DemonsTTRate: En global, observasjonsbasert, multikenter, langsiktig studie av pasienter med ATTR-CM i en reell klinisk praksis (DemonsTTRate)
4. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: En global, observasjonell, multicentrisk, langtidsstudie av pasienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati i en virkelighetsnær setting
Formålet med denne studien er å:
- Beskrive de kliniske egenskapene til voksne pasienter med transtyreinmediert amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM) behandlet med vutrisiran i rutinemessig klinisk praksis
- Beskrive behandlingsmønstrene til voksne pasienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemessig klinisk praksis
- Vurdere helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos voksne pasienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemessig klinisk praksis
- Vurdere bruk av helsetjenesteressurser (HCRU) hos voksne pasienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemessig klinisk praksis Sammenligne den langsiktige effektiviteten av vutrisiran mot andre godkjente ATTR-CM-behandlinger i rutinemessig klinisk praksis
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Hvert senter vil invitere alle kvalifiserte pasienter til å delta.
Pasientene vil bli fulgt i opptil 5 år, eller til pasienten trekker samtykket, mister oppfølging, dør, eller studien avsluttes, avhengig av hva som inntreffer først.
Pasientene vil bli fulgt i opptil 5 år, eller til pasienten trekker samtykket, mister oppfølging, dør, eller studien avsluttes, avhengig av hva som inntreffer først.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
2000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85711
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Forente stater, 34102
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28270
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38120
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Munich, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Münster, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil inkludere voksne pasienter med ATTR-CM som, ved inkludering, enten starter behandling med vutrisiran eller starter behandling med en annen godkjent ATTR-CM-terapi.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har en diagnose av ATTR-CM
- Initiator behandling med vutrisiran eller en annen godkjent ATTR-CM-terapi
Eksklusjonskriterier:
- Er innskrevet i en intervensjonell klinisk studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter med ATTR-CM
Pasienter med ATTR-CM.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
NYHA-funksjonell klassifisering kategoriserer alvorlighetsgraden av hjertesvikt. Pasienter klassifiseres i 1 av 4 kategorier basert på deres fysiske begrensninger, som følger:
|
Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
|
Intensivering av diuretika i poliklinisk regi
Tidsramme: Fra inkluderingsdato og opptil 5 år
|
Den klinikerrapporterte utfallsmetoden ODI, som måler eventuell initiering eller økning i dosen av sløyfediuretika etter diagnosen, kan bidra til å identifisere pasienter med ATTR-CM som har økt risiko for uønskede utfall.
ODI, en markør for å overvåke sykdomsprogresjon og/eller forverret hjertesvikt, er assosiert med høyere risiko for dødelighet av alle årsaker, kardiovaskulære innleggelser og akutte hjertesviktbesøk.
Klinikere overvåker ODI for å bidra til å behandle pasienter med ATTR-CM.
|
Fra inkluderingsdato og opptil 5 år
|
|
Norfolk Livskvalitet - Diabetisk Nevropati (QOL-DN) Totalscore
Tidsramme: Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-spørreskjemaet er et standardisert 35-punkts pasientrapportert resultatmål som vurderer 6 domener: fysisk funksjon, storfibernevropati, daglige aktiviteter, symptomer, småfibernevropati og autonom nevropati.
Totalpoengsummen varierer fra -4 poeng (best mulig livskvalitet) til 136 poeng (dårligst mulig livskvalitet).
|
Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
|
Kansas City Kardiomyopatispørreskjema (KCCQ)
Tidsramme: Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opptil 5 år
|
KCCQ er et selvadministrert spørreskjema med 23 punkter som er utviklet for å uavhengig måle pasientens oppfatning av helsetilstand, som inkluderer symptomer på hjertesvikt, innvirkning på fysisk og sosial funksjon, og hvordan deres hjertesvikt påvirker livskvaliteten deres innen en 2-ukers tilbakeblikkperiode.
KCCQ kvantifiserer 6 domener (symptomer, fysisk funksjon, livskvalitet, sosial begrensning, selvtillit og symptomstabilitet) og 2 sammendragsskårer (klinisk og generell sammendragsskår [OS]).
|
Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opptil 5 år
|
|
Pasientens globale inntrykk - Endring (PGI-C)
Tidsramme: Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
PGI-C er en 7-punkts numerisk vurderingsskala der 1 betyr "svært mye bedret" og 7 betyr "svært mye verre".
|
Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
|
Pasientens globale inntrykk - alvorlighetsgrad (PGI-S);
Tidsramme: Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opptil 5 år
|
PGI-S er en 7-punkts numerisk vurderingsskala der 1 betyr "svært mye bedret" og 7 betyr "svært mye verre."
|
Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opptil 5 år
|
|
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisin versjon 9 (TSQM-9)
Tidsramme: Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
TSQM-9 er et generelt instrument med 9 spørsmål som måler de viktigste dimensjonene for tilfredshet med et legemiddel.
Spørreskjemaet består av 3 domener: effektivitet, brukervennlighet og bivirkninger.
Poengsummene for hvert domene varierer fra 0 til 100, der høyere poengsummer representerer høyere tilfredshet innen det domenet.
|
Fra tidspunktet for inkludering (hvis tilgjengelig) eller ATTR-CM-diagnose opp til 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. januar 2026
Primær fullføring (Antatt)
23. oktober 2030
Studiet fullført (Antatt)
23. oktober 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
22. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-TTRSC02-008
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .