DemonsTTRate: Глобальное, наблюдательное, многоцентровое, долгосрочное исследование пациентов с ATTR-CM в реальных условиях (DemonsTTRate)
4 сентября 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Глобальное, наблюдательное, многоцентровое, долгосрочное исследование пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией в условиях реальной клинической практики
Цель данного исследования состоит в следующем:
- Описaть клинические характеристики взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), получавших лечение вутрисираном в условиях рутинной клинической практики
- Описaть схемы лечения взрослых пациентов с ATTR-CM, получавших вутрисиран в условиях рутинной клинической практики
- Оценить качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), у взрослых пациентов с ATTR-CM, получавших вутрисиран в условиях рутинной клинической практики
- Оценить использование ресурсов здравоохранения (HCRU) у взрослых пациентов с ATTR-CM, получавших вутрисиран в условиях рутинной клинической практики Сравнить долгосрочную эффективность вутрисирана по сравнению с другими одобренными методами лечения ATTR-CM в условиях рутинной клинической практики
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Каждый центр будет приглашать всех подходящих пациентов для участия.
Пациенты будут наблюдаться до 5 лет или до отзыва согласия пациентом, потери связи, смерти или окончания исследования, в зависимости от того, что наступит раньше.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
2000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-ALNYLAM
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-256-9526
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Места учебы
-
-
-
Heidelberg, Германия
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Munich, Германия
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Münster, Германия
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85711
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Соединенные Штаты, 34102
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28270
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38120
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Suita, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Ube, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Япония
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследовании примут участие взрослые пациенты с ATTR-CM, которые на момент включения либо начинают лечение вутрисираном, либо начинают лечение другой одобренной терапией ATTR-CM.
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ATTR-CM
- Начало лечения вутрисираном или другой одобренной терапией ATTR-CM
Критерии исключения:
- Участие в интервенционном клиническом исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с ATTR-CM
Пациенты с ATTR-CM.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Класс по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
Временное ограничение: С момента диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
Функциональная классификация NYHA категоризирует тяжесть сердечной недостаточности. Пациенты классифицируются в 1 из 4 категорий на основе их физических ограничений следующим образом:
|
С момента диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
|
Интенсификация диуретической терапии в амбулаторных условиях
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 5 лет
|
Клинический исход, регистрируемый врачом, – ODI, который измеряет любое назначение или увеличение дозы петлевых диуретиков после постановки диагноза, может помочь выявить пациентов с ATTR-CM, подверженных повышенному риску неблагоприятных исходов.
ODI, маркер для мониторинга прогрессирования заболевания и/или ухудшения сердечной недостаточности, ассоциирован с более высоким риском смерти от всех причин, госпитализаций по сердечно-сосудистым причинам и неотложных визитов по поводу сердечной недостаточности.
Врачи отслеживают ODI, чтобы помочь в ведении пациентов с ATTR-CM.
|
С момента включения в исследование до 5 лет
|
|
Норфолкский опросник качества жизни - диабетическая нейропатия (QOL-DN) Общий балл
Временное ограничение: С момента включения в исследование (если доступно) или с момента диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
Norfolk-QoL-DN: Опросник Norfolk QOL-DN — это стандартизированный измеритель результатов, сообщаемых пациентами, состоящий из 35 пунктов, который оценивает 6 областей: физическую функцию, невропатию крупных волокон, повседневную активность, симптомы, невропатию мелких волокон и вегетативную невропатию.
Общий балл варьируется от -4 (лучшее возможное качество жизни) до 136 (худшее возможное качество жизни).
|
С момента включения в исследование (если доступно) или с момента диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
|
Опросник кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ)
Временное ограничение: С момента включения в исследование (при наличии) или диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
KCCQ — это состоящий из 23 пунктов опросник для самостоятельного заполнения, разработанный для независимого измерения восприятия пациентом состояния здоровья, который включает симптомы сердечной недостаточности, влияние на физическое и социальное функционирование, а также то, как их сердечная недостаточность влияет на качество жизни в течение 2-недельного периода воспоминаний.
KCCQ количественно оценивает 6 областей (симптомы, физическая функция, качество жизни, социальные ограничения, самоэффективность и стабильность симптомов) и 2 суммарных показателя (клинический и общий суммарный [OS] показатели).
|
С момента включения в исследование (при наличии) или диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
|
Глобальное впечатление пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: С момента включения в исследование (если доступно) или диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
PGI-C представляет собой 7-балльную числовую шкалу оценки, где 1 означает «значительно улучшилось», а 7 — «значительно ухудшилось».
|
С момента включения в исследование (если доступно) или диагностики ATTR-CM до 5 лет
|
|
Впечатления пациента от общего состояния - тяжесть (PGI-S);
Временное ограничение: С момента включения в исследование (если доступно) или диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
PGI-S представляет собой 7-балльную числовую шкалу оценки, где 1 означает «значительно улучшилось», а 7 — «значительно ухудшилось».
|
С момента включения в исследование (если доступно) или диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
|
Опросник удовлетворенности лечением медикаментами версия 9 (TSQM-9)
Временное ограничение: С момента включения в исследование (при наличии) или с момента постановки диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
TSQM-9 — это общий инструмент из 9 пунктов, который измеряет основные аспекты удовлетворённости лекарственным средством.
Анкета состоит из 3 областей: эффективность, удобство и побочные эффекты.
Оценки каждой области варьируются от 0 до 100, причём более высокие баллы означают большую удовлетворённость в этой области.
|
С момента включения в исследование (при наличии) или с момента постановки диагноза ATTR-CM до 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 января 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
23 октября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 октября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-TTRSC02-008
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .