Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av terapeutisk följsamhet bland patienter som följs upp på Avdelningen för ärftliga metaboliska sjukdomar på Necker-sjukhuset (OBSERVANCE MHM)

29 juni 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utvärdering av terapeutisk följsamhet bland patienter som följs upp på avdelningen för ärftliga metaboliska sjukdomar på Necker-sjukhuset

Syftet med denna studie är att utvärdera behandlingsföljsamheten hos patienter som följs på avdelningen för ärftliga metabola sjukdomar på Necker-sjukhuset, för att bedöma behovet av att implementera en terapeutisk utbildningsworkshop med fokus på läkemedelsföljsamhet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns begränsad data i litteraturen gällande behandlingsföljsamhet hos barn med metaboliska sjukdomar. En studie från 2011 om fenylketonuri belyste en minskning i kostföljsamhet under tonåren. En annan studie, från 1996 och med fokus på ureacykelstörningar, betonade vikten av god behandlingsföljsamhet för att upprätthålla sjukdomskontroll. Dessutom har större forskning på patienter med epilepsi identifierat flera hinder för behandlingsföljsamhet, vilket belyser behandlingsföljsamhetens avgörande roll i att förbättra sjukdomskontroll.

Syftet med denna studie är att utvärdera behandlingsföljsamhet hos patienter som följs upp på Avdelningen för ärftliga metabola sjukdomar på Necker-sjukhuset, för att bedöma behovet av att implementera en terapeutisk utbildningsworkshop med fokus på läkemedelsföljsamhet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som följs upp på avdelningen för ärftliga metabola sjukdomar på Necker-sjukhuset, som har en specifik oral läkemedelsbehandling, och som har en planerad vårdtid på Necker-sjukhuset som en del av sin vanliga uppföljning, under studiens inklusionsperiod.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter som följs upp på avdelningen för ärftliga metabola sjukdomar på Necker-sjukhuset under deras besök på avdelningen för sin vanliga vård och som har en specifik daglig oral läkemedelsbehandling.
  • Barn som är minst 7 år och ungdomar/unga vuxna.
  • Vårdnadshavare och barn eller ungdomar eller vuxna patienter som är informerade och samtycker till att delta i studien.

Exklusionskriterier:

  • Metabol sjukdom utan oral medicinering (intravenösa behandlingar, aminosyrablandningar och kostregimer utvärderas inte).
  • Patient och föräldrar som inte behärskar franska.
  • Vägran från patientens vårdnadshavare eller vuxen patient att delta i studien och/eller vägran från barnet/ungdomaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter
Patienter, barn som är minst 7 år gamla och ungdomar/unga vuxna som följs upp på barnavdelningen för ärftliga metaboliska sjukdomar vid Necker-sjukhuset, och som har specifik oral läkemedelsbehandling.
Övrig: Frågeformulär
En pseudonymiserad enkät som bedömer behandlingsföljsamhet, förståelse av sjukdomen, kunskap om läkemedel och antalet orala läkemedel som tas ges till patienter och/eller deras föräldrar under ett uppföljningsbesök, oavsett om det är vid konsultation, dagvård eller konventionell sjukhusvistelse. Den fylls i av föräldrar och barn från 7 år och uppåt, samt av tonåringar och unga vuxna. Svaren kommer inte att lämnas ut till läkarna på avdelningen.
Övrig: Beräkning av det metaboliska balanspoäng
För patienter med urea cycle deficiency kommer en metabolisk balanspoäng att beräknas oberoende av retrospektiva data från journalen, under de två senaste åren före fyllandet av frågeformuläret.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av terapeutisk följsamhet
Tidsram: Tid 0
Terapeutisk följsamhetspoäng, fastställd från patienternas och deras föräldrars deklarationer till studieformuläret.
Tid 0

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal behandlingar som tas varje dag
Tidsram: Tid 0
Kvantifiering av antalet läkemedel som intas dagligen baserat på patienternas och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret.
Tid 0
Kunskap om sjukdomen
Tidsram: Tid 0
Bedömning av patienters och deras föräldrars kunskap om sjukdomen baserad på patienters och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret.
Tid 0
Korrelation mellan terapeutiska följsamhetspoängen och antalet läkemedel som patienter tar dagligen
Tidsram: Tid 0
Den terapeutiska följsamhetspoängen och antalet läkemedel som tas dagligen fastställs från patienternas och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret.
Tid 0
Korrelation mellan terapeutisk följsamhetspoäng och patienters ålder
Tidsram: Tid 0
Terapeutisk följsamhetspoäng, fastställd från patienternas och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret.
Tid 0
Korrelation mellan behandlingsföljsamhetspoäng och patienters samt deras föräldrars kunskap om sjukdomen
Tidsram: Tid 0
Den terapeutiska följsamhetspoängen och kunskapen om sjukdomen fastställs från patienternas och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret.
Tid 0
Korrelation mellan terapeutisk följsamhetspoäng och patienters och deras föräldrars kunskap om behandlingar
Tidsram: Tid 0
Den terapeutiska följsamhetspoängen och kunskapen om behandlingar fastställs från patienternas och deras föräldrars uttalanden i studieformuläret och på patientens recept.
Tid 0
Korrelation mellan terapeutisk följsamhetspoäng och metabol balans för patienter som vårdas för ureacykelbrist
Tidsram: Tid 0

För patienter med ureacykelsbrist kommer en metabolt balanspoäng att beräknas oberoende av retrospektiva data från journalen, under de två senaste åren före färdigställandet av frågeformuläret baserat på följande kliniska data:

  • Antal ammoniaknivåer > 100 µmol/L,
  • Genomsnittliga och medianuppföljningsammoniaknivåer,
  • Antal glutaminnivåer > 1000 µmol/L,
  • Antal sjukhusvistelser för dekompensation.
Tid 0
Kunskap om behandlingar
Tidsram: Tid 0
Överensstämmelse mellan patienters och deras föräldrars kunskaper om behandlingar, baserat på patienters och deras föräldrars deklarationer i studieformuläret och patientens recept i journalen.
Tid 0
Assessment of medication adherence in the event of a travel
Tidsram: Time 0
Assessment of patients' and their parents' medication adherence in the event of a travel, established from the declarations of patients and their parents to the study questionnaire.
Time 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Utredare

  • Huvudutredare: Margaux MD GASCHIGNARD, M.D., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studierektor: Pascale de LONLAY, M.D., PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • Modi AC, et al. "Adolescent adherence to antiepileptic drug therapy: determinants and clinical outcomes." JAMA, 2011.
  • Maestri NE, et al. "Outcome of urea cycle disorder patients: importance of metabolic control and compliance." Journal of Pediatrics, 1996.
  • Ten Hoedt AE, et al. "Adherence to treatment in phenylketonuria: challenges and improvements." Molecular Genetics and Metabolism, 2011.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

23 februari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

23 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2026

Första postat (Faktisk)

21 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP251413

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera