DemonsTTRate：ATTR-CM患者を対象とした実世界環境におけるグローバル観察研究、多施設共同長期研究 (DemonsTTRate)
2026年9月4日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate：現実世界の環境におけるトランスサイレチン媒介型アミロイドーシスと心筋症を有する患者を対象とした、世界的な観察的・多施設・長期研究
本研究の目的は以下の通りです：
- 日常臨床ケアにおいてvutrisiranで治療されたトランスサイレチン媒介型アミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）の成人患者の臨床的特徴を記述する
- 日常臨床ケアにおいてvutrisiranで治療されたATTR-CMの成人患者の治療パターンを記述する
- 日常臨床ケアにおいてvutrisiranで治療されたATTR-CMの成人患者における健康関連QOL（HRQOL）を評価する
- 日常臨床ケアにおいてvutrisiranで治療されたATTR-CMの成人患者における医療資源使用（HCRU）を評価する
- 日常臨床ケアにおけるvutrisiranと他の承認済みATTR-CM治療との長期的有効性を比較する
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
各施設は、対象となるすべての患者に参加を呼びかけます。
患者は、最大5年間、または患者の同意撤回、フォローアップ不能、死亡、研究終了のいずれか早い方まで追跡調査されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
2000
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-ALNYLAM
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-256-9526
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85711
- 募集
- Clinical Trial Site
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- 募集
- Clinical Trial Site
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Florida
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Naples、Florida、アメリカ、34102
- 募集
- Clinical Trial Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- 募集
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28270
- 募集
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38120
- 募集
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、ドイツ
- 募集
- Clinical Trial Site
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Munich、ドイツ
- 募集
- Clinical Trial Site
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Münster、ドイツ
- 募集
- Clinical Trial Site
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Bunkyō City、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Kumamoto、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Kurume、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Matsumoto、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Sendai、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Shinjuku、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Suita、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Tsukuba、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Ube、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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Yufu、日本
- 募集
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究対象集団には、登録時にvutrisiranによる治療を開始するか、または他の承認されたATTR-CM治療法による治療を開始する、ATTR-CMを有する成人患者が含まれる。
説明
包含基準：
- ATTR-CMの診断を受けていること
- vutrisiranまたは他の承認済みATTR-CM治療の治療を開始していること
除外基準：
- 介入臨床試験に参加していること
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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ATTR-CM患者
ATTR-CM患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類
時間枠：ATTR-CM診断時から最大5年間
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NYHA機能分類は、心不全の重症度を分類します。 患者は、以下のような身体的制限に基づいて、4つのカテゴリーのいずれかに分類されます：
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ATTR-CM診断時から最大5年間
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外来利尿薬強化療法
時間枠：登録時から最長5年間
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臨床医が報告するODI（診断後のループ利尿薬の開始または増量を測定する）は、有害転帰のリスクが高いATTR-CM患者を特定するのに役立つ可能性があります。
ODIは、疾患の進行および／または心不全の悪化を監視するマーカーであり、全死亡、心血管関連入院、緊急心不全受診のリスクが高いことと関連しています。
臨床医は、ATTR-CM患者の管理を支援するためにODIを監視します。
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登録時から最長5年間
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ノーフォーク生活の質 - 糖尿病性神経障害（QOL-DN）総合スコア
時間枠：登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断時から最長5年間
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Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN質問票は、身体機能、大線維神経障害、日常生活動作、症状、小線維神経障害、自律神経障害の6つの領域を評価する、標準化された35項目の患者報告アウトカム指標です。
合計スコアは-4点（最良の生活の質）から136点（最悪の生活の質）の範囲です。
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登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断時から最長5年間
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カンザスシティ心筋症質問票 (KCCQ)
時間枠：登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断から最大5年間
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KCCQは、患者の健康状態に対する認識を独立して測定するために開発された23項目の自記式質問票であり、2週間の想起期間内における心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、および心不全が生活の質に与える影響を含みます。
KCCQは6つの領域（症状、身体的機能、生活の質、社会的制限、自己効力感、症状の安定性）と2つの総合スコア（臨床的総合スコアと全体的総合[OS]スコア）を定量化します。
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登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断から最大5年間
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患者の全体印象 - 変化 (PGI-C)
時間枠：登録時（入手可能な場合）またはATTR-CM診断時から5年間まで
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PGI-Cは7段階の数値評価尺度で、1は「非常に改善した」、7は「非常に悪化した」を示します。
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登録時（入手可能な場合）またはATTR-CM診断時から5年間まで
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患者の全体的印象 - 重症度（PGI-S）
時間枠：登録時（利用可能な場合）またはATTR-CM診断から最大5年間
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PGI-Sは、1が「非常に改善」、7が「非常に悪化」を示す7段階の数値評価尺度です。
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登録時（利用可能な場合）またはATTR-CM診断から最大5年間
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治療満足度質問票 薬剤版 バージョン9 (TSQM-9)
時間枠：登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断時から最大5年間
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TSQM-9は、薬剤に対する満足度の主要な側面を測定する9項目の一般的な評価尺度です。
このアンケートは、有効性、利便性、副作用の3つの領域で構成されています。
各領域のスコアは0から100の範囲で、スコアが高いほどその領域に対する満足度が高いことを示します。
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登録時（可能な場合）またはATTR-CM診断時から最大5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年1月9日
一次修了 (推定)
2030年10月23日
研究の完了 (推定)
2030年10月23日
試験登録日
最初に提出
2025年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月13日
最初の投稿 (実際)
2026年1月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。