DemonsTTRate: 실제 임상 환경에서 ATTR-CM 환자를 대상으로 한 글로벌, 관찰적, 다기관, 장기 연구 (DemonsTTRate)
2026년 4월 23일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: 실제 환경에서 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증과 심근병증을 가진 환자들을 대상으로 한 글로벌, 관찰적, 다기관, 장기 연구
이 연구의 목적은 다음과 같습니다:
- 일상적인 임상 치료에서 vutrisiran으로 치료받은 성인 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 환자의 임상적 특성을 설명합니다
- 일상적인 임상 치료에서 vutrisiran으로 치료받은 성인 ATTR-CM 환자의 치료 패턴을 설명합니다
- 일상적인 임상 치료에서 vutrisiran으로 치료받은 성인 ATTR-CM 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)을 평가합니다
- 일상적인 임상 치료에서 vutrisiran으로 치료받은 성인 ATTR-CM 환자의 의료 자원 사용(HCRU)을 평가합니다
- 일상적인 임상 치료에서 vutrisiran과 다른 승인된 ATTR-CM 치료의 장기적 효과를 비교합니다
연구 개요
상태
모병
상세 설명
각 연구기관은 모든 적격 환자에게 참여를 권유할 것입니다.
환자는 최대 5년 동안 또는 환자의 동의 철회, 추적 상실, 사망 또는 연구 종료 중 먼저 발생하는 시점까지 추적 관찰될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
2000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-ALNYLAM
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 연락처 백업
- 이름: Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-256-9526
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 장소
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Florida
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Naples, Florida, 미국, 34102
- 모병
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38120
- 모병
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 대상군에는 등록 시점에 vutrisiran 치료를 시작하거나 다른 승인된 ATTR-CM 치료법을 시작하는 ATTR-CM 성인 환자가 포함됩니다.
설명
포함 기준:
- ATTR-CM 진단을 받은 경우
- 뷰트리시란 또는 다른 승인된 ATTR-CM 치료제로 치료를 시작하는 경우
제외 기준:
- 중재적 임상 시험에 참여 중인 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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ATTR-CM 환자
ATTR-CM 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류
기간: ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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NYHA 기능 분류는 심부전의 심각도를 분류합니다. 환자는 신체적 제한에 따라 다음과 같이 4가지 범주 중 하나로 분류됩니다:
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ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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외래 이뇨제 강화
기간: 등록 시점부터 최대 5년 동안
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진료 의사 보고 결과인 ODI(진단 후 루프 이뇨제 투여 시작 또는 용량 증가를 측정)는 불리한 결과 위험이 증가한 ATTR-CM 환자를 식별하는 데 도움이 될 수 있습니다.
ODI는 질병 진행 및/또는 심부전 악화를 모니터링하기 위한 지표로서, 전인적 사망률, 심혈관 입원 및 긴급 심부전 방문의 더 높은 위험과 연관되어 있습니다.
진료 의사들은 ATTR-CM 환자를 관리하는 데 도움을 주기 위해 ODI를 모니터링합니다.
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등록 시점부터 최대 5년 동안
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노퍽 당뇨병성 신경병증 삶의 질 (QOL-DN) 총 점수
기간: 등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN 설문지는 6개 영역(신체 기능, 대섬유 신경병증, 일상 생활 활동, 증상, 소섬유 신경병증, 자율 신경병증)을 평가하는 표준화된 35항목 환자 보고 결과 측정 도구입니다.
총 점수는 -4점(가능한 최상의 삶의 질)에서 136점(가능한 최악의 삶의 질)까지의 범위를 가집니다.
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등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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캔자스시티 심근병증 설문지 (KCCQ)
기간: 등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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KCCQ는 2주간 회상 기간 내에 환자의 건강 상태 인식(심부전 증상, 신체 및 사회적 기능에 미치는 영향, 심부전이 삶의 질에 미치는 영향 포함)을 독립적으로 측정하기 위해 개발된 23개 항목의 자가 응답 설문지입니다.
KCCQ는 6개 영역(증상, 신체 기능, 삶의 질, 사회적 제한, 자기 효능감, 증상 안정성)과 2개의 요약 점수(임상 및 전체 요약[OS] 점수)를 정량화합니다.
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등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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환자 전반적 인상 변화(PGI-C)
기간: 등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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PGI-C는 1이 "매우 많이 개선됨"을 나타내고 7이 "매우 많이 악화됨"을 나타내는 7점 숫자 평가 척도입니다.
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등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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환자 전반적 인상 - 중증도(PGI-S);
기간: 등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년
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PGI-S는 1이 "매우 많이 개선됨"을 나타내고 7이 "매우 많이 악화됨"을 나타내는 7점 숫자 평가 척도입니다.
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등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년
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약물 치료 만족도 설문지 버전 9 (TSQM-9)
기간: 등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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TSQM-9은 약물에 대한 만족도의 주요 차원을 측정하는 9개 항목의 일반 도구입니다.
설문지는 효과성, 편의성 및 부작용의 3개 영역으로 구성됩니다.
각 영역의 점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 해당 영역에 대한 만족도가 높음을 나타냅니다.
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등록 시점(가능한 경우) 또는 ATTR-CM 진단 시점부터 최대 5년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 1월 9일
기본 완료 (추정된)
2030년 10월 23일
연구 완료 (추정된)
2030년 10월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 13일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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