DemonsTTRate: Celosvětová, observační, multicentrická, dlouhodobá studie pacientů s ATTR-CM v reálném klinickém prostředí (DemonsTTRate)
23. dubna 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Globální, observační, multicentrická, dlouhodobá studie pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií v reálném klinickém prostředí
Cílem této studie je:
- Popsat klinické charakteristiky dospělých pacientů s transtyretynem zprostředkovanou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM) léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
- Popsat léčebné postupy u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
- Posoudit kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
- Posoudit využívání zdravotnických zdrojů (HCRU) u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi Porovnat dlouhodobou účinnost vutrisiranu oproti jiným schváleným léčbám ATTR-CM v běžné klinické praxi
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Každé pracoviště pozve k účasti všechny způsobilé pacienty.
Pacienti budou sledováni po dobu až 5 let nebo do odvolání souhlasu pacientem, ztráty kontaktu, úmrtí nebo ukončení studie, podle toho, co nastane dříve.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
2000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní místa
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Spojené státy, 34102
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace bude zahrnovat dospělé pacienty s ATTR-CM, kteří při zařazení do studie buď zahajují léčbu vutrisiranem, nebo zahajují léčbu jinou schválenou terapií ATTR-CM.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má diagnózu ATTR-CM
- Zahajuje léčbu vutrisiranem nebo jinou schválenou terapií ATTR-CM
Kritéria pro vyloučení:
- Je zařazen do intervenční klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s ATTR-CM
Pacienti s ATTR-CM.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
New York Heart Association (NYHA) Class
Časové okno: Od doby diagnózy ATTR-CM až po 5 let
|
Funkční klasifikace NYHA kategorizuje závažnost srdečního selhání. Pacienti jsou klasifikováni do 1 ze 4 kategorií na základě jejich fyzických omezení, jak následuje:
|
Od doby diagnózy ATTR-CM až po 5 let
|
|
Ambulantní intenzifikace diuretické léčby
Časové okno: Od okamžiku zápisu do studie po dobu až 5 let
|
Výsledek hlášený klinikem ODI, který měří jakékoli zahájení nebo zvýšení dávky kličkových diuretik po diagnóze, může pomoci identifikovat pacienty s ATTR-CM, kteří mají zvýšené riziko nepříznivých výsledků.
ODI, marker pro sledování progrese onemocnění a/nebo zhoršení srdečního selhání, je spojen s vyšším rizikem úmrtí ze všech příčin, kardiovaskulárních hospitalizací a urgentních návštěv kvůli srdečnímu selhání.
Klinici sledují ODI, aby pomohli zvládat pacienty s ATTR-CM.
|
Od okamžiku zápisu do studie po dobu až 5 let
|
|
Norfolk Quality of Life - Diabetická Neuropatie (QOL-DN) Celkové Skóre
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
Norfolk-QoL-DN: Dotazník Norfolk QOL-DN je standardizovaný 35položkový nástroj pro hodnocení výsledků hlášených pacienty, který posuzuje 6 domén: fyzickou funkci, neuropatii velkých vláken, aktivity každodenního života, příznaky, neuropatii malých vláken a autonomní neuropatii.
Celkové skóre se pohybuje od -4 bodů (nejlepší možná kvalita života) do 136 bodů (nejhorší možná kvalita života).
|
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
|
Kansas City Kardiomyopatický Dotazník (KCCQ)
Časové okno: Od okamžiku zařazení (pokud je k dispozici) nebo od diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
KCCQ je 23položkový dotazník, který vyplňuje pacient sám, a byl vyvinut pro nezávislé měření pacientova vnímání zdravotního stavu. Zahrnuje příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální fungování a to, jak srdeční selhání ovlivňuje kvalitu života pacienta v rámci 2týdenního období zpětného pohledu.
KCCQ kvantifikuje 6 domén (příznaky, fyzické funkce, kvalita života, sociální omezení, sebeúčinnost a stabilita příznaků) a 2 souhrnné skóre (klinické a celkové souhrnné skóre [OS]).
|
Od okamžiku zařazení (pokud je k dispozici) nebo od diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
|
Celkové dojmy pacienta – změna (PGI-C)
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
PGI-C je 7bodová číselná hodnotící škála, kde 1 znamená „velmi zlepšený“ a 7 znamená „velmi zhoršený“.
|
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
|
Hodnocení celkového stavu pacienta - závažnost (PGI-S);
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
PGI-S je 7bodová číselná hodnotící škála, kde 1 znamená "výrazně zlepšeno" a 7 znamená "výrazně zhoršeno".
|
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
|
Dotazník spokojenosti s léčbou – verze 9 (TSQM-9)
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
TSQM-9 je 9-položkový obecný nástroj, který měří hlavní rozměry spokojenosti s lékem.
Dotazník se skládá ze 3 domén: účinnost, pohodlí a vedlejší účinky.
Skóre každé domény se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje vyšší spokojenost v dané doméně.
|
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. ledna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
23. října 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
23. října 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
22. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-TTRSC02-008
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .