DemonsTTRate: Un estudio global, observacional, multicéntrico y a largo plazo de pacientes con ATTR-CM en un entorno del mundo real (DemonsTTRate)
4 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Un estudio global, observacional, multicéntrico y a largo plazo de pacientes con amiloidosis mediada por transtirretina con miocardiopatía en un entorno del mundo real
El propósito de este estudio es:
- Describir las características clínicas de pacientes adultos con amiloidosis mediada por transtirretina con miocardiopatía (ATTR-CM) tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
- Describir los patrones de tratamiento de pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
- Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
- Evaluar el uso de recursos sanitarios (URS) en pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual Comparar la eficacia a largo plazo de vutrisiran frente a otros tratamientos aprobados para ATTR-CM en la práctica clínica habitual
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Cada centro invitará a todos los pacientes elegibles a participar.
Los pacientes serán seguidos hasta 5 años o hasta la retirada del consentimiento por parte del paciente, pérdida durante el seguimiento, fallecimiento o el final del estudio, lo que ocurra primero.
Los pacientes serán seguidos hasta 5 años o hasta la retirada del consentimiento por parte del paciente, pérdida durante el seguimiento, fallecimiento o el final del estudio, lo que ocurra primero.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
2000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Heidelberg, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Munich, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Münster, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28270
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japón
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio incluirá pacientes adultos con ATTR-CM que, al momento de la inscripción, están iniciando tratamiento con vutrisiran o están iniciando tratamiento con otra terapia aprobada para ATTR-CM.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene un diagnóstico de ATTR-CM
- Está iniciando tratamiento con vutrisiran u otra terapia aprobada para ATTR-CM
Criterios de exclusión:
- Está inscrito en un ensayo clínico intervencionista
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Pacientes con ATTR-CM
Pacientes con ATTR-CM.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
Periodo de tiempo: Desde el momento del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
La clasificación funcional de la NYHA categoriza la gravedad de la insuficiencia cardíaca. Los pacientes se clasifican en una de las 4 categorías según sus limitaciones físicas, de la siguiente manera:
|
Desde el momento del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
|
Intensificación Ambulatoria con Diuréticos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta 5 años
|
El resultado comunicado por el clínico de ODI, que mide cualquier inicio posterior al diagnóstico o aumento de la dosis de diuréticos de asa, puede ayudar a identificar a los pacientes con ATTR-CM que presentan un mayor riesgo de resultados adversos.
ODI, un marcador para monitorizar la progresión de la enfermedad y/o el empeoramiento de la insuficiencia cardíaca, está asociado con un mayor riesgo de mortalidad por todas las causas, hospitalizaciones cardiovasculares y visitas urgentes por insuficiencia cardíaca.
Los clínicos monitorizan ODI para ayudar a manejar a los pacientes con ATTR-CM.
|
Desde el momento de la inscripción hasta 5 años
|
|
Puntuación Total de Norfolk de Calidad de Vida - Neuropatía Diabética (QOL-DN)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o el diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
Norfolk-QoL-DN: El cuestionario Norfolk QOL-DN es una medida estandarizada de resultados reportados por el paciente que consta de 35 ítems y evalúa 6 dominios: función física, neuropatía de fibras grandes, actividades de la vida diaria, síntomas, neuropatía de fibras pequeñas y neuropatía autonómica.
La puntuación total oscila entre -4 puntos (mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (peor calidad de vida posible).
|
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o el diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
|
Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems desarrollado para medir de forma independiente la percepción del paciente sobre su estado de salud, que incluye síntomas de insuficiencia cardiaca, impacto en la función física y social, y cómo su insuficiencia cardiaca afecta a su calidad de vida dentro de un período de recuerdo de 2 semanas.
El KCCQ cuantifica 6 dominios (síntomas, función física, calidad de vida, limitación social, autoeficacia y estabilidad de síntomas) y 2 puntuaciones resumen (puntuaciones de resumen clínico y resumen general [OS]).
|
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
|
Impresiones Globales del Paciente - Cambio (PGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
La PGI-C es una escala de calificación numérica de 7 puntos en la que 1 indica "muy mejorado" y 7 indica "mucho peor".
|
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
|
Impresiones Globales del Paciente - Severidad (PGI-S);
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
La PGI-S es una escala de valoración numérica de 7 puntos en la que 1 indica "mejoría muy notable" y 7 indica "empeoramiento muy notable".
|
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
|
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento con Medicamentos versión 9 (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
El TSQM-9 es un instrumento general de 9 ítems que mide las principales dimensiones de satisfacción con un medicamento.
El cuestionario consta de 3 dominios: eficacia, conveniencia y efectos secundarios.
Las puntuaciones de cada dominio oscilan entre 0 y 100, donde puntuaciones más altas representan una mayor satisfacción en ese dominio.
|
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de enero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
23 de octubre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
23 de octubre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
22 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTRSC02-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .