DemonsTTRate: Een wereldwijd, observationeel, multicenter, langetermijnonderzoek naar patiënten met ATTR-CM in een realistische setting (DemonsTTRate)
4 september 2026 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
DemonsTTRate: Een wereldwijd, observationeel, multicenter, langetermijnonderzoek naar patiënten met transthyretine-gemedieerde amyloïdose met cardiomyopathie in een real-world setting
Het doel van deze studie is om:<\/p>
- De klinische kenmerken te beschrijven van volwassen patiënten met transthyretine-gemedieerde amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM) die met vutrisiran worden behandeld in de routinematige klinische zorg<\/li>
- De behandelingspatronen te beschrijven van volwassen patiënten met ATTR-CM die met vutrisiran worden behandeld in de routinematige klinische zorg<\/li>
- De gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQOL) te beoordelen bij volwassen patiënten met ATTR-CM die met vutrisiran worden behandeld in de routinematige klinische zorg<\/li>
- Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen (HCRU) te beoordelen bij volwassen patiënten met ATTR-CM die met vutrisiran worden behandeld in de routinematige klinische zorg De langetermijneffectiviteit van vutrisiran te vergelijken met andere goedgekeurde ATTR-CM-behandelingen in de routinematige klinische zorg<\/li><\/ul>
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
Elke locatie zal alle in aanmerking komende patiënten uitnodigen om deel te nemen.
Patiënten zullen tot 5 jaar worden gevolgd of totdat de patiënt toestemming intrekt, uit de studie valt, overlijdt of het einde van de studie, wat het eerst komt.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
2000
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Trial Information Line
- Telefoonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Clinical Trial Information Line
- Telefoonnummer: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studie Locaties
-
-
-
Heidelberg, Duitsland
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Munich, Duitsland
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Münster, Duitsland
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Sendai, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Tsukuba, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Ube, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Yufu, Japan
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85711
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Naples, Florida, Verenigde Staten, 34102
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28270
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38120
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studiepopulatie zal bestaan uit volwassen patiënten met ATTR-CM die bij inschrijving ofwel een behandeling met vutrisiran starten of een behandeling met een andere goedgekeurde ATTR-CM-therapie starten.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Heeft de diagnose ATTR-CM
- Start met behandeling met vutrisiran of een andere goedgekeurde ATTR-CM-therapie
Uitsluitingscriteria:
- Is ingeschreven in een interventionele klinische studie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met ATTR-CM
Patiënten met ATTR-CM.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
New York Heart Association (NYHA) Class
Tijdsspanne: Vanaf het moment van ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
De NYHA-functionele classificatie categoriseert de ernst van hartfalen. Patiënten worden ingedeeld in 1 van 4 categorieën op basis van hun fysieke beperkingen, als volgt:
|
Vanaf het moment van ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
|
Poliklinische Diureticum Intensivering
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving tot maximaal 5 jaar
|
De door de clinicus gerapporteerde uitkomst van ODI, die elke initiatie na de diagnose of verhoging van de dosis lisdiuretica meet, kan helpen bij het identificeren van patiënten met ATTR-CM die een verhoogd risico hebben op nadelige uitkomsten.
ODI, een marker om de ziekteprogressie en/of verergering van hartfalen te monitoren, is geassocieerd met een hoger risico op mortaliteit door alle oorzaken, cardiovasculaire ziekenhuisopnames en spoedbezoeken voor hartfalen.
Clinici monitoren ODI om te helpen bij het behandelen van patiënten met ATTR-CM.
|
Vanaf het moment van inschrijving tot maximaal 5 jaar
|
|
Norfolk Kwaliteit van Leven - Diabetische Neuropathie (QOL-DN) Totale Score
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
Norfolk-QoL-DN: De Norfolk QOL-DN-vragenlijst is een gestandaardiseerde patiëntgerapporteerde uitkomstmaat met 35 items die 6 domeinen beoordeelt: fysiek functioneren, grote-vezelneuropathie, activiteiten van het dagelijks leven, symptomen, kleine-vezelneuropathie en autonome neuropathie.
De totale score varieert van -4 punten (beste mogelijke kwaliteit van leven) tot 136 punten (slechtste mogelijke kwaliteit van leven).
|
Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
|
Kansas City Cardiomyopathie Vragenlijst (KCCQ)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
De KCCQ is een vragenlijst met 23 items die door de patiënt zelf wordt ingevuld en is ontwikkeld om onafhankelijk de perceptie van de gezondheidstoestand van de patiënt te meten, waaronder symptomen van hartfalen, de impact op fysieke en sociale functies, en hoe hun hartfalen hun kwaliteit van leven beïnvloedt binnen een terugblikperiode van 2 weken.
De KCCQ kwantificeert 6 domeinen (symptomen, fysieke functie, kwaliteit van leven, sociale beperkingen, zelfeffectiviteit en symptoomstabiliteit) en 2 samenvattende scores (klinische en algemene samenvattende [OS] scores).
|
Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
|
Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
De PGI-C is een 7-punts numerieke beoordelingsschaal waarbij 1 "zeer veel verbeterd" aangeeft en 7 "zeer veel slechter" aangeeft.
|
Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
|
Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
De PGI-S is een numerieke beoordelingsschaal van 7 punten waarbij 1 staat voor "zeer veel verbeterd" en 7 voor "zeer veel slechter."
|
Vanaf het moment van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
|
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor Medicatie versie 9 (TSQM-9)
Tijdsspanne: Vanaf de tijd van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
TSQM-9 is een algemeen instrument met 9 items dat de belangrijkste dimensies van tevredenheid met een medicijn meet.
De vragenlijst bestaat uit 3 domeinen: effectiviteit, gebruiksgemak en bijwerkingen.
De scores van elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid op dat domein vertegenwoordigen.
|
Vanaf de tijd van inschrijving (indien beschikbaar) of ATTR-CM-diagnose tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
23 oktober 2030
Studie voltooiing (Geschat)
23 oktober 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 januari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTRSC02-008
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .