DemonsTTRate: Um Estudo Global, Observacional, Multicêntrico e de Longo Prazo de Doentes com ATTR-CM em Contexto de Vida Real (DemonsTTRate)
4 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Um Estudo Global, Observacional, Multicêntrico, de Longo Prazo de Pacientes com Amiloidose Mediada por Transtirretina com Cardiomiopatia em Contexto do Mundo Real
O propósito deste estudo é:
- Descrever as características clínicas de pacientes adultos com amiloidose mediada por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM) tratados com vutrisiran em cuidados clínicos de rotina
- Descrever os padrões de tratamento de pacientes adultos com ATTR-CM tratados com vutrisiran em cuidados clínicos de rotina
- Avaliar a qualidade de vida relacionada com a saúde (HRQOL) em pacientes adultos com ATTR-CM tratados com vutrisiran em cuidados clínicos de rotina
- Avaliar a utilização de recursos de saúde (HCRU) em pacientes adultos com ATTR-CM tratados com vutrisiran em cuidados clínicos de rotina
- Comparar a eficácia a longo prazo do vutrisiran versus outros tratamentos aprovados para ATTR-CM em cuidados clínicos de rotina
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Cada local irá convidar todos os pacientes elegíveis a participar.
Os pacientes serão acompanhados durante até 5 anos ou até que o paciente retire o consentimento, seja perdido para acompanhamento, faleça ou até ao fim do estudo, o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
2000
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Munich, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Münster, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28270
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bunkyō City, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Kumamoto, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Kurume, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Matsumoto, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Sendai, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Shinjuku, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Suita, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tsukuba, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ube, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Yufu, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo incluirá pacientes adultos com ATTR-CM que, no momento da inscrição, estão a iniciar tratamento com vutrisiran ou a iniciar tratamento com outra terapia aprovada para ATTR-CM.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Tem um diagnóstico de ATTR-CM
- Está a iniciar tratamento com vutrisiran ou outra terapia aprovada para ATTR-CM
Critérios de Exclusão:
- Está inscrito num ensaio clínico intervencionista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Doentes com ATTR-CM
Pacientes com ATTR-CM.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Classe da Associação do Coração de Nova Iorque (NYHA)
Prazo: Desde o momento do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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A classificação funcional da NYHA categoriza a gravidade da insuficiência cardíaca. Os doentes são classificados em 1 de 4 categorias com base nas suas limitações físicas, conforme se segue:
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Desde o momento do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Intensificação Diurética Ambulatorial
Prazo: Desde o momento de inscrição até 5 anos
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O resultado relatado pelo clínico de ODI, que mede qualquer iniciação pós-diagnóstico ou aumento da dose de diuréticos de ansa, pode ajudar a identificar doentes com ATTR-CM que apresentam um risco acrescido de resultados adversos.
ODI, um marcador para monitorizar a progressão da doença e/ou a agravamento da insuficiência cardíaca, está associado a um risco mais elevado de mortalidade por todas as causas, hospitalizações cardiovasculares e visitas urgentes por insuficiência cardíaca.
Os clínicos monitorizam o ODI para ajudar a gerir doentes com ATTR-CM.
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Desde o momento de inscrição até 5 anos
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Pontuação Total da Qualidade de Vida Norfolk - Neuropatia Diabética (QOL-DN)
Prazo: Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Norfolk-QoL-DN: O questionário Norfolk QOL-DN é uma medida padronizada de 35 itens de resultados relatados pelos pacientes que avalia 6 domínios: função física, neuropatia de fibras grossas, atividades da vida diária, sintomas, neuropatia de fibras finas e neuropatia autonómica.
A pontuação total varia de -4 pontos (melhor qualidade de vida possível) a 136 pontos (pior qualidade de vida possível).
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Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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O KCCQ é um questionário de 23 itens, auto-administrado, desenvolvido para medir independentemente a perceção do estado de saúde do doente, que inclui sintomas de insuficiência cardíaca, impacto na função física e social, e como a sua insuficiência cardíaca afeta a sua qualidade de vida, num período de recordação de 2 semanas.
O KCCQ quantifica 6 domínios (sintomas, função física, qualidade de vida, limitação social, autoeficácia e estabilidade dos sintomas) e 2 pontuações sumárias (pontuações sumárias clínica e global [OS]).
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Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Impressões Globais do Paciente - Alteração (PGI-C)
Prazo: Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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A PGI-C é uma escala de avaliação numérica de 7 pontos em que 1 indica "melhoria muito significativa" e 7 indica "piora muito significativa".
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Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Impressões Globais do Doente - Gravidade (PGI-S);
Prazo: Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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A PGI-S é uma escala de avaliação numérica de 7 pontos em que 1 indica "muito melhorado" e 7 indica "muito pior".
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Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Questionário de Satisfação com o Tratamento Medicamentoso versão 9 (TSQM-9)
Prazo: Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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O TSQM-9 é um instrumento geral de 9 itens que mede as principais dimensões da satisfação com um medicamento.
O questionário consiste em 3 domínios: eficácia, conveniência e efeitos secundários.
As pontuações de cada domínio variam de 0 a 100, sendo que pontuações mais altas representam maior satisfação nesse domínio.
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Desde o momento da inscrição (se disponível) ou do diagnóstico de ATTR-CM até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
23 de outubro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de outubro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
22 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-TTRSC02-008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .