, предоставляется пациентам и/или их родителям во время контрольного визита, будь то на консультации, в дневном стационаре или при обычной госпитализации.
Её заполняют родители и дети в возрасте от 7 лет и старше, а также подростки и молодые взрослые.
Ответы не будут раскрываться врачам в отделении.
Для пациентов с дефицитом цикла мочевины оценка метаболического баланса будет рассчитана независимо на основе ретроспективных данных из медицинской карты за последние два года, предшествующие заполнению анкеты.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка приверженности терапии
Временное ограничение: Время 0
|
Оценка терапевтической приверженности, установленная на основе заявлений пациентов и их родителей в анкете исследования.
|
Время 0
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество процедур, принимаемых каждый день
Временное ограничение: Время 0
|
Количественная оценка количества лекарств, принимаемых ежедневно, на основе заявлений пациентов и их родителей в анкете исследования.
|
Время 0
|
|
Знание о заболевании
Временное ограничение: Время 0
|
Оценка знаний пациентов и их родителей о заболевании, установленная на основе заявлений пациентов и их родителей в анкете исследования.
|
Время 0
|
|
Корреляция между оценкой терапевтической приверженности и количеством ежедневно принимаемых пациентами лекарственных препаратов
Временное ограничение: Время 0
|
Оценка терапевтической приверженности и количество ежедневно принимаемых лекарственных средств устанавливаются на основании заявлений пациентов и их родителей в опроснике исследования.
|
Время 0
|
|
Корреляция между показателем приверженности лечению и возрастом пациентов
Временное ограничение: Время 0
|
Оценка приверженности терапии, установленная на основе заявлений пациентов и их родителей в анкете исследования.
|
Время 0
|
|
Корреляция между показателем терапевтической приверженности и знаниями пациентов и их родителей о заболевании
Временное ограничение: Время 0
|
Балл терапевтической приверженности и знания о заболевании устанавливаются на основе заявлений пациентов и их родителей в исследовательской анкете.
|
Время 0
|
|
Корреляция между показателем терапевтической приверженности и знаниями пациентов и их родителей о методах лечения
Временное ограничение: Время 0
|
Терапевтическая приверженность и знания о методах лечения определяются на основе заявлений пациентов и их родителей в исследовательской анкете и на основании предписаний пациента.
|
Время 0
|
|
Корреляция между показателем терапевтической приверженности и метаболическим балансом у пациентов с дефицитом цикла мочевины
Временное ограничение: Время 0
|
Для пациентов с дефицитом цикла мочевины метаболический баланс будет рассчитан независимо на основе ретроспективных данных из медицинской карты за последние два года, предшествующие заполнению анкеты, на основе следующих клинических данных:
|
Время 0
|
|
Знание методов лечения
Временное ограничение: Время 0
|
Согласованность знаний пациентов и их родителей о лечении, основанная на заявлениях пациентов и их родителей в исследовательской анкете и назначениях пациента в медицинской карте.
|
Время 0
|
|
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Временное ограничение: Time 0
|
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
|
Time 0
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Директор по исследованиям: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
- Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
- Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
23 февраля 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 декабря 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Поведение
- Пищевые и метаболические заболевания
- Приверженность и соблюдение режима лечения
- Поведение в отношении здоровья
- Соблюдение пациентом
- Принятие пациентом медицинской помощи
- Метаболические заболевания
- Приверженность к лечению
- Качество, доступ и оценка здравоохранения
- Следственные методы
- Эпидемиологические методы
- Сбор данных
- Механизмы оценки здравоохранения
- Качество здравоохранения
- Общественное здравоохранение
- Окружающая среда и общественное здравоохранение
- Обследования и анкеты
Другие идентификационные номера исследования
- APHP251413
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .