DemonsTTRate: Maailmanlaajuinen, havainnointiin perustuva, monikeskuksinen, pitkäaikainen tutkimus ATTR-CM-potilaista todellisessa käytännön tilanteessa (DemonsTTRate)
perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Maailmanlaajuinen, havainnointipohjainen, monikeskuksinen, pitkäaikainen tutkimus transityretiini-välitteisen amyloidoosin kardiomyopatiapotilaista todellisessa käytännön ympäristössä
Tämän tutkimuksen tarkoitus on:
- Kuvata transtyreetiinivälitteisen amyloidoosin kardiomyopatian (ATTR-CM) sairastavien aikuispotilaiden kliinisiä ominaisuuksia, joita hoidetaan vutrisiranilla rutiinikliinisessä hoidossa
- Kuvata ATTR-CM:ää sairastavien aikuispotilaiden hoitokäytäntöjä, joita hoidetaan vutrisiranilla rutiinikliinisessä hoidossa
- Arvioida ATTR-CM:ää sairastavien aikuispotilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL), joita hoidetaan vutrisiranilla rutiinikliinisessä hoidossa
- Arvioida ATTR-CM:ää sairastavien aikuispotilaiden terveydenhuollon resurssien käyttöä (HCRU), joita hoidetaan vutrisiranilla rutiinikliinisessä hoidossa, ja verrata vutrisiranin pitkäaikaisvaikuttavuutta muihin hyväksyttyihin ATTR-CM-hoitoihin rutiinikliinisessä hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Jokainen tutkimuspaikka kutsuu kaikki kelpoiset potilaat osallistumaan.
Potilaat seurataan jopa 5 vuoden ajan tai kunnes potilas peruu suostumuksensa, katoaa seurannasta, kuolee tai tutkimus päättyy, kumpi tapahtuu ensin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-ALNYLAM
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-256-9526
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Bunkyō City, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japani
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Münster, Saksa
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34102
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28270
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38120
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatioon kuuluvat aikuiset ATTR-CM-potilaat, jotka osallistuessa joko aloittavat vutrisiran-hoidon tai aloittavat hoidon toisella hyväksytyllä ATTR-CM-terapialla.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- ATTR-CM-diagnoosi
- Vutrisiranilla tai muulla hyväksytyllä ATTR-CM-hoidolla alkava hoito
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuu interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on ATTR-CM
Potilailla, joilla on ATTR-CM.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
New York Heart Association (NYHA) Class
Aikaikkuna: ATTR-CM-diagnoosin saamisesta jopa 5 vuoden ajan
|
NYHA-toiminnallinen luokitus luokittelee sydämen vajaatoiminnan vakavuuden. Potilaat luokitellaan 1:een neljästä luokasta fyysisten rajoitteidensa perusteella seuraavasti:
|
ATTR-CM-diagnoosin saamisesta jopa 5 vuoden ajan
|
|
Avohoitoinen diureettien tehostaminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä jopa 5 vuoden ajan
|
Kliinikoiden raportoima ODI-tulos, joka mittaa silmukkadiureettien annoksen aloitusta tai lisäämistä diagnoosin jälkeen, voi auttaa tunnistamaan ATTR-KM-potilaat, jotka ovat kohonneessa riskissä haitallisten lopputulosten osalta.
ODI, sairauden etenemisen ja/tai sydämen vajaatoiminnan pahenemisen seurantaan käytettävä merkki, liittyy korkeampaan riskiin kaikkien syiden aiheuttamaan kuolleisuuteen, sydän- ja verisuonitapahtumiin liittyviin sairaalahoitoihin sekä kiireellisiin sydämen vajaatoiminnan hoitokäynteihin.
Kliinikot seuraavat ODI:tä auttaakseen hallitsemaan ATTR-KM-potilaita.
|
Ilmoittautumishetkestä jopa 5 vuoden ajan
|
|
Norfolkin elämänlaatu - diabeettinen neuropatia (QOL-DN) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen enintään 5 vuoden ajan
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN -kysely on standardoitu 35-kysymyksinen potilasarviointimenetelmä, joka arvioi kuutta osa-aluetta: fyysinen toimintakyky, suurten hermojen neuropatia, päivittäiset toiminnat, oireet, pienten hermojen neuropatia ja autonominen neuropatia.
Kokonaispistemäärä vaihtelee -4 pistettä (paras mahdollinen elämänlaatu) 136 pisteeseen (huonoin mahdollinen elämänlaatu).
|
Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen enintään 5 vuoden ajan
|
|
Kansas Cityn kardiomiopatiakysely (KCCQ)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista aina 5 vuoteen
|
KCCQ on 23 kohdasta koostuva itse täytettävä kysely, joka on kehitetty mittaamaan itsenäisesti potilaan käsitystä terveydentilasta. Se sisältää sydämen vajaatoiminnan oireet, vaikutuksen fyysiseen ja sosiaaliseen toimintakykyyn sekä sen, miten sydämen vajaatoiminta vaikuttaa heidän elämänlaatuunsa kahden viikon muistamisjakson aikana.
KCCQ määrittää kvantitatiivisesti 6 aluetta (oireet, fyysinen toimintakyky, elämänlaatu, sosiaaliset rajoitteet, itsetehokkuus ja oireiden vakaus) ja 2 yhteenvetopistettä (kliininen ja kokonaisyhteenveto [OS] pisteet).
|
Ilmoittautumisajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista aina 5 vuoteen
|
|
Potilaan kokonaisvaikutelmat - muutos (PGI-C)
Aikaikkuna: Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen jopa 5 vuotta
|
PGI-C on 7-pisteen numeerinen arviointiasteikko, jossa 1 tarkoittaa "huomattavasti parantunut" ja 7 tarkoittaa "huomattavasti huonompi."
|
Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen jopa 5 vuotta
|
|
Potilaan kokonaisarvio - vakavuus (PGI-S);
Aikaikkuna: Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen jopa 5 vuotta
|
PGI-S on 7-portainen numeerinen arviointiasteikko, jossa 1 tarkoittaa "paljon parantunut" ja 7 tarkoittaa "paljon huonontunut."
|
Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen jopa 5 vuotta
|
|
Lääkityksen hoitotyydytyksen kyselylomake versio 9 (TSQM-9)
Aikaikkuna: Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen enintään 5 vuotta
|
TSQM-9 on 9 kohdetta sisältävä yleinen mittari, joka mittaa lääkkeeseen tyytyväisyyden pääulottuvuuksia.
Kysely koostuu kolmesta osa-alueesta: teho, käyttömukavuus ja sivuvaikutukset.
Kunkin osa-alueen pisteet vaihtelevat 0:sta 100:aan, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa tyytyväisyyttä kyseisellä osa-alueella.
|
Rekrytoinnin ajankohdasta (jos saatavilla) tai ATTR-CM-diagnoosista alkaen enintään 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC02-008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .