DemonsTTRate: Eine globale, beobachtende, multizentrische, langfristige Studie mit Patienten mit ATTR-CM in einem realen klinischen Umfeld (DemonsTTRate)
23. April 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Eine globale, beobachtende, multizentrische, langfristige Studie mit Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Kardiomyopathie in einer realen klinischen Praxis
Der Zweck dieser Studie ist:
- Die klinischen Merkmale erwachsener Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu beschreiben
- Die Behandlungsmuster erwachsener Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu beschreiben
- Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) bei erwachsenen Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu bewerten
- Die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen (HCRU) bei erwachsenen Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu bewerten und die langfristige Wirksamkeit von Vutrisiran im Vergleich zu anderen zugelassenen ATTR-CM-Behandlungen in der routinemäßigen klinischen Versorgung zu vergleichen
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Jede Studieeinrichtung wird alle geeigneten Patienten zur Teilnahme einladen.
Die Patienten werden bis zu 5 Jahre lang oder bis zum Widerruf der Einwilligung durch den Patienten, Verlust des Kontakts, Tod oder dem Ende der Studie nachverfolgt, je nachdem, was zuerst eintritt.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
2000
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-Mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-Mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studienorte
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Florida
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Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34102
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation umfasst erwachsene Patienten mit ATTR-CM, die bei der Einschreibung entweder eine Behandlung mit Vutrisiran beginnen oder eine Behandlung mit einer anderen zugelassenen ATTR-CM-Therapie aufnehmen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hat eine Diagnose von ATTR-CM
- Beginnt eine Behandlung mit Vutrisiran oder einer anderen zugelassenen ATTR-CM-Therapie
Ausschlusskriterien:
- Ist in einer interventionellen klinischen Studie eingeschrieben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten mit ATTR-CM
Patienten mit ATTR-CM.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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New York Heart Association (NYHA) Klasse
Zeitfenster: Von der Zeit der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Die NYHA-Funktionsklassifikation kategorisiert den Schweregrad der Herzinsuffizienz. Patienten werden basierend auf ihren körperlichen Einschränkungen in eine von vier Kategorien eingeteilt, wie folgt:
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Von der Zeit der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Ambulante Diuretika-Intensivierung
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 5 Jahre
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Das klinisch berichtete Ergebnis ODI, das jede Einleitung oder Dosiserhöhung von Schleifendiuretika nach der Diagnose misst, könnte helfen, Patienten mit ATTR-CM zu identifizieren, die ein erhöhtes Risiko für unerwünschte Ereignisse haben.
ODI, ein Marker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs und/oder einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz, ist mit einem höheren Risiko für Gesamtmortalität, kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche verbunden.
Kliniker überwachen ODI, um bei der Behandlung von Patienten mit ATTR-CM zu helfen.
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Vom Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 5 Jahre
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Norfolk Lebensqualität - Diabetische Neuropathie (QOL-DN) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Zeit der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Norfolk-QoL-DN: Der Norfolk QOL-DN-Fragebogen ist ein standardisiertes 35-Punkte-Patientenberichtsergebnis-Messinstrument, das 6 Bereiche bewertet: körperliche Funktion, großfaserige Neuropathie, Aktivitäten des täglichen Lebens, Symptome, kleinfaserige Neuropathie und autonome Neuropathie.
Der Gesamtscore reicht von -4 Punkten (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 Punkten (schlechtestmögliche Lebensqualität).
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Von der Zeit der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Kansas City Kardiomyopathie-Fragebogen (KCCQ)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Der KCCQ ist ein 23-Punkte-Fragebogen zur Selbsteinschätzung, der entwickelt wurde, um die Wahrnehmung des Gesundheitszustands durch den Patienten unabhängig zu messen. Er umfasst Herzinsuffizienz-Symptome, Auswirkungen auf die körperliche und soziale Funktion sowie die Auswirkungen der Herzinsuffizienz auf die Lebensqualität innerhalb eines 2-wöchigen Erinnerungszeitraums.
Der KCCQ quantifiziert 6 Bereiche (Symptome, körperliche Funktion, Lebensqualität, soziale Einschränkungen, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 Gesamtbewertungen (klinische und allgemeine Gesamtbewertung [OS]-Scores).
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Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Die PGI-C ist eine 7-stufige numerische Bewertungsskala, bei der 1 "sehr viel besser" und 7 "sehr viel schlechter" bedeutet.
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Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Zeitfenster: Von der Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Die PGI-S ist eine 7-Punkte-numerische Bewertungsskala, bei der 1 für "sehr viel besser" und 7 für "sehr viel schlechter" steht.
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Von der Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente Version 9 (TSQM-9)
Zeitfenster: Von der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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TSQM-9 ist ein allgemeines Instrument mit 9 Items, das die Hauptdimensionen der Zufriedenheit mit einem Medikament misst.
Der Fragebogen besteht aus 3 Domänen: Wirksamkeit, Bequemlichkeit und Nebenwirkungen.
Die Werte jeder Domäne reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit in dieser Domäne darstellen.
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Von der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Januar 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
23. Oktober 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
23. Oktober 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. November 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. Januar 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Januar 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-TTRSC02-008
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .