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神経変性疾患治療のためのミロシナーゼ生体活性化グルコラファニン（GRA-MYR-ND） (GRA-MYR-ND)

2026年1月14日 更新者：Emanuela Mazzon、IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

グルコラファニン、ミロシナーゼ、および緩衝溶液を含む組成物、神経変性疾患の治療における使用のための

グルコシノレート（GLs）は、主にアブラナ科（Brassicaceae）およびモリンガ・オレイフェラ植物に見られるフィト化合物です。 GLsのミロシナーゼによる加水分解により、イソチオシアネート（ITCs）が生成されます。 ITCsの摂取は、神経保護、抗酸化、抗炎症能力を含む様々な健康増進効果と関連しています。 特に、多発性硬化症（MS）やパーキンソン病（PD）などの神経変性疾患の実験モデルにおいて、神経保護効果を示しました。 異なるGLsから、異なるITCsが生成されます。 特に、グルコラファニン（GRA）からは、ITCスルフォラファン（SFN）が得られます。 本プロジェクトの主任研究者（PI）は、神経変性疾患の治療のための緩衝液中での（Rs）-GRAとミロシナーゼの応用に関する特許（EP2908850B1）の所有者の一人です。 本プロジェクトの目的は、MSおよびPDに影響を受けた成人患者の異なるコホート、ならびに神経筋および変性疾患に影響を受けた小児患者のコホートにおいて、バイオ活性化されたGRAの投与効果を評価することです。 バイオ活性化された（Rs）-GRA投与の効果は、臨床評価とマルチオミクス（メタボロミクス、ゲノミクス）アプローチの組み合わせにより評価されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

300

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
      • Messina、イタリア、98124
        • 募集
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準:

PDの選定基準:

  • 45歳から75歳までの男女患者。
  • UK Brain Bank基準によるPDの臨床診断。
  • 研究参加前3か月間の臨床的安定性。
  • 研究参加前少なくとも3か月間、抗パーキンソン病薬が固定されていること。

MSの選定基準:

  • 18歳以上の男女患者。
  • McDonald基準によるRR-MSの診断。
  • Expanded Disability Status Scale（EDSS）が5.5以下。
  • 研究参加前少なくとも30日間の安定した疾患状態。
  • 研究参加前少なくとも3か月間の安定した疾患修飾療法。

MSおよびPDの共通選定基準:

  • 6か月間の研究治療期間中の薬物治療の変更なし。
  • 患者は研究手順を理解し遵守し、プロジェクトで必要とされる検査・診察を完了できること。
  • 文面によるインフォームド・コンセント。

小児患者の選定基準:

  • 臨床的に安定した適格患者。
  • 年齢1歳から10歳、体重5kgから30kg。
  • 他の臨床試験に参加していない患者。

除外基準:

PDおよびMSの除外基準:

  • 磁気共鳴画像法（MRI）に対する絶対的禁忌。
  • 脊髄損傷、がん、認知症、脳卒中、てんかん、精神障害など、結果に影響を及ぼす可能性のある併存神経疾患または重篤な併存疾患。
  • Mini-Mental State Examination（MMSE）総合スコア<24。
  • 他の臨床試験への参加。
  • 妊娠中/授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：標準療法のみを受けるPD患者
標準療法のみを受けているパーキンソン病患者
実験的：バイオ活性化GRA投与中のPD患者
バイオ活性化GRAを受けているパーキンソン病患者
薬：成人患者のためのバイオ活性化GRA
成人用量: 6ヶ月間、生体活性化GRA 50 mg/日
介入なし：標準治療のみを受けているMS患者
標準治療のみを受けている多発性硬化症の患者
実験的：バイオ活性化GRAを受ける多発性硬化症患者
バイオ活性化GRAを受ける多発性硬化症の患者
薬：成人患者のためのバイオ活性化GRA
成人用量: 6ヶ月間、生体活性化GRA 50 mg/日
介入なし：標準治療のみを受ける小児患者
実験的：生物活性化GRAを投与中の小児患者
薬：小児患者向けの生体活性化GRA
小児用量：生物活性化GRA 10 mg/日を6か月間

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一パーキンソン病評価尺度 (UPDRS) 総合スコア
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
スコアは0から260の範囲で、0は障害がなく、260は完全な障害を示します。 尺度は4つのパラメータに分けられます：0（正常）、1（軽度）、2（軽度）、3（中等度）、および4（重度）。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
Hoehn and Yahr scale
時間枠：ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
パーキンソン病進行段階スケール（ステージ1から5）。 このスケールは統一パーキンソン病評価スケールの一部であり、疾患治療の文脈における日常生活活動および非運動症状のより微妙な評価を可能にします。
ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
多発性硬化症患者用拡大障害ステータススケール (EDSS)
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
多発性硬化症における神経学的障害の程度の評価。 EDSSステップの範囲は0から10までの20の半ステップを含み、EDSSステップ0は完全に正常な検査に対応し、EDSSステップ10はMSによる死亡に対応します。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
認知および神経心理学的評価：モントリオール認知評価（MoCA）およびミニメンタルステート検査
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月

MoCAは認知機能障害を検出するために約10分で実施される1ページ30点満点のテストです。 スコアは0から30の範囲で、26点以上は正常と見なされます。

ミニメンタルステート検査（MMSE）またはフォルスタインテストは、認知機能障害を特定する30点満点のテストです。 30点満点中24点以上のスコアは正常な認知機能を示します。 これより低いスコアは、重度（9点以下）、中等度（10〜18点）、または軽度（19〜23点）の認知機能障害を示す可能性があります。 また、生スコアは教育歴や年齢で補正する必要がある場合もあります。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
多発性硬化症患者向け神経心理学的テストの簡易反復バッテリー (BRB)
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
BRBは12の下位検査から構成されており、5つのドメイン（即時記憶、視空間／構成、言語、注意、遅延記憶）それぞれについて1つずつ、合計5つのスコアを提供します。 高い値はより良い結果を表します。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
正規化脳容積（NBV）
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
高磁場磁気共鳴画像法（MRI）を用いて頭部サイズを正規化した全脳容積の測定による全脳萎縮の評価。 値が高いほど脳容積の保持が良好であり、時間の経過とともに減少することは脳萎縮の進行を示します。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
正規化皮質体積（NCV）
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
大脳皮質に焦点を当てた局所性萎縮の評価。 高磁場MRIを用いた頭蓋サイズで正規化された皮質灰白質体積の測定。 このパラメータは、特に皮質組織の喪失を定量化するために使用されます。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
多発性硬化症患者における全脳異方性率（FA）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
FAは、白質の微細構造的完全性を反映するDTI由来の指標です。 多発性硬化症では、正常に見える白質（NAWM）においても、FA値の低下は軸索損傷と脱髄のマーカーとなります。測定単位は比率（0から1のスケール、1は最大の拡散／方向性の完全性を示す）です。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
多発性硬化症患者における全脳平均拡散係数（MD）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
MDは水の拡散の平均的な大きさを測定します。 MS患者におけるMD値の増加は、通常、神経変性、炎症、またはミエリンの喪失による構造的障壁の喪失を示しています。 このパラメータは、組織破壊の全体的な指標を提供します。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
パーキンソン病患者用非運動症状評価尺度（NMSS）
時間枠：ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
これは9つの領域にわたる30の非運動症状を評価し、各グループのスコアは0（症状なし）から12（重症度×頻度）の範囲で、総合スコアは0から360となり、非運動症状の負担の程度を示します。 スコアが低いほど症状が少ないことを示し、ベースラインからの負の変化は症状の改善を示します。 平均スコアは疾患の重症度によって異なり、睡眠障害、気分、認知機能、消化器機能などの問題の増加を反映しています。
ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
生活の質評価：ハミルトンうつ病評価尺度（HRSD）およびハミルトン不安評価尺度。
時間枠：ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
うつ病の重症度は、17項目のハミルトンうつ病評価尺度（HRSD）を用いて評価されます。 総合スコアに基づき、参加者は以下のレベルに分類されます：うつ病なし（0-7）、軽度うつ病（8-13）、中等度うつ病（14-18）、重度うつ病（19-22）、極めて重度なうつ病（23以上）。 ハミルトン不安評価尺度（HAM-A）は、不安を評価する心理学的質問票です。 ハミルトン不安評価尺度（HAM-A）は14項目で構成され、各項目は5段階で評価されます。 個々の項目を合計して得られる総合スコアは、0から56の範囲です。 スコア17以下は軽度不安を示します；18-24は軽度から中等度の不安を示します；25-30は中等度から重度の不安を示します。
ベースライン、6ヵ月（治療終了時）、12ヵ月
パーキンソン病生活の質質問票 (PDQ-8)
時間枠：ベースライン、6ヶ月（治療終了時）、12ヶ月
これは、パーキンソン病における健康関連の生活の質を評価する、患者報告アウトカム尺度であり、8項目で構成されています。 元のPDQ-39の各領域（移動性、日常生活活動、情緒的幸福、スティグマ、社会的支援、認知、コミュニケーション、身体的不快感）の代表的な項目を1つずつ含んでいます。 参加者は、過去1か月間の経験を5段階のリッカート尺度（0＝決してないから4＝いつもまで）を用いて評価します。 総合スコアは0から100の範囲のサマリーインデックス（SI）に変換され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が低いことを示します。サマリーインデックススコアは以下のように解釈されました：0-20は疾患の影響が最小限で良好な生活の質、21-40は軽度の障害、41-60は中等度の障害、61-80は顕著な障害、81-100は生活の質の重度の障害を示します。
ベースライン、6ヶ月（治療終了時）、12ヶ月
パーキンソン病睡眠尺度（PDSS-2）
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
PDSS-2は、パーキンソン病患者の睡眠障害と夜間症状を評価するために使用される15項目の自己記入式質問票です。 夜間の運動症状、睡眠の質、日中の眠気など、さまざまな領域をカバーしています。 各項目は、0（決してない）から4（非常に頻繁）までの5段階のリッカート尺度で採点されます。 合計スコアは0から60の範囲です。 合計スコアが15～18以上の場合、臨床的に有意な睡眠障害を示しているとしばしば考えられます。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
ベースラインからのEuroQol-5D-3L指標スコアの変化
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
EQ-5D-3Lは、健康関連の生活の質を測定するための標準化されたツールです。 これは、移動能力、セルフケア、通常の活動、痛み／不快感、不安／抑うつの5項目からなるアンケートで構成されています。 各次元には、問題なし、いくつかの問題、深刻な問題の3つのレベルがあります。 これらの回答は、国別の価値セットを使用して単一のインデックススコア（効用値）に変換されます。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
臨床全般印象改善尺度（CGI-I）
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
CGI-Iは、治療開始時を基準として患者の病状がどの程度改善または悪化したかを評価する、臨床医が評価する尺度です。これは7段階のリッカート尺度で採点されます：1=治療開始から非常に大きく改善；2=大きく改善；3=わずかに改善；4=治療開始時からの変化なし；5=わずかに悪化；6=大きく悪化；7=治療開始から非常に大きく悪化
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
患者の全体的変化印象 (PGI-C)
時間枠：ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月
PGI-Cは、患者が治療の有効性についてどのように考え、研究開始以降の全体的な健康状態の変化をどのように認識しているかを反映する自己申告式の尺度です。 7段階の尺度を使用しており、それぞれの点数は以下の通りです：1 = 非常に改善した；2 = かなり改善した；3 = わずかに改善した；4 = 変化なし；5 = わずかに悪化した；6 = かなり悪化した；7 = 非常に悪化した。
ベースライン、6か月（治療終了時）、12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
成長パラメーター、人体測定、および思春期状態の変化
時間枠：ベースライン、3、6（治療終了時）、および12ヶ月
身体的発達および栄養状態の評価。 以下のパラメータを測定する：体重（kg）、身長（cm）、ボディマス指数（BMI、体重（kg）を身長（m）の二乗で除して算出）、ならびに年齢、性別、特定の病理に調整されたそれぞれの百分位数。 これらの測定は、研究組成物の投与が小児集団における成長と発達に及ぼす影響を評価することを目的とする。 加えて、思春期発達はタナー段階（性的成熟度評価）を用いて評価され、これは二次性徴（女児における乳房発達、男児における性器発達、および両性における陰毛）の進行を1（思春期前）から5（成人）の尺度で評価する。 この総合的評価は、治療期間中の全体的な成長軌跡およびホルモン-身体的成熟をモニタリングすることを目的とする。
ベースライン、3、6（治療終了時）、および12ヶ月
脳波（EEG）平均周波数と脳電気活動の変化。
時間枠：ベースライン、3、6（治療終了時）、12か月
Micromed Brain Quick System（System Plus Evolutionソフトウェア）を用いた48チャンネル記録ヘッドによる脳電気活動の評価。記録は国際10-20法（または乳児＜40cmのための電極セットの縮小版）に従って行われます。信号は、256Hzのサンプリング周波数、1.6Hzのハイパスフィルター、30Hzのローパスフィルター、100μV/cmの感度で処理されます。評価には、覚醒状態、睡眠不足、午後の休息が含まれます。重篤な神経疾患を有する患者については、ビデオ脳波計とポリグラフが併用されます。分析は、ILAEガイドラインに基づく背景活動の経時的変化と発作性異常に焦点を当てています。測定単位：定性的および定量的神経生理学的パラメータ（てんかん性活動の有無と平均周波数（Hz））。
ベースライン、3、6（治療終了時）、12か月
小児患者における嚥下機能の評価：嚥下障害アウトカムおよび重症度スケール（DOSS）による
時間枠：ベースラインおよび3、6、12か月
嚥下障害（嚥下機能障害）の重症度の評価。 DOSSは、嚥下の機能的経時変化を体系的に評価するために使用される7段階スケールです。 スコアは1（重度の嚥下障害：経口摂取不可）から7（あらゆる状況で正常）の範囲です。
ベースラインおよび3、6、12か月
グリフィス精神発達尺度第3版（GMDS-3）による精神運動発達の変化
時間枠：ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月時点。
グリフィス-3スケール（Griffiths III）は、幼児（生後からほぼ6歳まで）のための包括的な発達評価ツールであり、学習の基礎、言語とコミュニケーション、目と手の協調、個人-社会-情緒、粗大運動の5つの主要領域にわたって精神的および身体的成長を測定します。測定単位：発達指数（DQ）スコア（平均が100、標準偏差が15の標準化スコア。 高いスコアはより進んだ発達を示します）。
ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月時点。
小児食道運動機能および嚥下障害の高解像度マノメトリー（HRM）による評価
時間枠：ベースライン、3ヶ月、6ヶ月（治療終了時）、12ヶ月
HRM ManoScan™ ESO システムを用いた口腔咽頭および食道運動機能の評価。 本手順ではカテーテル（最大直径2.75mm～4.2mm、年齢／体重に基づき選択）を使用し、国際基準（例：神経性嚥下障害に関するドイツガイドライン）に従います。 主要指標には、食道機能の特徴付けおよび食道胃接合部運動機能の研究が含まれます。測定単位：複合スコアおよびマノメトリックパラメータ（圧力のmmHgおよびシカゴ分類v4.0指標を含む）。
ベースライン、3ヶ月、6ヶ月（治療終了時）、12ヶ月
小児、PD、MS患者における生理活性化合物および内因性代謝産物のメタボロミクスおよび薬物動態分析
時間枠：ベースラインおよび6か月（治療終了時）

液体クロマトグラフィー-質量分析法（LC-MS）を用いたヒト生体体液（血漿および尿）中の代謝プロファイルの評価。 分析には以下が含まれます：

外来性化合物追跡：投与された植物化合物（グルコラファニン／スルフォラファン）の代謝運命とバイオアベイラビリティの決定。

標的血漿代謝物質学：必須アミノ酸（トリプトファン、チロシン、フェニルアラニン）およびその代謝産物の定量分析。

腸内細菌叢由来代謝物質：腸内細菌叢の変調の指標として、血漿中の短鎖脂肪酸（SCFAs）および中鎖脂肪酸（MCFAs）の評価。

尿中内因性代謝物質：治療反応のバイオマーカーを同定するための尿中代謝物質指紋の変化の評価。
ベースラインおよび6か月（治療終了時）
PD、MSおよび小児患者のトランスクリプトミックプロファイルと差異発現遺伝子解析
時間枠：ベースラインと6か月（治療終了時）

研究治療への応答における遺伝子発現変化の評価。 RNAシーケンス（RNA-seq）はIlluminaプラットフォームを使用して実施されます。 バイオインフォマティクスパイプラインには以下が含まれます：データ品質管理：生データ評価のためのFastQC。 前処理：アダプタートリミングと品質フィルタリングのためのTrimmomatic。アラインメント：GRCh38ヒト参照ゲノムに対するSTARアライナー。

定量化：HTSeq-countパッケージによる転写物カウント。 発現差解析：RのDESeq2ライブラリを使用した発現差遺伝子（DEG）の同定。統計解析：堅牢性を確保するため、有意水準（q値）を0.05に設定したBenjamini-Hochberg事後検定により偽陽性を制御します。
ベースラインと6か月（治療終了時）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

協力者

Fondazione Edmund Mach
Vittore Buzzi Children's Hospital
Azienda Sanitaria Provinciale Ragusa

捜査官

  • 主任研究者：Emanuela Mazzon、Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年1月1日

一次修了 (推定)

2026年5月19日

研究の完了 (推定)

2026年5月19日

試験登録日

最初に提出

2025年12月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月14日

最初の投稿 (実際)

2026年1月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月14日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GRA-MYR-ND
  • PNRR-POC-2022-12376049 (その他の助成金/資金番号：Funded by European Union-Next Generation EU-NRRP M6C2- investment 2.1)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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