DemonsTTRate : Une étude mondiale, observationnelle, multicentrique et à long terme sur des patients atteints d'ATTR-CM en conditions réelles (DemonsTTRate)
4 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate : Une étude observationnelle, multicentrique, mondiale et à long terme des patients atteints d'amylose à médiation par la transthyrétine avec cardiomyopathie en conditions réelles
L'objectif de cette étude est de :
- Décrire les caractéristiques cliniques des patients adultes atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) traités par vutrisiran dans le cadre des soins cliniques de routine
- Décrire les schémas thérapeutiques des patients adultes atteints d'ATTR-CM traités par vutrisiran dans le cadre des soins cliniques de routine
- Évaluer la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les patients adultes atteints d'ATTR-CM traités par vutrisiran dans le cadre des soins cliniques de routine
- Évaluer l'utilisation des ressources de santé (HCRU) chez les patients adultes atteints d'ATTR-CM traités par vutrisiran dans le cadre des soins cliniques de routine
- Comparer l'efficacité à long terme du vutrisiran par rapport aux autres traitements approuvés pour l'ATTR-CM dans le cadre des soins cliniques de routine
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Chaque site invitera tous les patients éligibles à participer.
Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 5 ans ou jusqu'au retrait du consentement du patient, la perte de suivi, le décès ou la fin de l'étude, selon la première éventualité.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
2000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lieux d'étude
-
-
-
Heidelberg, Allemagne
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Munich, Allemagne
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Münster, Allemagne
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japon
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85711
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, États-Unis, 34102
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28270
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38120
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Recrutement
- Clinical Trial Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population de l'étude inclura des patients adultes atteints d'ATTR-CM qui, lors de l'inclusion, initient soit un traitement par vutrisiran, soit un traitement par une autre thérapie approuvée pour l'ATTR-CM.
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic d'ATTR-CM
- Initiation d'un traitement par vutrisiran ou une autre thérapie approuvée pour l'ATTR-CM
Critères d'exclusion :
- Inscription dans un essai clinique interventionnel
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
|
Patients atteints d'ATTR-CM
Patients atteints d'ATTR-CM.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Classe de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: Du moment du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
La classification fonctionnelle NYHA catégorise la sévérité de l'insuffisance cardiaque. Les patients sont classés dans 1 des 4 catégories selon leurs limitations physiques, comme suit :
|
Du moment du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
|
Intensification des diurétiques en ambulatoire
Délai: De la date d'inscription jusqu'à 5 ans
|
Le critère d'évaluation rapporté par le clinicien qu'est l'ODI, qui mesure toute initiation après diagnostic ou augmentation de la dose de diurétiques de l'anse, peut aider à identifier les patients atteints d'ATTR-CM présentant un risque accru d'événements indésirables.
L'ODI, un marqueur permettant de surveiller la progression de la maladie et/ou l'aggravation de l'insuffisance cardiaque, est associé à un risque plus élevé de mortalité toutes causes confondues, d'hospitalisations cardiovasculaires et de visites urgentes pour insuffisance cardiaque.
Les cliniciens surveillent l'ODI pour aider à prendre en charge les patients atteints d'ATTR-CM.
|
De la date d'inscription jusqu'à 5 ans
|
|
Score total de Norfolk sur la qualité de vie - Neuropathie diabétique (QOL-DN)
Délai: À partir de la date d'inclusion (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
Norfolk-QoL-DN : Le questionnaire Norfolk QOL-DN est une mesure standardisée de 35 items rapportée par les patients qui évalue 6 domaines : fonction physique, neuropathie des grosses fibres, activités de la vie quotidienne, symptômes, neuropathie des petites fibres et neuropathie autonome.
Le score total varie de -4 points (meilleure qualité de vie possible) à 136 points (pire qualité de vie possible).
|
À partir de la date d'inclusion (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
|
Questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
Délai: Du moment de l'inscription (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
Le KCCQ est un questionnaire autoadministré de 23 items développé pour mesurer indépendamment la perception du patient de son état de santé, qui inclut les symptômes d'insuffisance cardiaque, l'impact sur la fonction physique et sociale, et comment son insuffisance cardiaque affecte sa qualité de vie sur une période de rappel de 2 semaines.
Le KCCQ quantifie 6 domaines (symptômes, fonction physique, qualité de vie, limitation sociale, auto-efficacité et stabilité des symptômes) et 2 scores récapitulatifs (scores récapitulatif clinique et global [OS]).
|
Du moment de l'inscription (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
|
Impressions Globales du Patient - Évolution (PGI-C)
Délai: À partir de la date d'inclusion (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
Le PGI-C est une échelle d'évaluation numérique à 7 points où 1 indique « très nettement amélioré » et 7 indique « très nettement aggravé ».
|
À partir de la date d'inclusion (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
|
Impressions Globales du Patient - Gravité (PGI-S);
Délai: Depuis le moment de l'inclusion (si disponible) ou du diagnostic de l'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
La PGI-S est une échelle d'évaluation numérique à 7 points où 1 indique « très amélioré » et 7 indique « très aggravé ».
|
Depuis le moment de l'inclusion (si disponible) ou du diagnostic de l'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
|
Questionnaire de satisfaction du traitement médicamenteux version 9 (TSQM-9)
Délai: Du moment de l'inscription (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
Le TSQM-9 est un instrument général à 9 items qui mesure les dimensions principales de la satisfaction à l'égard d'un médicament.
Le questionnaire comprend 3 domaines : efficacité, commodité et effets secondaires.
Les scores de chaque domaine vont de 0 à 100, les scores plus élevés représentant une satisfaction plus élevée pour ce domaine.
|
Du moment de l'inscription (si disponible) ou du diagnostic d'ATTR-CM jusqu'à 5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
23 octobre 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 octobre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 janvier 2026
Première publication (Réel)
22 janvier 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTRSC02-008
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .