DemonsTTRate: En global, observationsbaserad, multicentrisk, långtidsstudie av patienter med ATTR-CM i en verklig världssituation (DemonsTTRate)
4 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: En global, observationsstudie, multricenter, långtidsstudie av patienter med transtyretinmedierad amyloidos med kardiomyopati i en verklig världslig miljö
Syftet med denna studie är att:
- Beskriva de kliniska egenskaperna hos vuxna patienter med transtyreinmedierad amyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM) som behandlas med vutrisiran i rutinmässig klinisk vård
- Beskriva behandlingsmönster för vuxna patienter med ATTR-CM som behandlas med vutrisiran i rutinmässig klinisk vård
- Utvärdera hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos vuxna patienter med ATTR-CM som behandlas med vutrisiran i rutinmässig klinisk vård
- Utvärdera hälso- och sjukvårdsresursanvändning (HCRU) hos vuxna patienter med ATTR-CM som behandlas med vutrisiran i rutinmässig klinisk vård Jämföra den långsiktiga effektiviteten av vutrisiran jämfört med andra godkända ATTR-CM-behandlingar i rutinmässig klinisk vård
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Varje plats kommer att bjuda in alla berättigade patienter att delta.
Patienter kommer att följas i upp till 5 år eller tills patienten drar tillbaka sitt samtycke, förloras till uppföljning, avlider eller studien avslutas, beroende på vad som inträffar först.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
2000
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85711
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Förenta staterna, 34102
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28270
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38120
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Munich, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Münster, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att omfatta vuxna patienter med ATTR-CM som, vid inkludering, antingen påbörjar behandling med vutrisiran eller påbörjar behandling med en annan godkänd ATTR-CM-terapi.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en diagnos av ATTR-CM
- Påbörjar behandling med vutrisiran eller en annan godkänd ATTR-CM-terapi
Exklusionskriterier:
- Deltar i en interventionsstudie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Patienter med ATTR-CM
Patienter med ATTR-CM.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
New York Heart Association (NYHA)-klass
Tidsram: Från tidpunkten för ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
NYHA:s funktionella klassificering kategoriserar svårighetsgraden av hjärtsvikt. Patienter klassificeras i 1 av 4 kategorier baserat på deras fysiska begränsningar, enligt följande:
|
Från tidpunkten för ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
|
Ambulant diuretikaintensifiering
Tidsram: Från anmälningsdatumet i upp till 5 år
|
Det klinikerrapporterade utfallet ODI, som mäter varje initiering efter diagnos eller ökning av dosen av loopdiuretika, kan hjälpa till att identifiera patienter med ATTR-CM som har en ökad risk för negativa utfall.
ODI, en markör för att övervaka sjukdomsprogression och/eller försämrad hjärtsvikt, är förknippat med en högre risk för dödlighet av alla orsaker, kardiovaskulära sjukhusinläggningar och akuta besök för hjärtsvikt.
Kliniker övervakar ODI för att hjälpa till att hantera patienter med ATTR-CM.
|
Från anmälningsdatumet i upp till 5 år
|
|
Norfolk Quality of Life - Diabetisk Neuropati (QOL-DN) Totalt Poäng
Tidsram: Från tiden för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-KM-diagnos upp till 5 år
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-frågeformuläret är ett standardiserat patientrapporterat utfallsformulär med 35 frågor som bedömer 6 områden: fysisk funktion, storfiberneuropati, aktiviteter i dagligt liv, symptom, småfiberneuropati och autonom neuropati.
Totalpoängen varierar från -4 poäng (bästa möjliga livskvalitet) till 136 poäng (sämsta möjliga livskvalitet). |
Från tiden för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-KM-diagnos upp till 5 år
|
|
Kansas City Kardiomyopatisk Enkät (KCCQ)
Tidsram: Från tiden för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
KCCQ är ett 23-frågeformulär som patienten fyller i själv och som har utvecklats för att oberoende mäta patientens uppfattning om hälsotillståndet. Detta inkluderar hjärtsviktssymptom, påverkan på fysisk och social funktion, och hur deras hjärtsvikt påverkar deras livskvalitet under en 2-veckors återkallningsperiod.
KCCQ kvantifierar 6 domäner (symptom, fysisk funktion, livskvalitet, sociala begränsningar, självtillit och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (kliniska och övergripande sammanfattningspoäng [OS]).
|
Från tiden för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
|
Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Tidsram: Från tidpunkten för inkludering (om tillgänglig) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
PGI-C är en 7-gradig numerisk skattningsskala där 1 betyder "mycket förbättrad" och 7 betyder "mycket försämrad".
|
Från tidpunkten för inkludering (om tillgänglig) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
|
Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Tidsram: Från tidpunkten för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
PGI-S är en 7-gradig numerisk skattningsskala där 1 betyder "mycket förbättrad" och 7 betyder "mycket sämre".
|
Från tidpunkten för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
|
Behandlingsnöjdhetsfrågeformulär för läkemedel version 9 (TSQM-9)
Tidsram: Från tidpunkten för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
TSQM-9 är ett generellt instrument med 9 frågor som mäter de viktigaste dimensionerna av tillfredsställelse med en medicin.
Enkäten består av 3 domäner: effektivitet, bekvämlighet och biverkningar.
Poängen för varje domän sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng representerar högre tillfredsställelse inom den domänen.
|
Från tidpunkten för inkludering (om tillgängligt) eller ATTR-CM-diagnos upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 januari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
23 oktober 2030
Avslutad studie (Beräknad)
23 oktober 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 januari 2026
Första postat (Faktisk)
22 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTRSC02-008
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .