DemonsTTRate: Egy globális, megfigyelési, multicentrikus, hosszútávú vizsgálat a valóságos körülmények között élő ATTR-CM betegekről (DemonsTTRate)
2026. szeptember 4. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Globális, megfigyelő, multicentrikus, hosszú távú vizsgálat a transztiretin-mediált amyloidosis kardiomiopátiával járó betegeiről valós világbeli körülmények között
A tanulmány célja a következő:
- A rutin klinikai ellátásban vutrisiránnal kezelt, transtiretin-mediált amiloidózissal társult kardiomiopátiában (ATTR-KM) szenvedő felnőtt betegek klinikai jellemzőinek leírása
- A rutin klinikai ellátásban vutrisiránnal kezelt ATTR-KM-ben szenvedő felnőtt betegek kezelési mintázatának leírása
- Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQOL) felmérése a rutin klinikai ellátásban vutrisiránnal kezelt ATTR-KM-ben szenvedő felnőtt betegeknél
- Az egészségügyi erőforrás-felhasználás (HCRU) felmérése a rutin klinikai ellátásban vutrisiránnal kezelt ATTR-KM-ben szenvedő felnőtt betegeknél, valamint a vutrisirán és más engedélyezett ATTR-KM kezelések hosszú távú hatékonyságának összehasonlítása a rutin klinikai ellátásban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Minden helyszín meghívja az összes jogosult beteget a részvételre.
A betegeket akár 5 évig vagy a hozzájárulás visszavonásáig, a követés elvesztéséig, a halálukig vagy a vizsgálat végéig követik, attól függően, hogy melyik következik be először.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
2000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trial Information Line
- Telefonszám: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Clinical Trial Information Line
- Telefonszám: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85711
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Egyesült Államok, 34102
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28270
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38120
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Munich, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Münster, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció olyan felnőtt ATTR-CM betegeket fog magába foglalni, akik a bevonáskor vagy vutrisiran kezelést kezdenek, vagy egy másik engedélyezett ATTR-CM terápiát kezdenek.
Leírás
Bevonási kritériumok:
- ATTR-CM diagnózissal rendelkezik
- Vutrisiran vagy más engedélyezett ATTR-CM terápia kezelését kezdi
Kizárási kritériumok:
- Intervenciós klinikai vizsgálatban részt vesz
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
ATTR-CM-betegek
ATTR-CM-ben szenvedő betegek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
New York-i Szívasszociáció (NYHA) osztály
Időkeret: Az ATTR-CM diagnózis időpontjától számított legfeljebb 5 évig
|
A NYHA funkcionális osztályozás a szívbetegek súlyosságát kategorizálja. A betegeket fizikai korlátaik alapján 4 kategória egyikébe sorolják, a következők szerint:
|
Az ATTR-CM diagnózis időpontjától számított legfeljebb 5 évig
|
|
Ambuláns Diuretikum Intenzifikáció
Időkeret: A beiratkozástól számított legfeljebb 5 évig
|
Az ODI klinikailag jelentett eredménye, amely a hurokdiuretikumok dózisának posztdiagnózisos kezdését vagy növelését méri, segíthet azonosítani azokat az ATTR-CM betegeket, akik megnövekedett kockázatnak vannak kitéve a kedvezőtlen kimenetelek szempontjából.
Az ODI, amely a betegség progressziójának és/vagy a szívelégtelenség romlásának monitorozására szolgáló marker, magasabb kockázattal jár a teljes okú mortalitás, a kardiovaszkuláris hospitalizációk és a sürgősségi szívelégtelenség látogatások szempontjából.
A klinikusok az ODI monitorozásával segítik az ATTR-CM betegek kezelését.
|
A beiratkozástól számított legfeljebb 5 évig
|
|
Norfolk Életminőség - Diabetikus Neuropátia (QOL-DN) Teljes Pontszám
Időkeret: A felvétel időpontjától (ha rendelkezésre áll) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított 5 évig
|
A Norfolk-QoL-DN: A Norfolk QOL-DN kérdőív egy standardizált, 35 tételből álló, beteg által jelentett eredményeket mérő eszköz, amely 6 területet értékel: fizikai funkció, nagyrostos neuropátia, mindennapi tevékenységek, tünetek, kisrostos neuropátia és autonóm neuropátia.
A teljes pontszám -4 pont (a lehető legjobb életminőség) és 136 pont (a lehető legrosszabb életminőség) között mozog.
|
A felvétel időpontjától (ha rendelkezésre áll) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított 5 évig
|
|
Kansas City Kardiomiopatia Kérdőív (KCCQ)
Időkeret: A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
A KCCQ egy 23 tételből álló, önkitöltős kérdőív, amelyet azért fejlesztettek ki, hogy függetlenül mérje a beteg egészségi állapotáról alkotott képet, amely magában foglalja a szívelégtelenség tüneteit, a fizikai és társadalmi funkciókra gyakorolt hatását, valamint azt, hogy a szívelégtelenség hogyan befolyásolja életminőségüket egy 2 hetes visszatekintési időszakon belül.
A KCCQ 6 tartományt (tünetek, fizikai funkció, életminőség, társadalmi korlátozottság, önhatékonyság és tüneti stabilitás) és 2 összegző pontszámot (klinikai és teljes összegző [OS] pontszám) számszerűsít.
|
A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
|
Beteg Általános Észlelések - Változás (PGI-C)
Időkeret: A regisztráció időpontjától (ha rendelkezésre áll) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
A PGI-C egy 7 pontú numerikus értékelési skála, ahol az 1-es szám "nagyon sokat javult"-at, a 7-es szám pedig "nagyon sokat romlott"-at jelöl.
|
A regisztráció időpontjától (ha rendelkezésre áll) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
|
Beteg Globális Észlelések - Súlyosság (PGI-S);
Időkeret: A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
A PGI-S egy 7 pontos numerikus értékelési skála, ahol az 1-es számjel "nagyon sokat javult"-at, a 7-es pedig "nagyon sokat romlott"-at jelöl.
|
A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól számított legfeljebb 5 évig
|
|
Gyógyszeres kezeléssel való elégedettség kérdőív 9-es verzió (TSQM-9)
Időkeret: A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól legfeljebb 5 évig
|
A TSQM-9 egy 9 tételes általános eszköz, amely a gyógyszerrel való elégedettség fő dimenzióit méri.
A kérdőív 3 tartományból áll: hatékonyság, kényelem és mellékhatások.
Az egyes tartományok pontszámai 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok magasabb elégedettséget jelentenek az adott tartományban.
|
A regisztráció időpontjától (ha elérhető) vagy az ATTR-CM diagnózistól legfeljebb 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. január 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. október 23.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. október 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. november 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 13.
Első közzététel (Tényleges)
2026. január 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTRSC02-008
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .