Myrosinase Bioaktivált Gglukorafanin a Neurodegeneratív Betegségek Kezelésére (GRA-MYR-ND) (GRA-MYR-ND)
2026. január 14. frissítette: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo
Glukorafanin, Mirozináz és Pufferelt Oldatot Tartalmazó Összetétel Neurodegeneratív Betegségek Kezelésére
A glukozinolátok (GL-k) főként a keresztesvirágúak (Brassicacea) és a Moringa oleifera növényekben található fitovegyületek.
A GL-k hidrolízise mirozináz enzim hatására izotiocianátok (ITC-k) képződéséhez vezet.
Az ITC-k fogyasztása különböző egészségvédő hatásokkal hozható összefüggésbe, ideértve a neuroprotektív, antioxidáns és gyulladáscsökkentő képességeket.
Különösen neuroprotektív hatásokat mutattak ki neurodegeneratív betegségek kísérletes modelljeiben, beleértve a sclerosis multiplex (SM) és a Parkinson-kór (PK) esetében.
Különböző GL-kből különböző ITC-k keletkeznek.
Különösen a glukorafanin (GRA) ITC-származéka a szulforafán (SFN).
A projekt vezető kutatója (PI) a (Rs)-GRA és mirozináz pufferelt oldatban történő alkalmazására szabadalmaztatott (EP2908850B1) egyik tulajdonosa neurodegeneratív betegségek kezelésére.
Ennek a projektnek a célja, hogy értékelje a bioaktivált GRA alkalmazásának hatásait különböző felnőtt betegcsoportokban, akiket SM és PK érint, valamint egy gyermekkori betegcsoportban, akiket neuromuszkuláris és degeneratív betegségek érintenek.
A bioaktivált (Rs)-GRA alkalmazásának hatásait klinikai értékelések és multiomikus (metabolomikus, genomikus) megközelítés kombinációjával értékelik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
300
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Emanuela Mazzon
- Telefonszám: 09060128163
- E-mail: emanuela.mazzon@irccsme.it
Tanulmányi helyek
-
-
-
Messina, Olaszország, 98124
- Toborzás
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
Bevonási kritériumok PD esetén:
- 45-75 éves korú férfi vagy női betegek.
- PD klinikai diagnózisa az UK Brain Bank kritériumai szerint.
- 3 hónapos klinikai stabilitás a vizsgálatba való bekerülés előtt.
- Az antiparkinsoni gyógyszer fix legalább 3 hónapig a vizsgálat megkezdése előtt.
Bevonási kritériumok MS esetén:
- 18 éves vagy annál idősebb férfi vagy női betegek.
- RR-MS diagnózis a McDonald kritériumok szerint.
- Kiterjesztett fogyatékossági státusz skála (EDSS) 5,5 vagy annál alacsonyabb.
- Stabil betegség legalább 30 napig a vizsgálat megkezdése előtt.
- Stabil betegségmódosító terápia legalább 3 hónapig a vizsgálat megkezdése előtt.
Közös bevonási kritériumok MS és PD esetén:
- Nincs változás a gyógyszeres kezelésben a 6 hónapos vizsgálati kezelés alatt.
- A betegek megértik és betartják a vizsgálati eljárásokat, és képesek elvégezni a projekt által előírt teszteket és vizsgálatokat.
- Írásos tájékoztatott beleegyezés.
Bevonási kritériumok gyermekbetegek számára:
- Azok a betegek jogosultak, akik klinikailag stabilak;
- Életkor 1 és 10 év között, súly 5 és 30 kg között.
- A betegek nem vesznek részt más klinikai vizsgálatokban.
Kizárási kritériumok:
Kizárási kritériumok PD és MS esetén:
- Abszolút kontraindikációk a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) szempontjából.
- Egyidejű neurológiai betegség vagy súlyos társbetegségek, amelyek befolyásolhatják az eredményeket, mint például gerincsérülés, rák, demencia vagy más központi idegrendszeri betegségek, például stroke, epilepszia vagy pszichiátriai rendellenességek;
- Mini-Mental State Examination (MMSE) összpontszám <24.
- Részvétel más klinikai vizsgálatokban.
- Terhesség/szoptatás.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: Csak szabványos terápiát kapó PD-betegek
Parkinson-kórban szenvedő betegek, akik csak szabványos terápiát kapnak
|
|
|
Kísérleti: Bioaktivált GRA-t kapó PD-betegek
A Parkinson-kórban szenvedő betegek, akik bioaktivált GRA-t kapnak
|
felnőtt dózis: 50 mg/nap bioaktivált GRA 6 hónapig
|
|
Nincs beavatkozás: MS-betegek, akik csak szabványos terápiát kapnak
A standard terápiát csak kapó sclerosis multiplexben szenvedő betegek
|
|
|
Kísérleti: Bioaktivált GRA-t kapó SM-betegek
A sclerosis multiplexben szenvedő betegek, akik bioaktivált GRA-t kapnak
|
felnőtt dózis: 50 mg/nap bioaktivált GRA 6 hónapig
|
|
Nincs beavatkozás: Csak standard terápiát kapó gyermekbeteg
Csak standard terápiát kapó gyermekbetegek
|
|
|
Kísérleti: Bióaktivált GRA-t kapó gyermekbetegek
|
gyermekkori adag: 10 mg/nap bioaktivált GRA 6 hónapig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egységes Parkinson-kór Értékelési Skála (UPDRS) Összpontszám
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A pontszám 0 és 260 között mozog, ahol a 0 jelenti a teljes képtelenség hiányát, a 260 pedig a teljes képtelenséget.
A skála négy paraméterre oszlik: 0 (normális), 1 (enyhe), 2 (enyhe), 3 (mérsékelt) és 4 (súlyos).
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Hoehn és Yahr skála
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
Parkinson-kór progressziós stádium skála (1-től 5-ig).
A skála az Egységes Parkinson-kór Értékelő Skála részhalmaza, amely lehetővé teszi a napi tevékenységek és a nem motoros tünetek finomabb megítélését a betegségterápia kontextusában.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Kiterjesztett Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS) sclerosis multiplex betegek számára
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A neurológiai fogyatékosság mértékének értékelése sclerosis multiplexben.
Az EDSS lépcső tartománya 20 fél lépcsőt foglal magában 0-tól 10-ig, ahol az EDSS 0. lépcső egy teljesen normális vizsgálatnak felel meg, az EDSS 10. lépcső pedig az SM-ből eredő halálnak
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Kognitív és neuropszichológiai értékelések: Montreal Kognitív Értékelés (MoCA) és Mini-mental állapotfelmérés
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
A MoCA egy egylapos, 30 pontból álló teszt, amely körülbelül 10 perc alatt történik, hogy felfedezze a kognitív zavarokat. A pontszámok 0 és 30 között mozognak, a 26 vagy annál magasabb pontszámot normálisnak tekintik. A mini-mental state examination (MMSE) vagy Folstein teszt egy 30 pontból álló teszt a kognitív zavarok azonosítására. Bármely 24 vagy annál magasabb pontszám (a 30-ból) normális kogníciót jelez. Ennél alacsonyabb pontszámok súlyos (≤9 pont), közepes (10-18 pont) vagy enyhe (19-23 pont) kognitív zavart jelezhetnek. A nyers pontszámot esetleg korrigálni kell a végzettség és az életkor figyelembevételével. |
Alapvonal, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
|
Rövid, Ismételhető Neuropszichológiai Tesztbatteria (BRB) sclerosis multiplex betegek számára
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
A BRB tizenkét altesztből áll, amelyek öt pontszámot adnak, egyet-egyet az öt vizsgált tartomány mindegyikéhez (azonnali memória, vizuospáciális/konstrukciós, nyelv, figyelem, késleltetett memória).
Magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
|
Normalizált Agytérfogat (NBV)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A globális agyatrófia értékelése a teljes agytérfogat mérésével, amelyet a fejméretre normalizáltan végeznek nagy erősségű mágneses rezonanciás képalkotás (MRI) segítségével.
Magasabb értékek jobb agytérfogat-megőrzést jeleznek, míg az időbeli csökkenés az agyatrófia progresszióját jelzi.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Normalizált Kérgi Térfogat (NCV)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A regionális atrófia értékelése, különös tekintettel az agykéregre.
A fej méretéhez igazított kéregszürkeállomány térfogatának mérése nagy mezőerejű MRI segítségével.
Ezt a paramétert a kéregszövet fokozatos elvesztésének pontos meghatározására használják.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Az alapértékhez viszonyított változás az egész agy frakcionális anizotrópiájában (FA) sclerosis multiplex betegekben
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
Az FA egy DTI-ből származó metrika, amely a fehérállomány mikroszerkezeti integritását tükrözi.
A sclerosis multiplexben az FA-értékek csökkenése az axonális károsodás és a demyelinizáció markere, még a normál kinézetű fehérállományban (NAWM) is.
A mértékegység az arány (0-tól 1-ig skálázva, ahol az 1 a maximális diffúziós/iránybeli integritást jelenti).
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított változás a teljes agy átlagos diffúziójában (MD) sclerosis multiplex betegeknél
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (a kezelés vége), 12 hónap
|
Az MD az átlagos vízdiffúzió nagyságát méri.
Az MS-betegek MD-értékeinek növekedése szerkezeti akadályok elvesztését jelzi, amely általában neurodegeneráció, gyulladás vagy mielinvesztés következménye.
Ez a paraméter az általános szövetkárosodási indexet szolgáltatja.
|
Alapvonal, 6 hónap (a kezelés vége), 12 hónap
|
|
Parkinson-betegek nem motoros tüneteinek skálája (NMSS)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
30 nem motoros tüntet értékel 9 területen, a pontszámok 0 (nincs tünet) és csoportonként 12 (súlyosság × gyakoriság) között mozognak, ami 0 és 360 közötti összpontszámot eredményez, jelezve a nem motoros tünetterhelés mértékét.
Alacsonyabb pontszám kevesebb tünetet jelent; az alapponthoz képest negatív változás a tünetek javulását jelzi.
Az átlagos pontszámok a betegség súlyosságával változnak, tükrözve a megnövekedett problémákat az alvászavarok, a hangulat, a kogníció, a gasztrointesztinális funkció stb. területén.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Életminőség-értékelés: Hamilton Depresszióskálás Értékelő Skála (HRSD) és Hamilton Szorongás Értékelő Skála.
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
A depresszió súlyosságát a 17 tételes Hamilton Depresszió Skála (HRSD) segítségével értékelik.
A teljes pontszám alapján a résztvevőket az alábbi szintekbe sorolják: nincs depresszió (0-7), enyhe depresszió (8-13), közepes depresszió (14-18), súlyos depresszió (19-22) és nagyon súlyos depresszió (≥23).
A Hamilton Szorongás Skála (HAM-A) egy pszichológiai kérdőív a szorongás értékelésére.
A Hamilton Szorongás Skála (HAM-A) 14 tételből áll, mindegyiket 5 fokozatú skálán értékelik.
Az egyes tételek összeadásával kapott teljes pontszám 0 és 56 között van.
A ≥17 pontszám enyhe szorongást jelez; 18-24 enyhe-közepes szorongást; 25-30 közepes-súlyos szorongást.
|
Kiindulási állapot, 6 hónap (kezelés végén), 12 hónap
|
|
Parkinson-kór életminőség kérdőív (PDQ-8)
Időkeret: Baseline, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
Ez egy beteg által jelentett eredménymérő eszköz, amely 8 tételből áll, és a Parkinson-kórral összefüggő életminőséget értékeli.
Az eredeti PDQ-39 minden tartományára kiterjedő egy-egy reprezentatív tételt tartalmaz: mobilitás, napi tevékenységek, érzelmi jól-lét, stigmatizáció, társadalmi támogatás, kogníció, kommunikáció és fizikai kellemetlenség.
A résztvevők egy 5 fokozatú Likert-skála segítségével (0 = soha, 4 = mindig) értékelik előző havi tapasztalataikat.
Az összpontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő Összegző Indexszé (SI) alakítják át, ahol magasabb pontszám rosszabb egészségüggel összefüggő életminőséget jelez.
Az Összegző Index pontszámokat a következőképpen értelmezték: 0-20 jó életminőséget és minimális betegség-hatást jelez, 21-40 enyhe károsodást, 41-60 közepes károsodást, 61-80 jelentős károsodást, 81-100 pedig súlyos életminőség-károsodást.
|
Baseline, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Parkinson-kór Alvási Skála (PDSS-2)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A PDSS-2 egy 15 tételből álló, önkitöltős kérdőív, amelyet a Parkinson-kórban szenvedő betegek alvászavarainak és éjszakai tüneteinek értékelésére használnak.
Különböző területeket fed le, beleértve az éjszakai motoros tüneteket, az alvásminőséget és a nappali álmosságot.
Minden tétel 5 fokozatú Likert-skálán értékelhető 0-tól (soha) 4-ig (nagyon gyakran).
Az összpontszám 0 és 60 között változhat.
Az összpontszám ≥ 15-18 általában klinikailag jelentős alvászavar indikátorának tekinthető.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Az EuroQol-5D-3L Index Pontszám változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
Az EQ-5D-3L egy szabványosított eszköz az egészséggel összefüggő életminőség mérésére.
Öt kérdésből álló kérdőívből áll: mozgékonyság, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség, és szorongás/depresszió.
Minden dimenziónak 3 szintje van: nincs probléma, néhány probléma, és extrém problémák.
Ezek a válaszok egy ország-specifikus értékkészlet segítségével egyetlen indexpontszámmá (hasznossági értékké) alakíthatók át.
|
Alapvonal, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Klinikai Globális Értékelés - Javulás (CGI-I)
Időkeret: Kiinduló érték, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
A CGI-I egy klinikus által értékelt skála, amely azt értékeli, hogy a beteg állapota mennyire javult vagy romlott a kiindulási állapothoz képest. A skála 7 pontú Likert-skálán értékel: 1=nagyon sokkal javult a kezelés megkezdése óta; 2=sokkal javult; 3=minimálisan javult; 4=nincs változás a kiindulási állapothoz (a kezelés megkezdése) képest; 5=minimálisan romlott; 6=sokkal romlott; 7=nagyon sokkal romlott a kezelés megkezdése óta.
|
Kiinduló érték, 6 hónap (kezelés vége), 12 hónap
|
|
Páciens Globális Változás Észlelése (PGI-C)
Időkeret: Kiindulási érték, 6 hónap (a kezelés vége), 12 hónap
|
A PGI-C egy önkitöltős skála, amely a beteg hitét tükrözi a kezelés hatékonyságával és általános egészségi állapotának változásával kapcsolatban a vizsgálat kezdete óta.
Egy 7 pontos skálát használ, ahol: 1 = Nagyon javult; 2 = Jelentősen javult; 3 = Minimálisan javult; 4 = Nincs változás; 5 = Minimálisan romlott; 6 = Jelentősen romlott; 7 = Nagyon romlott.
|
Kiindulási érték, 6 hónap (a kezelés vége), 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Növekedési paraméterek, antropometriai mérések és pubertási állapot változásai.
Időkeret: Alapvonal, 3 , 6 (a kezelés vége) , és 12 hónap
|
A fizikai fejlődés és tápláltsági állapot értékelése.
A következő paramétereket mérik: testsúly (kg), testmagasság (cm), testtömegindex (BMI, amelyet kilogrammban mért testsúly és méterben mért testmagasság négyzetének hányadosaként számítanak), valamint ezek életkor, nem és specifikus patológia szerint módosított százalékos értékei.
Ezek a mérések a vizsgálati összetétel beadásának hatását célozzák felmérni a gyermekpopuláció növekedésére és fejlődésére.
Ezen felül a pubertás fejlődését a Tanner-stádium (szexuális érettségi besorolás) segítségével értékelik, amely a másodlagos nemi jellegek előrehaladását értékeli (lányoknál a mell fejlődése, fiúknál a nemi szervek fejlődése, és mindkét nemnél a szeméremhajzat) 1 (prepubertális) és 5 (felnőtt) közötti skálán.
Ez a kombinált értékelés a globális növekedési pálya és a hormonális-fizikai érés nyomon követését célozza a kezelés során.
|
Alapvonal, 3 , 6 (a kezelés vége) , és 12 hónap
|
|
Az elektroencefalogram (EEG) átlagos frekvenciájának és az agyi elektromos aktivitás változásai.
Időkeret: Alapvonal, 3, 6 (a kezelés vége), 12 hónap
|
Az agyi elektromos aktivitás értékelése a Micromed Brain Quick System (System Plus Evolution szoftver) segítségével 48 csatornás rögzítőfejjel.
A rögzítések a nemzetközi 10-20 rendszert követik (vagy csökkentett elektróda-készletet használnak a 40 cm-nél kisebb csecsemőknél). A jelet 256 Hz mintavételi frekvenciával, 1,6 Hz felső-áteresztő szűrővel, 30 Hz alsó-áteresztő szűrővel és 100 µV/cm érzékenységgel dolgozzák fel. Az értékelések magukban foglalják az éber állapotot, az alváshiányt és a délutáni pihenést. Súlyos neurológiai állapotú betegek esetén videó-EEG és poligráfia társul. Az elemzés a háttéraktivitás fejlődésére és a paroxizmatikus rendellenességekre összpontosít az ILAE irányelvek szerint.Mértékegység: Minőségi és mennyiségi neurofiziológiai paraméterek (epileptiform aktivitás jelenléte/hiánya és átlagos frekvencia Hz-ben). |
Alapvonal, 3, 6 (a kezelés vége), 12 hónap
|
|
A nyelési funkció értékelése a Dysphagia Outcome and Severity Scale (DOSS) segítségével gyermekbetegnél.
Időkeret: alapvonal és 3, 6, 12 hónap
|
A dysphagia (nyelési zavar) súlyosságának értékelése.
A DOSS egy 7 pontú skála, amelyet a nyelés funkcionális longitudinális változásainak szisztematikus értékelésére használnak.
A pontszámok 1-től (Súlyos dysphagia: semmi szájon át) 7-ig (Normális minden helyzetben) terjednek.
|
alapvonal és 3, 6, 12 hónap
|
|
A pszichomotoros fejlődés változásai a Griffiths Mentális Fejlettségi Skálák 3 (GMDS-3) segítségével
Időkeret: alapvonal és 3, 6, 12 hónap.
|
A Griffiths-3 Skála (Griffiths III) egy átfogó fejlődési értékelés kisgyermekek számára (születéstől közel 6 éves korig), amely az észlelési és fizikai fejlődést öt kulcsfontosságú területen méri: A tanulás alapjai, Nyelv és kommunikáció, Szem-kéz koordináció, Személyes-szociális-érzelmi, valamint Nagymotoros készségek. Mérési egység: Fejlődési hányados (DQ) pontszám (Standardizált pontszám, ahol az átlag 100, a szórás pedig 15. A magasabb pontszámok fejlettebb fejlődést jeleznek).
|
alapvonal és 3, 6, 12 hónap.
|
|
Gyermekkorú nyelőcső-motilitás és diszfágia értékelése nagy felbontású manometriával (HRM).
Időkeret: alapvonal és 3, 6 (a kezelés vége), 12 hónap
|
A garat- és nyelőcső-motilitás értékelése a HRM ManoScan™ ESO rendszerrel.
Az eljárás katétert használ (maximális átmérő 2,75 mm–4,2 mm, az életkor/testsúly alapján kiválasztva), és nemzetközi szabványokat követ (pl. a neurogén nyelési zavarok német irányelveit).
A kulcsfontosságú mérőszámok közé tartozik a nyelőcső-funkció jellemzése és a nyelőcső-gyomor-átmeneti zóna motilitásának vizsgálata.Mértékegység: Összetett pontszám és manometriai paraméterek (beleértve a Hgmm-t a nyomásokhoz és a Chicago-osztályozás v4.0 mérőszámait).
|
alapvonal és 3, 6 (a kezelés vége), 12 hónap
|
|
A bioaktív vegyületek és endogén metabolitok metabolomikai és farmakokinetikai elemzése gyermekeknél, PD- és MS-betegeknél
Időkeret: alapvonal és 6 hónap (a kezelés vége)
|
A metabolikus profil értékelése humán biofolyadékokban (plazma és vizelet) Folyadékkromatográfia-Tömegspektrometria (LC-MS) alkalmazásával. Az elemzés magában foglalja: Exogén vegyület-nyomkövetés: A beadott fitovegyület (Glukorafanin/Szulforafán) metabolikus sorsának és biohasznosíthatóságának meghatározása. Célzott plazma metabolomika: Esszenciális aminosavak (Triptofán, Tirozin, Fenilalanin) és katalolitusaik kvantitatív elemzése. Mikrobiota-származék metabolitok: Rövid láncú zsírsavak (SCFA-k) és közepes láncú zsírsavak (MCFA-k) értékelése plazmában, mint a bélmikrobiota modulációjának indikátorai. Vizelet endogén metabolitok: A vizelet metabolikus ujjlenyomat változásainak értékelése a kezelésre adott válasz biomarkerjeinek azonosítására. |
alapvonal és 6 hónap (a kezelés vége)
|
|
Transzkriptomikai profil és differenciális génkifejeződés elemzés PD, MS és gyermekbetegek esetén.
Időkeret: alapvonal és 6 hónap (kezelés vége)
|
A génkifejeződés változásainak értékelése a vizsgálati kezelésre adott válaszban. RNS szekvenálást (RNS-seq) Illumina platformokkal végeznek. A bioinformatikai folyamat a következőket tartalmazza:Adatminőség-ellenőrzés: FastQC a nyers adatok értékeléséhez. Előfeldolgozás: Trimmomatic adapter levágáshoz és minőségi szűréshez.Illesztés: STAR illesztő a GRCh38 humán referencia genomhoz. Kvantifikálás: Transzkript számlálás a HTSeq-count csomag segítségével. Differenciális kifejeződés: Differenciálisan kifejezett gének (DEG) azonosítása a DESeq2 könyvtár használatával az R-ben. Statisztikai elemzés: A robusztusság biztosítása érdekében a hamis pozitív eredményeket a Benjamini-Hochberg utólagos eljárással szabályozzák, a szignifikancia küszöbérték (q-érték) 0,05-re állítva. |
alapvonal és 6 hónap (kezelés vége)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Emanuela Mazzon, Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Deuschl G, Beghi E, Fazekas F, Varga T, Christoforidi KA, Sipido E, Bassetti CL, Vos T, Feigin VL. The burden of neurological diseases in Europe: an analysis for the Global Burden of Disease Study 2017. Lancet Public Health. 2020 Oct;5(10):e551-e567. doi: 10.1016/S2468-2667(20)30190-0.
- Klomparens EA, Ding Y. The neuroprotective mechanisms and effects of sulforaphane. Brain Circ. 2019 Apr-Jun;5(2):74-83. doi: 10.4103/bc.bc_7_19. Epub 2019 Jun 27.
- Yadav SK, Soin D, Ito K, Dhib-Jalbut S. Insight into the mechanism of action of dimethyl fumarate in multiple sclerosis. J Mol Med (Berl). 2019 Apr;97(4):463-472. doi: 10.1007/s00109-019-01761-5. Epub 2019 Feb 28.
- Kamal RM, Abdull Razis AF, Mohd Sukri NS, Perimal EK, Ahmad H, Patrick R, Djedaini-Pilard F, Mazzon E, Rigaud S. Beneficial Health Effects of Glucosinolates-Derived Isothiocyanates on Cardiovascular and Neurodegenerative Diseases. Molecules. 2022 Jan 19;27(3):624. doi: 10.3390/molecules27030624.
- Schepici G, Bramanti P, Mazzon E. Efficacy of Sulforaphane in Neurodegenerative Diseases. Int J Mol Sci. 2020 Nov 16;21(22):8637. doi: 10.3390/ijms21228637.
- Lotti C, Rubert J, Fava F, Tuohy K, Mattivi F, Vrhovsek U. Development of a fast and cost-effective gas chromatography-mass spectrometry method for the quantification of short-chain and medium-chain fatty acids in human biofluids. Anal Bioanal Chem. 2017 Sep;409(23):5555-5567. doi: 10.1007/s00216-017-0493-5. Epub 2017 Jul 17.
- Garcia-Aloy M, Ulaszewska M, Franceschi P, Estruel-Amades S, Weinert CH, Tor-Roca A, Urpi-Sarda M, Mattivi F, Andres-Lacueva C. Discovery of Intake Biomarkers of Lentils, Chickpeas, and White Beans by Untargeted LC-MS Metabolomics in Serum and Urine. Mol Nutr Food Res. 2020 Jul;64(13):e1901137. doi: 10.1002/mnfr.201901137. Epub 2020 Jun 22.
- Ulaszewska, M.M., Trost, K., Stanstrup, J. et al. Urinary metabolomic profiling to identify biomarkers of a flavonoid-rich and flavonoid-poor fruits and vegetables diet in adults: the FLAVURS trial
- Anesi A, Berding K, Clarke G, Stanton C, Cryan JF, Caplice N, Ross RP, Doolan A, Vrhovsek U, Mattivi F. Metabolomic Workflow for the Accurate and High-Throughput Exploration of the Pathways of Tryptophan, Tyrosine, Phenylalanine, and Branched-Chain Amino Acids in Human Biofluids. J Proteome Res. 2022 May 6;21(5):1262-1275. doi: 10.1021/acs.jproteome.1c00946. Epub 2022 Apr 5.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. május 19.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. május 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 14.
Első közzététel (Tényleges)
2026. január 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 14.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Synucleinopathiák
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Parkinson-kór
- Basalis ganglion betegségek
- Sclerosis multiplex
- Parkinson kór
- Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GRA-MYR-ND
- PNRR-POC-2022-12376049 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Funded by European Union-Next Generation EU-NRRP M6C2- investment 2.1)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .