DemonsTTRate: Globalne, Obserwacyjne, Wieloośrodkowe, Długoterminowe Badanie Pacjentów z ATTR-CM w Warunkach Rzeczywistych (DemonsTTRate)
23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Globalne, obserwacyjne, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie pacjentów z amyloidozą związaną z transtyretyną z kardiomiopatią w warunkach rzeczywistych
Celem tego badania jest:
- Opisanie cech klinicznych dorosłych pacjentów z amyloidozą związaną z transtyretyną z kardiomiopatią (ATTR-CM) leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
- Opisanie schematów leczenia dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
- Ocena jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
- Ocena wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (HCRU) u dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej Porównanie długoterminowej skuteczności vutrisiranu w porównaniu z innymi zatwierdzonymi metodami leczenia ATTR-CM w rutynowej opiece klinicznej
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Każda placówka zaprosi do udziału wszystkich kwalifikujących się pacjentów.
Pacjenci będą obserwowani przez okres do 5 lat lub do momentu wycofania przez pacjenta zgody, utraty kontaktu, zgonu lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
2000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34102
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja badania obejmie dorosłych pacjentów z ATTR-CM, którzy w momencie rejestracji rozpoczynają leczenie vutrisiranem lub rozpoczynają leczenie inną zatwierdzoną terapią ATTR-CM.
Opis
Kryteria włączenia:
- Ma rozpoznanie ATTR-CM
- Rozpoczyna leczenie vutrisiranem lub inną zatwierdzoną terapią ATTR-CM
Kryteria wyłączenia:
- Jest uczestnikiem interwencyjnego badania klinicznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z ATTR-CM
Pacjenci z ATTR-CM.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Klasa New York Heart Association (NYHA)
Ramy czasowe: Od czasu rozpoznania ATTR-CM do 5 lat
|
Klasyfikacja czynnościowa NYHA kategoryzuje nasilenie niewydolności serca. Pacjenci są klasyfikowani w 1 z 4 kategorii na podstawie ich ograniczeń fizycznych, w następujący sposób:
|
Od czasu rozpoznania ATTR-CM do 5 lat
|
|
Intensyfikacja leczenia diuretycznego w trybie ambulatoryjnym
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 5 lat
|
Wynik zgłoszony przez klinicystę ODI, który mierzy wszelkie rozpoczęcie lub zwiększenie dawki diuretyków pętlowych po diagnozie, może pomóc w identyfikacji pacjentów z ATTR-CM, którzy są narażeni na zwiększone ryzyko niekorzystnych wyników.
ODI, marker służący do monitorowania postępu choroby i/lub pogorszenia niewydolności serca, jest związany z wyższym ryzykiem śmiertelności z wszystkich przyczyn, hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych i pilnych wizyt z powodu niewydolności serca.
Klinicyści monitorują ODI, aby pomóc w zarządzaniu pacjentami z ATTR-CM.
|
Od momentu włączenia do badania do 5 lat
|
|
Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Całkowity Wynik
Ramy czasowe: Od momentu włączenia (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
Norfolk-QoL-DN: Kwestionariusz Norfolk QOL-DN to standaryzowane narzędzie do oceny zgłaszanych przez pacjentów wyników leczenia, składające się z 35 pozycji, które ocenia 6 domen: funkcjonowanie fizyczne, neuropatię dużych włókien, czynności dnia codziennego, objawy, neuropatię małych włókien oraz neuropatię autonomiczną.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od -4 punktów (najlepsza możliwa jakość życia) do 136 punktów (najgorsza możliwa jakość życia).
|
Od momentu włączenia (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
|
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
KCCQ to 23-punktowy kwestionariusz samodzielnie wypełniany przez pacjenta, opracowany w celu niezależnego pomiaru postrzegania przez pacjenta stanu zdrowia, który obejmuje objawy niewydolności serca, wpływ na funkcje fizyczne i społeczne oraz sposób, w jaki niewydolność serca wpływa na jakość życia w okresie przypominania wynoszącym 2 tygodnie.
KCCQ określa ilościowo 6 domen (objawy, funkcjonowanie fizyczne, jakość życia, ograniczenia społeczne, samoskuteczność i stabilność objawów) oraz 2 wyniki podsumowujące (wyniki podsumowania klinicznego i ogólnego podsumowania [OS]).
|
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
|
Globalne Wrażenia Pacjenta - Zmiana (PGI-C)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
Skala PGI-C to 7-punktowa numeryczna skala oceny, gdzie 1 oznacza „znacznie lepiej”, a 7 oznacza „znacznie gorzej”.
|
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
|
Globalne Odbicie Pacjenta - Nasilenie (PGI-S);
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
Skala PGI-S to 7-punktowa skala oceny numerycznej, gdzie 1 oznacza "znacznie lepiej", a 7 oznacza "znacznie gorzej".
|
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
|
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia Lekami wersja 9 (TSQM-9)
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania (jeśli dostępne) lub od diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
TSQM-9 to ogólne narzędzie składające się z 9 pozycji, które mierzy główne wymiary satysfakcji związanej z lekiem.
Kwestionariusz składa się z 3 domen: skuteczności, wygody i skutków ubocznych.
Wyniki w każdej domenie mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą satysfakcję w danej domenie.
|
Od momentu włączenia do badania (jeśli dostępne) lub od diagnozy ATTR-CM do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
23 października 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 października 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 stycznia 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 stycznia 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-TTRSC02-008
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .