DemonsTTRate：一项在真实世界环境中针对ATTR-CM患者的全球性、观察性、多中心、长期研究 (DemonsTTRate)
2026年9月4日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate：一项针对真实世界环境中转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病患者的全球性、观察性、多中心、长期研究
本研究旨在：
- 描述在常规临床护理中接受vutrisiran治疗的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者的临床特征
- 描述在常规临床护理中接受vutrisiran治疗的ATTR-CM成人患者的治疗模式
- 评估在常规临床护理中接受vutrisiran治疗的ATTR-CM成人患者的健康相关生活质量（HRQOL）
- 评估在常规临床护理中接受vutrisiran治疗的ATTR-CM成人患者的医疗资源使用（HCRU）比较vutrisiran与其他已批准的ATTR-CM治疗在常规临床护理中的长期有效性
研究概览
地位
招聘中
详细说明
每个研究中心将邀请所有符合条件的患者参与。
患者将被随访长达5年，或直至患者撤回同意、失访、死亡或研究结束，以先发生者为准。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
2000
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trial Information Line
- 电话号码：1-877-ALNYLAM
- 邮箱：clinicaltrials@alnylam.com
研究联系人备份
- 姓名：Clinical Trial Information Line
- 电话号码：1-877-256-9526
- 邮箱：clinicaltrials@alnylam.com
学习地点
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Heidelberg、德国
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Munich、德国
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Münster、德国
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Bunkyō City、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Kumamoto、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Kurume、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Matsumoto、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Sendai、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Shinjuku、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Suita、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Tsukuba、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Ube、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Yufu、日本
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85711
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Florida
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Naples、Florida、美国、34102
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28270
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38120
- 招聘中
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- 招聘中
- Clinical Trial Site
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将包括在入组时开始接受vutrisiran治疗或开始接受另一种已批准的ATTR-CM治疗的ATTR-CM成年患者。
描述
纳入标准：
- 诊断为ATTR-CM
- 正在开始使用vutrisiran或其他已批准的ATTR-CM疗法进行治疗
排除标准：
- 已参与介入性临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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ATTR-CM患者
ATTR-CM患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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纽约心脏协会（NYHA）心功能分级
大体时间：从ATTR-CM诊断时起最长5年
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NYHA功能分级对心力衰竭的严重程度进行分类。 根据患者的身体限制，将其分为以下4个类别之一：
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从ATTR-CM诊断时起最长5年
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门诊利尿剂强化治疗
大体时间：自入组起长达5年
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临床医生报告的ODI结局（测量任何诊断后袢利尿剂的起始使用或剂量增加）可能有助于识别面临不良结局风险增加的ATTR-CM患者。
ODI作为监测疾病进展和/或心力衰竭恶化的标志物，与更高的全因死亡率、心血管住院和紧急心力衰竭就诊风险相关。
临床医生通过监测ODI来帮助管理ATTR-CM患者。
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自入组起长达5年
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诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 总分
大体时间：从入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起长达5年
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Norfolk-QoL-DN：诺福克QOL-DN问卷是一份标准化的、包含35个条目的患者报告结局测量工具，用于评估6个领域：躯体功能、大纤维神经病变、日常生活活动能力、症状、小纤维神经病变以及自主神经病变。
总分范围从-4分（最佳可能生活质量）到136分（最差可能生活质量）。
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从入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起长达5年
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堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ)
大体时间：自入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起至5年内
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KCCQ是一种包含23个项目的自填式问卷，旨在独立测量患者对健康状况的感知，包括心力衰竭症状、对生理和社会功能的影响，以及其心力衰竭在两周回忆期内如何影响生活质量。
KCCQ量化了6个领域（症状、生理功能、生活质量、社交限制、自我效能和症状稳定性）以及2个总结评分（临床总结评分和总体总结[OS]评分）。
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自入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起至5年内
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患者整体印象变化量表（PGI-C）
大体时间：自入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起最长5年
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PGI-C 是一个 7 点数字评分量表，其中 1 分表示“显著改善”，7 分表示“显著恶化”。
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自入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起最长5年
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患者总体印象-严重程度 (PGI-S);
大体时间：从入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起最多5年
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PGI-S是一种7点数字评分量表，其中1表示“显著改善”，7表示“显著恶化”。
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从入组时间（如可获得）或ATTR-CM诊断起最多5年
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药物治疗满意度问卷第9版 (TSQM-9)
大体时间：从入组时间（如有）或ATTR-CM诊断起最长5年
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TSQM-9是一个包含9个条目的通用工具，用于测量对药物满意度的主要维度。
问卷包含3个领域：有效性、便利性和副作用。
每个领域的得分范围从0到100，分数越高表示对该领域的满意度越高。
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从入组时间（如有）或ATTR-CM诊断起最长5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月9日
初级完成 (估计的)
2030年10月23日
研究完成 (估计的)
2030年10月23日
研究注册日期
首次提交
2025年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月13日
首次发布 (实际的)
2026年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月4日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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