DemonsTTRate: Uno studio globale, osservazionale, multicentrico, a lungo termine sui pazienti con ATTR-CM in un contesto di mondo reale (DemonsTTRate)
23 aprile 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Uno Studio Globale, Osservazionale, Multicentrico, a Lungo Termine su Pazienti con Amiloidosi Mediata da Transtiretina con Cardiomiopatia in un Contesto del Mondo Reale
Lo scopo di questo studio è:
- Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti adulti con amiloidosi mediata da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
- Descrivere i modelli di trattamento dei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
- Valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) nei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
- Valutare l'utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) nei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine Confrontare l'efficacia a lungo termine di vutrisiran rispetto ad altri trattamenti approvati per ATTR-CM nell'assistenza clinica di routine
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
Ogni sito inviterà tutti i pazienti idonei a partecipare.
I pazienti saranno seguiti per un massimo di 5 anni o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up, al decesso o alla fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
2000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-ALNYLAM
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-256-9526
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Luoghi di studio
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Florida
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Naples, Florida, Stati Uniti, 34102
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio includerà pazienti adulti con ATTR-CM che, al momento dell'arruolamento, stanno iniziando il trattamento con vutrisiran o stanno iniziando il trattamento con un'altra terapia approvata per l'ATTR-CM.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Ha una diagnosi di ATTR-CM
- Inizia il trattamento con vutrisiran o un'altra terapia approvata per ATTR-CM
Criteri di esclusione:
- È arruolato in uno studio clinico interventistico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con ATTR-CM
Pazienti con ATTR-CM.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Classe della New York Heart Association (NYHA)
Lasso di tempo: Dal momento della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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La classificazione funzionale NYHA categorizza la gravità dell'insufficienza cardiaca. I pazienti sono classificati in 1 delle 4 categorie in base alle loro limitazioni fisiche, come segue:
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Dal momento della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Intensificazione Diuretica Ambulatoriale
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento per un massimo di 5 anni
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L'esito riportato dal clinico dell'ODI, che misura qualsiasi inizio post-diagnosi o aumento della dose di diuretici dell'ansa, può aiutare a identificare i pazienti con ATTR-CM che presentano un rischio maggiore di esiti avversi.
L'ODI, un marcatore per monitorare la progressione della malattia e/o il peggioramento dell'insufficienza cardiaca, è associato a un rischio più elevato di mortalità per tutte le cause, ricoveri cardiovascolari e visite urgenti per insufficienza cardiaca.
I clinici monitorano l'ODI per contribuire a gestire i pazienti con ATTR-CM.
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Dal momento dell'arruolamento per un massimo di 5 anni
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Punteggio Totale Norfolk Quality of Life - Neuropatia Diabetica (QOL-DN)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Norfolk-QoL-DN: Il questionario Norfolk QOL-DN è una misura standardizzata di esiti riportati dai pazienti composta da 35 elementi che valuta 6 domini: funzione fisica, neuropatia delle fibre grandi, attività della vita quotidiana, sintomi, neuropatia delle fibre piccole e neuropatia autonomica.
Il punteggio totale varia da -4 punti (migliore qualità di vita possibile) a 136 punti (peggiore qualità di vita possibile).
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Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Questionario di Kansas City per la Cardiomiopatia (KCCQ)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Il KCCQ è un questionario auto-somministrato di 23 elementi sviluppato per misurare in modo indipendente la percezione dello stato di salute del paziente, che include i sintomi dello scompenso cardiaco, l'impatto sulla funzione fisica e sociale, e come il loro scompenso cardiaco influisca sulla loro qualità di vita in un periodo di richiamo di 2 settimane.
Il KCCQ quantifica 6 domini (sintomi, funzione fisica, qualità della vita, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (punteggi clinici e riassuntivi complessivi [OS]).
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Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Impressioni Globali del Paziente - Variazione (PGI-C)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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La PGI-C è una scala di valutazione numerica a 7 punti in cui 1 indica "migliorato moltissimo" e 7 indica "peggiorato moltissimo".
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Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Impressioni Globali del Paziente - Gravità (PGI-S);
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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La PGI-S è una scala di valutazione numerica a 7 punti in cui 1 indica "migliorato moltissimo" e 7 indica "peggiorato moltissimo".
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Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Questionario sulla Soddisfazione del Trattamento Farmacologico versione 9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Il TSQM-9 è uno strumento generale di 9 elementi che misura le principali dimensioni della soddisfazione verso un farmaco.
Il questionario comprende 3 domini: efficacia, comodità ed effetti collaterali.
I punteggi di ciascun dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione in quel dominio.
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Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 gennaio 2026
Completamento primario (Stimato)
23 ottobre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
23 ottobre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
22 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-TTRSC02-008
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .