Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van therapeutische therapietrouw bij patiënten in de afdeling Erfelijke Stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis (OBSERVANCE MHM)

29 juni 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluatie van Therapeutische Therapietrouw bij Patiënten in de Afdeling Erfelijke Stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis

Het doel van deze studie is om de therapietrouw te evalueren bij patiënten die worden gevolgd in de afdeling Erfelijke Stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis, om de noodzaak te beoordelen van het implementeren van een therapeutische educatieworkshop gericht op medicatietrouw.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is beperkte literatuurgegevens beschikbaar over therapietrouw bij kinderen met stofwisselingsziekten. Een onderzoek uit 2011 naar fenylketonurie wees op een afname van dieettrouw tijdens de adolescentie. Een andere studie uit 1996, gericht op ureumcyclusstoornissen, benadrukte het belang van goede therapietrouw voor het behoud van ziektecontrole. Bovendien heeft grootschalig onderzoek bij epilepsiepatiënten verschillende belemmeringen voor therapietrouw geïdentificeerd, waarbij de cruciale rol van therapietrouw bij het verbeteren van ziektecontrole wordt benadrukt.

Het doel van deze studie is om therapietrouw te evalueren bij patiënten die worden gevolgd op de afdeling Erfelijke Stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis, om de noodzaak van het implementeren van een workshop voor therapeutische educatie gericht op medicatietrouw te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die worden gevolgd in de afdeling erfelijke stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis, die een specifieke orale medicamenteuze behandeling krijgen en die een geplande zorgafspraak hebben in het Necker-ziekenhuis als onderdeel van hun gebruikelijke follow-up, tijdens de inclusieperiode van de studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten die in de afdeling Erfelijke Stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis worden gevolgd tijdens hun bezoek aan de afdeling voor hun gebruikelijke zorg en die een specifieke dagelijkse orale medicatiebehandeling hebben.
  • Kinderen van ten minste 7 jaar en adolescenten/jongvolwassenen.
  • Houders van ouderlijk gezag en kinderen of adolescenten of volwassen patiënten die geïnformeerd zijn en toestemmen om deel te nemen aan de studie.

Exclusiecriteria:

  • Stofwisselingsziekte zonder orale medicatie (intraveneuze behandelingen, aminozuurmengsels en dieetregimes worden niet geëvalueerd).
  • Patiënt en ouders zijn niet vaardig in het Frans.
  • Weigering door de houders van ouderlijk gezag van de patiënt of de volwassen patiënt om deel te nemen aan de studie en/of weigering van het kind/de adolescent.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten
Patiënten, kinderen van ten minste 7 jaar en adolescenten/jongvolwassenen opgevolgd in de pediatrische afdeling van erfelijke stofwisselingsziekten van het Necker-ziekenhuis, met specifieke orale medicamenteuze behandeling.
Ander: Vragenlijst
Aan patiënten en/of hun ouders wordt tijdens een vervolgbezoek, of dat nu in een consult, dagziekenhuis of conventionele ziekenhuisopname plaatsvindt, een gepseudonimiseerde vragenlijst gegeven die de therapietrouw, het begrip van de ziekte, de kennis van medicatie en het aantal ingenomen orale medicijnen beoordeelt. Deze wordt ingevuld door ouders en kinderen van 7 jaar en ouder, evenals door adolescenten en jongvolwassenen. De antwoorden worden niet aan de artsen op de afdeling bekendgemaakt.
Ander: Berekening van de metabole balansscore
Voor patiënten met ureumcyclusstoornis wordt een metabool evenwichtsscore onafhankelijk berekend op basis van retrospectieve gegevens uit het medisch dossier, in de twee jaar voorafgaand aan de voltooiing van de vragenlijst.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van therapeutische therapietrouw
Tijdsspanne: Tijd 0
Therapeutische therapietrouwscore, vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie-vragenlijst.
Tijd 0

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal behandelingen per dag
Tijdsspanne: Tijd 0
Kwantificering van het aantal dagelijks ingenomen medicijnen op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie vragenlijst.
Tijd 0
Kennis van de ziekte
Tijdsspanne: Tijd 0
Beoordeling van de kennis van patiënten en hun ouders over de ziekte, vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie-vragenlijst.
Tijd 0
Correlatie tussen de therapeutische therapietrouwscore en het aantal dagelijks ingenomen medicijnen door patiënten
Tijdsspanne: Tijd 0
De therapeutische therapietrouwscore en het aantal dagelijks ingenomen medicijnen worden vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie vragenlijst.
Tijd 0
Correlatie tussen de therapietrouwscore en de leeftijd van patiënten
Tijdsspanne: Tijd 0
Therapeutische therapietrouwscore, vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie-vragenlijst.
Tijd 0
Correlatie tussen de therapeutische therapietrouwscore en de kennis van de ziekte van patiënten en hun ouders
Tijdsspanne: Tijd 0
De therapeutische therapietrouwscore en de kennis van de ziekte worden vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie vragenlijst.
Tijd 0
Correlatie tussen de therapeutische therapietrouwscore en de kennis van patiënten en hun ouders over behandelingen
Tijdsspanne: Tijdstip 0
De therapietrouwscore en de kennis van behandelingen worden vastgesteld op basis van de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie vragenlijst en op basis van het recept van de patiënt.
Tijdstip 0
Correlatie tussen therapeutische therapietrouwscore en metabole balans voor patiënten met een ureumcyclusstoornis
Tijdsspanne: Tijd 0

Voor patiënten met een ureumcyclusdefect wordt een metabole balansscore onafhankelijk berekend op basis van retrospectieve gegevens uit het medisch dossier, in de twee jaar voorafgaand aan het invullen van de vragenlijst, gebaseerd op de volgende klinische gegevens:

  • Aantal ammoniakwaarden > 100 µmol/L,
  • Gemiddelde en mediane follow-up ammoniakwaarden,
  • Aantal glutaminewaarden > 1000 µmol/L,
  • Aantal ziekenhuisopnames voor decompensatie.
Tijd 0
Kennis van behandelingen
Tijdsspanne: Tijd 0
Overeenstemming van kennis van behandelingen tussen patiënten en hun ouders, gebaseerd op de verklaringen van patiënten en hun ouders in de studie-vragenlijst en de voorschriften van de patiënt in het medisch dossier.
Tijd 0
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Tijdsspanne: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studie directeur: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

23 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

23 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP251413

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren