Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DemonsTTRate: Et globalt, observationsbaseret, multicentrisk, langtidsstudie af patienter med ATTR-CM i en virkelig verden-setting (DemonsTTRate)

23. april 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Et globalt, observationsbaseret, multicentrisk, langsigtet studie af patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati i en virkelig verdens kontekst

Formålet med denne undersøgelse er at:

  • Beskrive de kliniske karakteristika for voksne patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM) behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Beskrive behandlingsmønstre for voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Vurdere sundhedsressourceforbrug (HCRU) hos voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis Sammenligne den langsigtede effektivitet af vutrisiran versus andre godkendte ATTR-CM-behandlinger i rutinemæssig klinisk praksis

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hvert center vil invitere alle berettigede patienter til at deltage. Patienterne vil blive fulgt i op til 5 år eller indtil patientens tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning, død eller studiet afsluttes, alt efter hvad der indtræffer først.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

2000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34102
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil omfatte voksne patienter med ATTR-CM, som ved tilmelding enten påbegynder behandling med vutrisiran eller påbegynder behandling med en anden godkendt ATTR-CM-terapi.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af ATTR-CM
  • Påbegynder behandling med vutrisiran eller en anden godkendt ATTR-CM-terapi

Eksklusionskriterier:

  • Er tilmeldt en interventionel klinisk undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med ATTR-CM
Patienter med ATTR-CM.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
New York Heart Association (NYHA) Class
Tidsramme: Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose op til 5 år

NYHA's funktionelle klassifikation kategoriserer sværhedsgraden af hjertesvigt. Patienter klassificeres i 1 af 4 kategorier baseret på deres fysiske begrænsninger som følger:

  • Klasse I Ingen begrænsning af fysisk aktivitet. Normal fysisk aktivitet forårsager ikke uberettiget træthed, hjertebanken eller åndenød.
  • Klasse II Let begrænsning af fysisk aktivitet. Komfortabel i hvile. Normal fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken, åndenød eller brystsmerter.
  • Klasse III Markant begrænsning af fysisk aktivitet. Komfortabel i hvile. Mindre end normal aktivitet forårsager træthed, hjertebanken, åndenød eller brystsmerter.
  • Klasse IV Symptomer på hjertesvigt i hvile. Enhver fysisk aktivitet forårsager yderligere ubehag.
Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Intensivering af diuretika i ambulant regi
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivelse i op til 5 år
Den klinikerrapporterede udfald ODI, som måler eventuel initiering efter diagnosen eller stigning i dosis af loop-diuretika, kan hjælpe med at identificere patienter med ATTR-CM, der har en øget risiko for uønskede udfald. ODI, en markør til at overvåge sygdomsprogression og/eller forværret hjertesvigt, er forbundet med en højere risiko for dødelighed af alle årsager, kardiovaskulære indlæggelser og akutte hjertesvigt-konsultationer. Klinikere overvåger ODI for at hjælpe med at behandle patienter med ATTR-CM.
Fra tidspunktet for indskrivelse i op til 5 år
Norfolk Quality of Life - Diabetisk Neuropati (QOL-DN) Samlet Score
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 35-punkts patientrapporteret resultatmålingsværktøj, der vurderer 6 domæner: fysisk funktion, stor-fiber neuropati, daglige aktiviteter, symptomer, lille-fiber neuropati og autonom neuropati. Den samlede score spænder fra -4 point (bedst mulige livskvalitet) til 136 point (værst mulige livskvalitet).
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Kansas City Cardiomyopathy Spørgeskema (KCCQ)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
KCCQ er et 23-punkts spørgeskema, der udfyldes af patienten selv, udviklet til uafhængigt at måle patientens opfattelse af sundhedsstatus. Dette inkluderer symptomer på hjertesvigt, indvirkning på fysisk og social funktion, samt hvordan deres hjertesvigt påvirker deres livskvalitet inden for en 2-ugers tilbagebliksperiode. KCCQ kvantificerer 6 områder (symptomer, fysisk funktion, livskvalitet, sociale begrænsninger, selv-effektivitet og symptomstabilitet) og 2 sammendragsscore (klinisk og overordnet sammendrag [OS]-score).
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
PGI-C er en 7-punkts numerisk vurderingsskala, hvor 1 indikerer "meget forbedret" og 7 indikerer "meget værre".
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
PGI-S er en 7-punkts numerisk vurderingsskala, hvor 1 betyder "meget forbedret" og 7 betyder "meget forværret".
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin version 9 (TSQM-9)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
TSQM-9 er et generelt instrument med 9 spørgsmål, der måler de vigtigste dimensioner af tilfredshed med et lægemiddel. Spørgeskemaet består af 3 domæner: effektivitet, bekvemmelighed og bivirkninger. Scorerne for hvert domæne spænder fra 0 til 100, hvor højere scorer repræsenterer højere tilfredshed inden for det pågældende domæne.
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

23. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

22. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC02-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose med kardiomyopati

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner