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Myrosinase-bioaktiviertes Gglucoraphanin zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen (GRA-MYR-ND) (GRA-MYR-ND)

14. Januar 2026 aktualisiert von: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Eine Zusammensetzung, die Glucoraphanin, Myrosinase und eine gepufferte Lösung zur Anwendung bei der Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen umfasst

Glucosinolate (GLs) sind Pflanzenstoffe, die hauptsächlich in Kreuzblütlern (Brassicacea) und Moringa oleifera vorkommen. Die Hydrolyse von GLs durch Myrosinase führt zur Bildung von Isothiocyanaten (ITCs). Der Verzehr von ITCs wurde mit verschiedenen gesundheitsfördernden Wirkungen in Verbindung gebracht, darunter neuroprotektive, antioxidative und entzündungshemmende Eigenschaften. Insbesondere zeigten sie in experimentellen Modellen neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich Multipler Sklerose (MS) und Parkinson-Krankheit (PD), neuroprotektive Effekte. Aus verschiedenen GLs entstehen unterschiedliche ITCs. Insbesondere aus Glucoraphanin (GRA) wird das ITC Sulforaphan (SFN) gewonnen. Der Projektleiter ist einer der Inhaber eines Patents (EP2908850B1) für die Anwendung von (Rs)-GRA mit Myrosinase in einer gepufferten Lösung zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Das Ziel dieses Projekts ist es, die Auswirkungen der Verabreichung von bioaktiviertem GRA in verschiedenen Kohorten erwachsener Patienten, die von MS und PD betroffen sind, sowie in einer Kohorte pädiatrischer Patienten mit neuromuskulären und degenerativen Erkrankungen zu bewerten. Die Wirkungen der Verabreichung von bioaktiviertem (Rs)-GRA werden durch eine Kombination aus klinischen Untersuchungen und einem multiomischen (metabolomischen, genomischen) Ansatz bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

300

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Messina, Italien, 98124
        • Rekrutierung
        • IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einschlusskriterien für PD:

  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter zwischen 45 und 75 Jahren.
  • Klinische Diagnose von PD gemäß den UK Brain Bank Kriterien.
  • 3 Monate klinische Stabilität vor Studieneinschluss.
  • Antiparkinson-Medikation ist mindestens 3 Monate vor Studieneintritt festgelegt.

Einschlusskriterien für MS:

  • Männliche oder weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • Diagnose von RR-MS gemäß McDonald-Kriterien.
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) niedriger oder gleich 5,5.
  • Stabile Erkrankung für mindestens 30 Tage vor Studieneintritt.
  • Stabile krankheitsmodifizierende Therapie für mindestens 3 Monate vor Studieneintritt.

Gemeinsame Einschlusskriterien für MS und PD:

  • Keine Änderungen der medikamentösen Behandlung während der 6-monatigen Studienbehandlung.
  • Patienten verstehen und befolgen die Studienprozedur und sind in der Lage, die vom Projekt erforderlichen Tests und Untersuchungen durchzuführen.
  • Schriftliche Einwilligung nach Aufklärung.

Einschlusskriterien für pädiatrische Patienten:

  • Eligible Patienten sind klinisch stabil;
  • Altersbereich von 1 bis 10 Jahren, zwischen 5 und 30 kg.
  • Patienten, die nicht an anderen klinischen Studien teilnehmen.

Ausschlusskriterien:

Ausschlusskriterien für PD und MS:

  • Absolute Kontraindikationen für Magnetresonanztomographie (MRT).
  • Begleitende neurologische Erkrankung oder schwere Komorbiditäten, die die Ergebnisse beeinflussen können, wie Rückenmarksverletzung, Krebs, Demenz oder andere Erkrankungen des Zentralnervensystems wie Schlaganfall, Epilepsie oder psychiatrische Störungen;
  • Gesamtpunktzahl des Mini-Mental State Examination (MMSE)<24.
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien.
  • Schwanger/stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: PD-Patienten, die ausschließlich Standardtherapie erhalten
Patienten mit Parkinson-Krankheit, die ausschließlich Standardtherapie erhalten
Experimental: PD-Patienten, die bioaktiviertes GRA erhalten
Patienten, die von Parkinson-Krankheit betroffen sind und bioaktiviertes GRA erhalten
Arzneimittel: bioaktivierter GRA für erwachsene Patienten
Erwachsenendosis: 50 mg/Tag bioaktiviertes GRA für 6 Monate
Kein Eingriff: MS-Patienten, die nur eine Standardtherapie erhalten
Patienten mit multipler Sklerose, die nur eine Standardtherapie erhalten
Experimental: MS-Patienten, die bioaktiviertes GRA erhalten
Patienten mit Multipler Sklerose, die bioaktiviertes GRA erhalten
Arzneimittel: bioaktivierter GRA für erwachsene Patienten
Erwachsenendosis: 50 mg/Tag bioaktiviertes GRA für 6 Monate
Kein Eingriff: Pädiatrische Patienten, die nur eine Standardtherapie erhalten
Experimental: Pädiatrische Patienten, die bioaktiviertes GRA erhalten
Arzneimittel: bioaktiviertes GRA für pädiatrische Patienten
pädiatrische Dosis: 10 mg/Tag bioaktiviertes GRA für 6 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Die Punktzahl reicht von 0 bis 260, wobei 0 keine Beeinträchtigung und 260 eine vollständige Beeinträchtigung bedeutet. Die Skala ist in vier Parameter unterteilt: 0 (normal), 1 (leicht), 2 (leicht), 3 (mäßig) und 4 (schwer).
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Hoehn-und-Yahr-Skala
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Parkinson-Krankheit Fortschrittsstadium-Skala (Stadium 1 bis 5). Die Skala ist ein Teil der Unified Parkinson's Disease Rating Scale, die eine differenziertere Bewertung der täglichen Aktivitäten und nicht-motorischer Symptome im Rahmen der Krankheitstherapie ermöglicht.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Erweiterte Behinderungsstatus-Skala (EDSS) für Multiple-Sklerose-Patienten
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Bewertung des Grades der neurologischen Behinderung bei Multipler Sklerose. Die Spanne der EDSS-Stufe umfasst 20 Halbstufen von 0 bis 10, wobei EDSS-Stufe 0 einer völlig normalen Untersuchung entspricht und EDSS-Stufe 10 dem Tod durch MS
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Kognitive und neuropsychologische Bewertungen: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) und Mini-Mental-Status-Test
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate

Der MoCA ist ein einseitiger 30-Punkte-Test, der in etwa 10 Minuten durchgeführt wird, um kognitive Beeinträchtigungen zu erkennen. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 30, wobei eine Punktzahl von 26 oder höher als normal gilt.

Die Mini-Mental-Status-Untersuchung (MMSE) oder der Folstein-Test ist ein 30-Punkte-Test zur Identifizierung kognitiver Beeinträchtigungen. Jede Punktzahl von 24 oder mehr (von 30) weist auf eine normale Kognition hin. Darunter können Punktzahlen auf schwere (≤9 Punkte), mittelschwere (10-18 Punkte) oder leichte (19-23 Punkte) kognitive Beeinträchtigungen hinweisen. Der Rohwert muss möglicherweise auch für Bildungsstand und Alter korrigiert werden.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Brief Repeatable Battery (BRB) neuropsychologischer Tests für Multiple-Sklerose-Patienten
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Der BRB besteht aus zwölf Untertests, die fünf Werte ergeben, einen für jede der fünf getesteten Domänen (unmittelbares Gedächtnis, visuell-räumlich/konstruktiv, Sprache, Aufmerksamkeit, verzögertes Gedächtnis). Höhere Werte stellen ein besseres Ergebnis dar.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Normalisiertes Hirnvolumen (NBV)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Bewertung der globalen Hirnatrophie durch Messung des Gesamthirnvolumens, das für die Kopfgröße normalisiert wurde, mittels Hochfeld-Magnetresonanztomographie (MRT). Höhere Werte deuten auf eine bessere Erhaltung des Hirnvolumens hin, während eine Abnahme im Zeitverlauf auf das Fortschreiten der Hirnatrophie hindeutet.
Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Normalisiertes kortikales Volumen (NCV)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Bewertung der regionalen Atrophie mit Fokus auf die Großhirnrinde. Messung des kortikalen Grauvolumens, normalisiert auf die Kopfgröße mittels Hochfeld-MRT. Dieser Parameter wird verwendet, um den Verlust von kortikalem Gewebe spezifisch zu quantifizieren.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der fraktioniellen Anisotropie (FA) des gesamten Gehirns bei Patienten mit Multipler Sklerose
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
FA ist eine DTI-abgeleitete Metrik, die die mikrostrukturelle Integrität der weißen Substanz widerspiegelt. Bei Multipler Sklerose ist eine Verringerung der FA-Werte ein Marker für axonalen Schaden und Demyelinisierung, selbst in normal erscheinender weißer Substanz (NAWM). Die Maßeinheit ist das Verhältnis (Skala von 0 bis 1, wobei 1 maximale Diffusions-/Richtungsintegrität anzeigt).
Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der mittleren Diffusivität (MD) des gesamten Gehirns bei Patienten mit Multipler Sklerose
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
MD misst die durchschnittliche Stärke der Wasserdiffusion. Ein Anstieg der MD-Werte bei MS-Patienten weist auf den Verlust struktureller Barrieren hin, typischerweise aufgrund von Neurodegeneration, Entzündungen oder Myelinverlust. Dieser Parameter liefert einen globalen Index für Gewebezerstörung.
Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Nicht-motorische Symptom-Skala (NMSS) für Parkinson-Patienten
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Es bewertet 30 nicht-motorische Symptome in 9 Bereichen, wobei die Punktzahlen pro Gruppe von 0 (keine Symptome) bis 12 reichen (Schweregrad x Häufigkeit), was zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 360 führt, die das Ausmaß der nicht-motorischen Symptombelastung angibt. Eine niedrigere Punktzahl weist auf weniger Symptome hin; eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung der Symptome an. Die durchschnittlichen Punktzahlen variieren mit dem Schweregrad der Erkrankung und spiegeln zunehmende Probleme mit Schlafstörungen, Stimmung, Kognition, Magen-Darm-Funktion usw. wider.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Lebensqualitätsbewertung: Hamilton-Skala zur Beurteilung von Depressionen (HRSD) und Hamilton-Angstskala.
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Der Schweregrad der Depression wird mithilfe der 17-Punkte-Hamilton-Depressionsskala (HRSD) bewertet. Basierend auf dem Gesamtscore werden die Teilnehmer in folgende Stufen eingeteilt: keine Depression (0-7), leichte Depression (8-13), mittelschwere Depression (14-18), schwere Depression (19-22) und sehr schwere Depression (≥23). Die Hamilton-Angstskala (HAM-A) ist ein psychologischer Fragebogen zur Bewertung von Angstzuständen. Die Hamilton-Angstskala (HAM-A) besteht aus 14 Items, die jeweils auf einer 5-Punkte-Skala bewertet werden. Der Gesamtscore, der durch Addition der einzelnen Items ermittelt wird, liegt zwischen 0 und 56. Ein Score von ≥17 deutet auf leichte Angst hin; 18-24 deuten auf leichte bis mittelschwere Angst hin; 25-30 deuten auf mittelschwere bis schwere Angst hin.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Parkinson-Krankheit Lebensqualitätsfragebogen (PDQ-8)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Es handelt sich um ein patientenberichtetes Ergebnisinstrument, das aus 8 Items besteht und die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Parkinson bewertet. Es enthält ein repräsentatives Item für jede Domäne des ursprünglichen PDQ-39: Mobilität, Aktivitäten des täglichen Lebens, emotionales Wohlbefinden, Stigma, soziale Unterstützung, Kognition, Kommunikation und körperliches Unbehagen. Die Teilnehmer bewerten ihre Erfahrungen im vergangenen Monat anhand einer 5-stufigen Likert-Skala (0 = nie bis 4 = immer). Der Gesamtpunktwert wird in einen Summary Index (SI) von 0 bis 100 umgerechnet, wobei höhere Werte auf eine schlechtere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen. Die Summary Index-Werte wurden wie folgt interpretiert: 0-20 weisen auf eine gute Lebensqualität mit minimaler Krankheitsauswirkung hin, 21-40 auf eine leichte Beeinträchtigung, 41-60 auf eine moderate Beeinträchtigung, 61-80 auf eine deutliche Beeinträchtigung und 81-100 auf eine schwere Beeinträchtigung der Lebensqualität.
Baseline, 6 Monate (Behandlungsende), 12 Monate
Parkinson-Schlafskala (PDSS-2)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Der PDSS-2 ist ein 15-Punkte-Fragebogen zur Selbstausfüllung, der zur Bewertung von Schlafstörungen und nächtlichen Symptomen bei Patienten mit Parkinson-Krankheit verwendet wird. Er deckt verschiedene Bereiche ab, einschließlich motorischer Symptome in der Nacht, Schlafqualität und Tagesschläfrigkeit. Jeder Punkt wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (sehr oft) bewertet. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 60. Eine Gesamtpunktzahl ≥ 15-18 wird oft als Hinweis auf eine klinisch signifikante Schlafstörung angesehen.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQol-5D-3L-Indexwert
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Der EQ-5D-3L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Er besteht aus einem Fragebogen mit 5 Bereichen: Mobilität, Selbstversorgung, Alltägliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 3 Stufen: keine Probleme, einige Probleme und extreme Probleme. Diese Antworten werden mithilfe eines länderspezifischen Wertesatzes in einen einzelnen Indexwert (Nutzwert) umgewandelt.
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Klinischer globaler Eindruck der Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Die CGI-I ist eine von Klinikern bewertete Skala, die beurteilt, wie sehr sich die Erkrankung des Patienten im Vergleich zu einem Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat. Sie wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet: 1=sehr viel besser seit Behandlungsbeginn; 2=viel besser; 3=minimal besser; 4=keine Veränderung gegenüber dem Ausgangszustand (Behandlungsbeginn); 5=minimal schlechter; 6=viel schlechter; 7=sehr viel schlechter seit Behandlungsbeginn
Baseline, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate
Die PGI-C ist eine selbstberichtete Skala, die die Überzeugung des Patienten über die Wirksamkeit der Behandlung und ihre allgemeine Veränderung des Gesundheitszustands seit Beginn der Studie widerspiegelt. Sie verwendet eine 7-Punkte-Skala, bei der: 1 = Sehr viel besser; 2 = Viel besser; 3 = Minimal besser; 4 = Keine Veränderung; 5 = Minimal schlechter; 6 = Viel schlechter; 7 = Sehr viel schlechter.
Ausgangswert, 6 Monate (Ende der Behandlung), 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Wachstumsparameter, anthropometrischen Messungen und des Pubertätsstatus.
Zeitfenster: Baseline, 3, 6 (Ende der Behandlung) und 12 Monate
Bewertung der körperlichen Entwicklung und des Ernährungszustands. Folgende Parameter werden gemessen: Körpergewicht (kg), Körpergröße (cm), Body-Mass-Index (BMI, berechnet als Gewicht in Kilogramm geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat) und ihre jeweiligen Perzentile, angepasst an Alter, Geschlecht und spezifische Pathologie. Diese Messungen zielen darauf ab, die Auswirkungen der Verabreichung der Studienzusammensetzung auf Wachstum und Entwicklung in der pädiatrischen Bevölkerung zu bewerten. Zusätzlich wird die pubertäre Entwicklung mithilfe des Tanner-Stadiums (Sexual Maturity Rating) bewertet, das den Verlauf der sekundären Geschlechtsmerkmale (Brustentwicklung bei Mädchen, Genitalentwicklung bei Jungen und Schamhaare bei beiden) auf einer Skala von 1 (präpubertär) bis 5 (erwachsen) bewertet. Diese kombinierte Bewertung zielt darauf ab, den globalen Wachstumsverlauf und die hormonell-körperliche Reifung während der Behandlung zu überwachen.
Baseline, 3, 6 (Ende der Behandlung) und 12 Monate
Änderungen in der mittleren Frequenz des Elektroenzephalogramms (EEG) und der elektrischen Hirnaktivität.
Zeitfenster: Baseline, 3, 6 (Ende der Behandlung), 12 Monate
Bewertung der zerebralen elektrischen Aktivität mit dem Micromed Brain Quick System (System Plus Evolution Software) mit einem 48-Kanal-Aufnahmekopf. Die Aufzeichnungen folgen dem Internationalen 10-20-System (oder reduzierten Elektrodensätzen für Säuglinge < 40 cm). Das Signal wird mit einer Abtastfrequenz von 256 Hz, einem Hochpassfilter von 1,6 Hz, einem Tiefpassfilter von 30 Hz und einer Empfindlichkeit von 100 µV/cm verarbeitet. Die Bewertungen umfassen Wachheit, Schlafentzug und Nachmittagsruhe. Bei Patienten mit schweren neurologischen Erkrankungen werden Video-EEG und Polygraphie kombiniert. Die Analyse konzentriert sich auf die Entwicklung der Hintergrundaktivität und paroxysmale Anomalien gemäß ILAE-Richtlinien. Maßeinheit: Qualitative und quantitative neurophysiologische Parameter (Vorhandensein/Fehlen epileptiformer Aktivität und mittlere Frequenz in Hz).
Baseline, 3, 6 (Ende der Behandlung), 12 Monate
Bewertung der Schluckfunktion mittels Dysphagia Outcome and Severity Scale (DOSS) bei pädiatrischen Patienten.
Zeitfenster: Ausgangswert und 3, 6, 12 Monate
Bewertung der Schwere der Dysphagie (Schluckstörung). Die DOSS ist eine 7-Punkte-Skala, die zur systematischen Bewertung funktioneller Langzeitveränderungen beim Schlucken verwendet wird. Die Werte reichen von 1 (Schwere Dysphagie: nichts per Mund) bis 7 (Normal in allen Situationen).
Ausgangswert und 3, 6, 12 Monate
Veränderungen in der psychomotorischen Entwicklung mittels Griffiths Mental Development Scales 3 (GMDS-3)
Zeitfenster: Baseline und 3, 6, 12 Monate.
Die Griffiths-3-Skala (Griffiths III) ist eine umfassende entwicklungsdiagnostische Untersuchung für Kleinkinder (von der Geburt bis fast 6 Jahre), die die geistige und körperliche Entwicklung in fünf Schlüsselbereichen misst: Grundlagen des Lernens, Sprache & Kommunikation, Auge-Hand-Koordination, Persönlich-Sozial-Emotional und Grobmotorik. Maßeinheit: Entwicklungsquotient (DQ) (Standardisierter Wert, bei dem der Mittelwert 100 und die Standardabweichung 15 beträgt. Höhere Werte weisen auf eine fortgeschrittenere Entwicklung hin).
Baseline und 3, 6, 12 Monate.
Pädiatrische Beurteilung der Ösophagusmotilität und Dysphagie mittels Hochauflösungs-Manometrie (HRM).
Zeitfenster: Ausgangswert und 3, 6 (Ende der Behandlung), 12 Monate
Bewertung der oro-pharyngealen und ösophagealen Motilität mittels des HRM ManoScan™ ESO Systems. Das Verfahren verwendet einen Katheter (max. Durchmesser 2,75 mm bis 4,2 mm, ausgewählt basierend auf Alter/Gewicht) und folgt internationalen Standards (z. B. den deutschen Leitlinien für neurogene Dysphagie). Zu den Hauptkennzahlen gehören die Charakterisierung der Ösophagusfunktion und die Untersuchung der Motilität der ösophagogastrischen Übergangszone. Maßeinheit: Zusammengesetzter Score und manometrische Parameter (einschließlich mmHg für Drücke und Metriken nach Chicago-Klassifikation v4.0).
Ausgangswert und 3, 6 (Ende der Behandlung), 12 Monate
Metabolomische und pharmakokinetische Analyse bioaktiver Verbindungen und endogener Metaboliten bei pädiatrischen, PD- und MS-Patienten
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate (Ende der Behandlung)

Evaluierung des Stoffwechselprofils in menschlichen Biofluiden (Plasma und Urin) mittels Flüssigchromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS). Die Analyse umfasst:

Exogene Verbindungsverfolgung: Bestimmung des Stoffwechselschicksals und der Bioverfügbarkeit der verabreichten Phytoverbindung (Glucoraphanin/Sulforaphan).

Gezielte Plasma-Metabolomik: Quantitative Analyse essentieller Aminosäuren (Tryptophan, Tyrosin, Phenylalanin) und ihrer Kataboliten.

Mikrobiota-abgeleitete Metaboliten: Bewertung von kurzkettigen Fettsäuren (SCFAs) und mittelkettigen Fettsäuren (MCFAs) im Plasma als Indikatoren für die Modulation der Darmmikrobiota.

Urinäre endogene Metaboliten: Auswertung von Veränderungen im urinären metabolischen Fingerabdruck zur Identifizierung von Biomarkern des Behandlungsansprechens.
Baseline und 6 Monate (Ende der Behandlung)
Transkriptomisches Profil und differentielle Genexpressionsanalyse für PD-, MS- und pädiatrische Patienten.
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate (Ende der Behandlung)

Auswertung von Genexpressionsveränderungen als Reaktion auf die Studienbehandlung. Die RNA-Sequenzierung (RNA-seq) wird mit Illumina-Plattformen durchgeführt. Die Bioinformatik-Pipeline umfasst: Datenqualitätskontrolle: FastQC zur Bewertung der Rohdaten. Vorverarbeitung: Trimmomatic zum Entfernen von Adaptern und zur Qualitätsfilterung. Ausrichtung: STAR-Aligner gegen das menschliche Referenzgenom GRCh38.

Quantifizierung: Transkriptzählung mit dem HTSeq-count-Paket. Differentielle Expression: Identifizierung differentiell exprimierter Gene (DEGs) mit der DESeq2-Bibliothek in R. Statistische Analyse: Zur Gewährleistung der Robustheit werden falsch positive Ergebnisse durch das Benjamini-Hochberg-Post-hoc-Verfahren mit einer Signifikanzschwelle (q-Wert) von 0,05 kontrolliert.
Baseline und 6 Monate (Ende der Behandlung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Mitarbeiter

Fondazione Edmund Mach
Vittore Buzzi Children's Hospital
Azienda Sanitaria Provinciale Ragusa

Ermittler

  • Hauptermittler: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

19. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

19. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GRA-MYR-ND
  • PNRR-POC-2022-12376049 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Funded by European Union-Next Generation EU-NRRP M6C2- investment 2.1)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur PARKINSON-KRANKHEIT (Störung)

Klinische Studien zur bioaktivierter GRA für erwachsene Patienten

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