Myrosinaasilla Bioaktivoitu Gglukorafaniini Neurodegeneratiivisten Sairauksien Hoitoon (GRA-MYR-ND) (GRA-MYR-ND)
keskiviikko 14. tammikuuta 2026 päivittänyt: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo
Koostumus, joka sisältää glukorafaniinia, myrosinaasia ja puskuroitua liuosta neurodegenratiivisten sairauksien hoidossa
Glukosinolaatit (GL:t) ovat kasviyhdisteitä, joita löytyy pääasiassa ristikukkaisista (Brassicacea) ja Moringa oleifera -kasveista.
GL:den hydrolyysi myrosinaasilla johti isotiosyanaattien (ITC) tuotantoon.
ITC:iden kulutus liitettiin erilaisiin terveyshyötyihin, kuten neuroprotektiivisiin, antioksidantti- ja tulehdusta hillitseviin ominaisuuksiin.
Erityisesti ne osoittivat neuroprotektiivisia vaikutuksia neurodegeneratiivisten sairauksien, kuten MS-taudin (multiple sclerosis) ja Parkinsonin taudin, kokeellisissa malleissa.
Eri GL:istä syntyy erilaisia ITC:itä.
Erityisesti glukorafaniinista (GRA) saadaan ITC-sulforafaani (SFN).
Projektin päätutkija on yksi patentin (EP2908850B1) haltijoista (Rs)-GRA:n ja myrosinaasin käytöstä puskuroidussa liuoksessa neurodegeneratiivisten sairauksien hoidossa.
Tämän projektin tavoitteena on arvioida bioaktivoitujen GRA:den annostelun vaikutuksia eri aikuispotilasryhmissä, joilla on MS-tauti ja Parkinsonin tauti, sekä myös lasten potilasryhmässä, joilla on neuromuskulaarisia ja degeneratiivisia sairauksia.
Bioaktivoitujen (Rs)-GRA:den annostelun vaikutuksia arvioidaan yhdistelmällä kliinisiä arviointeja ja multiomista (metabolomiikka, genomiikka) lähestymistapaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
300
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Emanuela Mazzon
- Puhelinnumero: 09060128163
- Sähköposti: emanuela.mazzon@irccsme.it
Opiskelupaikat
-
-
-
Messina, Italia, 98124
- Rekrytointi
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
Osallistumiskriteerit PD:lle:
- Mies- tai naispotilaat, ikä 45–75 vuotta.
- Kliininen PD-diagnoosi UK Brain Bank -kriteerien mukaan.
- 3 kuukauden kliininen vakaus ennen tutkimukseen osallistumista.
- Parkinsonismilääkitys on ollut muuttumaton vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista.
Osallistumiskriteerit MS:lle:
- Mies- tai naispotilaat, 18 vuotta täyttäneet tai sitä vanhemmat.
- RR-MS-diagnoosi McDonald-kriteerien mukaan.
- Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) 5,5 tai sitä alhaisempi.
- Stabiili sairaus vähintään 30 päivää ennen tutkimukseen osallistumista.
- Stabiili tautimuuntava hoito vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista.
Yhteiset osallistumiskriteerit MS:lle ja PD:lle:
- Ei muutoksia lääkehoitossa 6 kuukauden tutkimushoidon aikana.
- Potilaat ymmärtävät ja noudattavat tutkimusmenettelyä ja pystyvät suorittamaan projektin vaatimat testit ja tutkimukset.
- Kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
Osallistumiskriteerit lasten potilaille:
- Kelpoisia potilaita ovat kliinisesti stabiilit potilaat;
- Ikähaarukka 1–10 vuotta, paino 5–30 kg.
- Potilaat eivät ole mukana muissa kliinisissä tutkimuksissa.
Poissulkemiskriteerit:
Poissulkemiskriteerit PD:lle ja MS:lle:
- Absoluuttiset magneettikuvauksen (MRI) vasta-aiheet.
- Samanaikainen hermostollinen sairaus tai vakavat komorbiditeetit, jotka voivat vaikuttaa tuloksiin, kuten selkäydinvamma, syöpä, dementia tai muut keskushermoston sairaudet kuten aivohalvaus, epilepsia tai psykiatriset sairaudet;
- Mini-Mental State Examination (MMSE) kokonaispistemäärä <24.
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
- Raskaana/imetysvaiheessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: PD-potilaat, jotka saavat vain standarditerapiaa
Potilaat, joilla on Parkinsonin tauti ja jotka saavat vain standarditerapiaa
|
|
|
Kokeellinen: PD-potilaat, jotka saavat bioaktivoitua GRA:ta
Parkinsonin tautia sairastavat potilaat, jotka saavat bioaktivoitua GRA:ta
|
aikuisannos: 50 mg/päivä bioaktivoitua GRA:ta 6 kuukautta
|
|
Ei väliintuloa: MS-potilaat, jotka saavat vain standarditerapiaa
Potilaat, joilla on monisoluinen skleroosi ja jotka saavat vain standarditerapiaa
|
|
|
Kokeellinen: Bioaktivoitua GRA:ta saavat MS-potilaat
Potilaat, joilla on monisoluinen skleroosi ja jotka saavat bioaktivoitua GRA:ta
|
aikuisannos: 50 mg/päivä bioaktivoitua GRA:ta 6 kuukautta
|
|
Ei väliintuloa: Lapsipotilaat, jotka saavat vain standarditerapiaa
Pedeatriset potilaat, jotka saavat vain standarditerapiaa
|
|
|
Kokeellinen: Bioaktivoitua GRA:ta saavat lapotut
Bioaktivoitua GRA:ta saavat pediatriset potilaat
|
lapsiannos: 10 mg/päivä bioaktivoitua GRA:ta 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–260, jossa 0 tarkoittaa ei vammaa ja 260 täyttä vammaa.
Asteikko jaetaan neljään parametriin: 0 (normaali), 1 (lievä), 2 (lievä), 3 (kohtalainen) ja 4 (vaikea).
|
Alkutila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Hoehnin ja Yahrin asteikko
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Parkinsonin taudin etenemisvaiheen asteikko (vaiheet 1–5). Asteikko on osa yhtenäistettyä Parkinsonin taudin arviointiasteikkoa, joka mahdollistaa päivittäisten toimintojen ja ei-motoristen oireiden hienovaraisemman arvioinnin taudin hoidon yhteydessä.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) MS-potilaille
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Multipliskleroosin neurologisen vammaisuuden asteen arviointi.
EDSS-asteikon vaihteluväli sisältää 20 puolivaihetta asteikolla 0–10, jossa EDSS-vaihe 0 vastaa täysin normaalia tutkimusta ja EDSS-vaihe 10 MS-tautiin kuolemaa
|
Alkuperäinen tila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Kognitiiviset ja neuropsykologiset arviot: Montrealin kognitiivinen arvio (MoCA) ja Mini-mental-tilantutkimus
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
MoCA on yksisivuinen 30 pisteen testi, joka suoritetaan noin 10 minuutissa kognitiivisen heikentymän havaitsemiseksi. Pisteet vaihtelevat välillä 0–30, ja pistemäärä 26 tai enemmän katsotaan normaaliksi. Mini-mental -tilatutkimus (MMSE) eli Folstein-testi on 30 pisteen testi, jolla tunnistetaan kognitiivista heikentymistä. Mikä tahansa pistemäärä 24 tai enemmän (30:stä) osoittaa normaalia kognitiota. Tätä alhaisemmat pisteet voivat osoittaa vakavaa (≤9 pistettä), kohtalaista (10–18 pistettä) tai lievää (19–23 pistettä) kognitiivista heikentymistä. Raakapistemäärää saatetaan myös tarvita korjata koulutuksen ja iän mukaan. |
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
|
Multiple Sclerosis-potilaiden neuropsykologisten testien lyhyt toistettava akku (BRB)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
THE BRB koostuu kahdestatoista alitestistä, jotka antavat viisi pistemäärää, yhden kullekin viidestä testatusta alueesta (välitön muisti, visuaalis-avaruudellinen/rakentava, kieli, tarkkaavaisuus, viivästetty muisti). Korkeammat arvot edustavat parempaa tulosta.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
|
Normaalistunut aivovolyymi (NBV)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
Globaalin aivokatoarviointi toteutetaan koko aivokudoksen tilavuuden mittaamisella, joka normalisoidaan pään koosta käyttäen korkeakenttistä magneettikuvauslaitetta (MRI).
Korkeammat arvot osoittavat parempaa aivokudoksen tilavuuden säilymistä, kun taas ajan myötä tapahtuva lasku osoittaa aivokadon etenemistä.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
|
Normalisoitu Kortikaalinen Tilavuus (NCV)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Alueellisen atrofian arviointi, joka keskittyy aivokuoreen.
Aivokuoren harmaan aineen tilavuuden mittaus, joka on normalisoitu pään koolla käyttäen korkeakenttäistä magneettikuvauslaitetta.
Tätä parametria käytetään erityisesti aivokuoren kudoksen menetyksen mittaamiseen.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Perusarvon muutos aivojen fraktionaalisessa anisotropiassa (FA) MS-potilailla
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
FA on DTI:stä johdettu mittari, joka kuvastaa valkoisen aineen mikrorakenteellista eheyttä.
Multipliskleroosissa FA-arvojen lasku on merkki aksonivauriosta ja demyelinisaatiosta, jopa normaalilta näyttävässä valkoisessa aineessa (NAWM). Mittayksikkö on suhde (asteikko 0:sta 1:een, jossa 1 osoittaa maksimaalista diffuusiota/suuntakytkeytyneisyyttä).
|
Alkutila, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta koko aivojen keskimääräisessä diffuusiokertoimessa (MD) MS-potilailla
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
MD mittaa veden diffuusion keskimääräistä suuruutta.
MD-arvojen kasvu MS-potilailla osoittaa rakenteellisten esteiden menetystä, yleensä neurodegeneraation, tulehduksen tai myeliinin menetyksen vuoksi.
Tämä parametri tarjoaa globaalin indeksin kudostuhosta.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Parkinson-potilaiden ei-motoristen oireiden asteikko (NMSS)
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Se arvioi 30 ei-motorista oiretta yhdeksässä eri osa-alueessa, pistemäärät vaihtelevat 0:sta (ei oireita) 12:een per ryhmä (vakavuus x esiintymistiheys), jolloin kokonaispistemäärä on 0–360, mikä osoittaa ei-motoristen oireiden taakan laajuuden.
Alempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän oireita; negatiivinen muutos lähtöarvosta osoittaa oireiden paranemista.
Keskimääräiset pistemäärät vaihtelevat sairauden vakavuuden mukaan, mikä heijastaa lisääntyneitä ongelmia unihäiriöissä, mielialassa, kognitiossa, ruoansulatuskanavan toiminnassa jne.
|
Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Elämänlaadun arviointi: Hamiltonin depressioasteikko (HRSD) ja Hamiltonin ahdistuneisuusasteikko.
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
Masennuksen vakavuutta arvioidaan käyttämällä 17-kohdetta Hamiltonin masennusasteikkoa (HRSD).
Kokonaispistemäärän perusteella osallistujat luokitellaan seuraaviin tasoihin: ei masennusta (0–7), lievä masennus (8–13), kohtalainen masennus (14–18), vaikea masennus (19–22) ja erittäin vaikea masennus (≥23).
Hamiltonin ahdistuneisuusasteikko (HAM-A) on psykologinen kyselylomake ahdistuneisuuden arvioimiseksi.
Hamiltonin ahdistuneisuusasteikko (HAM-A) koostuu 14 kohdasta, joista jokainen arvioidaan 5-portaisella asteikolla.
Yksittäiset kohdat lasketaan yhteen saadun kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–56.
Pistemäärä ≥17 osoittaa lievää ahdistuneisuutta; 18–24 osoittaa lievää–kohtalaista ahdistuneisuutta; 25–30 osoittaa kohtalaista–vaikeaa ahdistuneisuutta.
|
Alkutila, 6 kuukautta (hoidon loppu), 12 kuukautta
|
|
Parkinsonin tautia sairastavan elämänlaatukysely (PDQ-8)
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Se on potilaan raportoima tulosten mittari, joka koostuu 8 osiosta ja arvioi Parkinsonin taudin liittyvää elämänlaatua.
Se sisältää yhden edustavan osion jokaisesta alkuperäisen PDQ-39:n alueesta: liikkuvuus, päivittäiset toiminnot, tunne-elämä, leimautuminen, sosiaalinen tuki, kognitio, viestintä ja fyysinen epämukavuus.
Osallistujat arvioivat kokemuksiaan edelliseltä kuukaudelta käyttäen 5-portaista Likert-asteikkoa (0 = ei koskaan, 4 = aina).
Kokonaispistemäärä muunnetaan yhteenvetoindeksiksi (SI), joka vaihtelee 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat heikompaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Yhteenvetoindeksin pisteet tulkittiin seuraavasti: 0–20 osoittaa hyvää elämänlaatua ja vähäistä taudin vaikutusta, 21–40 lievää heikentymistä, 41–60 kohtalaista heikentymistä, 61–80 merkittävää heikentymistä ja 81–100 vakavaa elämänlaadun heikentymistä.
|
Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Parkinsonin taudin unenlaatukysely (PDSS-2)
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
PDSS-2 on 15 kohdetta käsittävä itse täytettävä kysely, jota käytetään Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden unihäiriöiden ja öisiin oireiden arviointiin.
Se kattaa eri alueita, kuten yölliset motoriset oireet, unen laadun ja päiväaikaisen uneliaisuuden.
Jokainen kohta pisteytetään 5-asteikolla (Likert-asteikko) arvoilla 0 (ei koskaan) - 4 (hyvin usein).
Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-60.
Kokonaispistemäärä ≥ 15-18 pidetään usein merkkinä kliinisesti merkittävästä unihäiriöstä.
|
Alkuperäinen tila, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Muutos lähtöarvosta EuroQol-5D-3L-indeksipisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päätyttyä), 12 kuukautta
|
EQ-5D-3L on standardoitu instrumentti terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseen.
Se koostuu kyselylomakkeesta, jossa on 5 osa-aluetta: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminnat, kipu/epämukavuus sekä ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 3 tasoa: ei ongelmia, joitakin ongelmia ja vakavia ongelmia.
Nämä vastaukset muunnetaan yhdeksi indeksipisteeksi (hyödyllisyysarvo) käyttämällä maakohtaista arvojoukkoa.
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päätyttyä), 12 kuukautta
|
|
Kliininen yleisvaikutelma paranemisesta (CGI-I)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
CGI-I on lääkärin arvioima asteikko, joka arvioi, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan. Se arvioidaan 7-pisteisellä Likert-asteikolla: 1=erittäin paljon parantunut hoidon aloittamisen jälkeen; 2=paljon parantunut; 3=hieman parantunut; 4=ei muutosta perustilaan (hoidon aloittamisen jälkeen); 5=hieman pahentunut; 6=paljon pahentunut; 7=erittäin paljon pahentunut hoidon aloittamisen jälkeen
|
Perustaso, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Potilaan kokonaisvaikutuksen arvio (PGI-C)
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
PGI-C on potilaan itse raportoima asteikko, joka heijastaa potilaan uskoa hoidon tehoon ja heidän terveydentilansa kokonaisvaltaista muutosta tutkimuksen alusta lähtien.
Se käyttää 7-pisteen asteikkoa, jossa: 1 = Erittäin paljon parantunut; 2 = Paljon parantunut; 3 = Vähän parantunut; 4 = Ei muutosta; 5 = Vähän huonontunut; 6 = Paljon huonontunut; 7 = Erittäin paljon huonontunut.
|
Alkutilanne, 6 kuukautta (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvuparametrien, antropometristen mittauksien ja murrosiän tilan muutokset.
Aikaikkuna: Alkutilanne, 3, 6 (hoidon loppu) ja 12 kuukautta
|
Fyysisen kehityksen ja ravitsemustilan arviointi.
Seuraavat parametrit mitataan: paino (kg), pituus (cm), painoindeksi (BMI, laskettuna painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä) ja niiden ikään, sukupuoleen ja erityiseen patologiaan mukautetut prosenttipisteet.
Näillä mittauksilla pyritään arvioimaan tutkimuskoostumuksen antamisen vaikutusta kasvuun ja kehitykseen lasten väestössä.
Lisäksi murrosiän kehitystä arvioidaan Tanner-vaiheen (sukupuolisen kypsyyden luokitus) avulla, joka arvioi toissijaisten sukupuoliominaisuuksien etenemistä (rintojen kehitys tytöillä, sukuelinten kehitys pojilla ja häpykarvoitus molemmilla) asteikolla 1 (esimurrosikäinen) - 5 (aikuinen).
Tämä yhdistetty arviointi pyrkii seuraamaan kokonaisvaltaista kasvukäyrää ja hormonaalis-fyysistä kypsymistä hoidon aikana.
|
Alkutilanne, 3, 6 (hoidon loppu) ja 12 kuukautta
|
|
Muutokset elektroenkefalogrammin (EEG) keskitaajuudessa ja aivosähköisessä aktiivisuudessa.
Aikaikkuna: Perustaso, 3, 6 (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
Aivojen sähköisen toiminnan arviointi Micromed Brain Quick System -järjestelmällä (System Plus Evolution -ohjelmisto) 48-kanavaisella tallennuspäällä.
Tallenteet noudattavat kansainvälistä 10-20-järjestelmää (tai pelkistettyjä elektrodijoukkoja alle 40 cm:n vauvoille).
Signaalia käsitellään 256 Hz:n näytteenottotaajuudella, 1,6 Hz:n yläpäästösuotimella, 30 Hz:n alapäästösuotimella ja 100 µV/cm:n herkkyydellä.
Arviointeihin kuuluvat valveillaolo, unenriisto ja iltapäivälevo.
Vakavia neurologisia sairauksia sairastavilla potilailla video-EEG:tä ja polygrafiaa liitetään.
Analyysi keskittyy taustoaktiivisuuden kehitykseen ja paroksysmaalisiin poikkeamiin ILAE:n ohjeistuksen mukaisesti.Mittayksikkö: Kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset neurofysiologiset parametrit (epileptiformisen aktiivisuuden esiintyminen/poissaolo ja keskimääräinen taajuus Hz:ssä).
|
Perustaso, 3, 6 (hoidon päättyminen), 12 kuukautta
|
|
Lasten potilaiden nielemistoiminnon arviointi Dysphagia Outcome and Severity Scale (DOSS) -asteikolla.
Aikaikkuna: alkuarvot ja 3, 6, 12 kuukauden kohdalla
|
Dysfagian (nielemishäiriön) vakavuuden arviointi.
DOSS on 7-pistemittari, jota käytetään nielemisen toiminnallisten pitkittäismuutosten systemaattiseen arviointiin.
Pisteet vaihtelevat 1:stä (vakava dysfagia: ei mitään suun kautta) 7:ään (normaali kaikissa tilanteissa).
|
alkuarvot ja 3, 6, 12 kuukauden kohdalla
|
|
Muutokset psykomotorisessa kehityksessä Griffiths Mental Development Scales 3 (GMDS-3) -mittarin avulla
Aikaikkuna: alkutilanne ja 3, 6, 12 kuukautta.
|
Griffiths-3-mittari (Griffiths III) on kattava kehityksen arviointimenetelmä pienille lapsille (syntymästä lähes 6-vuotiaaksi), joka mittaa henkistä ja fyysistä kasvua viidellä keskeisellä alueella: Oppimisen perusteet, Kieli & kommunikaatio, Silmä & käsi -koordinaatio, Henkilökohtainen-sosiaalinen-emotionaalinen ja Suurten lihasten motoriset taidot. Mittayksikkö: Kehityskerroin (DQ) -pistemäärä (Standardisoitu pistemäärä, jossa keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15. Korkeammat pisteet osoittavat edistyneempää kehitystä).
|
alkutilanne ja 3, 6, 12 kuukautta.
|
|
Lasten ruokatorven motiliteetti ja dysfagia-arviointi korkean resoluution manometrialla (HRM).
Aikaikkuna: alkutilanne ja 3, 6 (hoidon päätyttyä), 12 kuukautta
|
Oro-faryngeaalisen ja ruokatorven motiilisuuden arviointi HRM ManoScan™ ESO -järjestelmän avulla.
Menettely käyttää katetria (enimmäishalkaisija 2,75 mm - 4,2 mm, valittu iän/painon perusteella) ja noudattaa kansainvälisiä standardeja (esim. Saksan ohjeistus neurogeeniseen dysfagiaan).
Keskeisiä mittareita ovat ruokatorven toiminnan karakterisointi ja esofagogastrisen liitoksen motiilisuuden tutkimus.Mittayksikkö: Yhdistetty pistemäärä ja manometriset parametrit (sisältäen mmHg paineille ja Chicago-luokitus v4.0 -mittarit).
|
alkutilanne ja 3, 6 (hoidon päätyttyä), 12 kuukautta
|
|
Metabolomiikka- ja farmakokinetiikan analyysi bioaktiivisista yhdisteistä ja endogeenisista metaboliiteista lapsipotilailla, Parkinsonin tautipotilailla ja MS-potilailla
Aikaikkuna: perustaso ja 6 kuukautta (hoidon päättämisaika)
|
Metabolisen profiilin arviointi ihmisen biologisista nesteistä (plasma ja virtsa) käyttäen nestekromatografia-massaspektrometriaa (LC-MS). Analyysi sisältää: Eksogeenisten yhdisteiden seuranta: Annostellun fytoyhdisteen (glukorapaniini/sulforafaani) metaboliittisen kohtalon ja biosaatavuuden määrittäminen. Kohdennettu plasma-metabolomiikka: Välttämättömien aminohappojen (tryptofaani, tyrosiini, fenyylialaniini) ja niiden kataboliittien kvantitatiivinen analyysi. Mikrobistosta peräisin olevat metabolia: Lyhytsuomaiset rasvahapot (SCFA) ja keskipitkät rasvahapot (MCFA) plasman indikaattoreina suoliston mikrobiston modulaatiosta. Virtsan endogeeniset metabolia: Virtsan metabolisen sormenjäljen muutosten arviointi hoidon vaikutuksen biomarkkerien tunnistamiseksi. |
perustaso ja 6 kuukautta (hoidon päättämisaika)
|
|
Transkriptominen profiili ja differentiaalinen geenien ilmentymisanalyysi PD:lle, MS:lle ja lapsipotilaille.
Aikaikkuna: perustaso ja 6 kuukautta (hoidon päättyminen)
|
Tutkimushoidon aiheuttamien geeniekspressiomuutosten arviointi. RNA-sekvensointi (RNA-seq) suoritetaan Illumina-alustoilla. Bioinformatiikan prosessi sisältää: Tiedon laadunvalvonta: FastQC raakadatan arviointiin. Esikäsittely: Trimmomatic adaptereiden poistoon ja laadun suodatukseen. Alignointi: STAR-alignointiohjelma GRCh38 ihmisen referenssigenomia vastaan. Kvantifiointi: Transkriptien laskenta HTSeq-count-paketilla. Differenssiekspressio: Differenssigeenien (DEG) tunnistaminen DESeq2-kirjastolla R:ssä. Tilastoanalyysi: Varmistamaan luotettavuuden, väärien positiivisten tulosten hallintaa varten käytetään Benjamini-Hochberg -post-hoc -menetelmää merkitsevyyskynnyksen (q-arvo) ollessa 0,05. |
perustaso ja 6 kuukautta (hoidon päättyminen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Emanuela Mazzon, Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Deuschl G, Beghi E, Fazekas F, Varga T, Christoforidi KA, Sipido E, Bassetti CL, Vos T, Feigin VL. The burden of neurological diseases in Europe: an analysis for the Global Burden of Disease Study 2017. Lancet Public Health. 2020 Oct;5(10):e551-e567. doi: 10.1016/S2468-2667(20)30190-0.
- Klomparens EA, Ding Y. The neuroprotective mechanisms and effects of sulforaphane. Brain Circ. 2019 Apr-Jun;5(2):74-83. doi: 10.4103/bc.bc_7_19. Epub 2019 Jun 27.
- Yadav SK, Soin D, Ito K, Dhib-Jalbut S. Insight into the mechanism of action of dimethyl fumarate in multiple sclerosis. J Mol Med (Berl). 2019 Apr;97(4):463-472. doi: 10.1007/s00109-019-01761-5. Epub 2019 Feb 28.
- Kamal RM, Abdull Razis AF, Mohd Sukri NS, Perimal EK, Ahmad H, Patrick R, Djedaini-Pilard F, Mazzon E, Rigaud S. Beneficial Health Effects of Glucosinolates-Derived Isothiocyanates on Cardiovascular and Neurodegenerative Diseases. Molecules. 2022 Jan 19;27(3):624. doi: 10.3390/molecules27030624.
- Schepici G, Bramanti P, Mazzon E. Efficacy of Sulforaphane in Neurodegenerative Diseases. Int J Mol Sci. 2020 Nov 16;21(22):8637. doi: 10.3390/ijms21228637.
- Lotti C, Rubert J, Fava F, Tuohy K, Mattivi F, Vrhovsek U. Development of a fast and cost-effective gas chromatography-mass spectrometry method for the quantification of short-chain and medium-chain fatty acids in human biofluids. Anal Bioanal Chem. 2017 Sep;409(23):5555-5567. doi: 10.1007/s00216-017-0493-5. Epub 2017 Jul 17.
- Garcia-Aloy M, Ulaszewska M, Franceschi P, Estruel-Amades S, Weinert CH, Tor-Roca A, Urpi-Sarda M, Mattivi F, Andres-Lacueva C. Discovery of Intake Biomarkers of Lentils, Chickpeas, and White Beans by Untargeted LC-MS Metabolomics in Serum and Urine. Mol Nutr Food Res. 2020 Jul;64(13):e1901137. doi: 10.1002/mnfr.201901137. Epub 2020 Jun 22.
- Ulaszewska, M.M., Trost, K., Stanstrup, J. et al. Urinary metabolomic profiling to identify biomarkers of a flavonoid-rich and flavonoid-poor fruits and vegetables diet in adults: the FLAVURS trial
- Anesi A, Berding K, Clarke G, Stanton C, Cryan JF, Caplice N, Ross RP, Doolan A, Vrhovsek U, Mattivi F. Metabolomic Workflow for the Accurate and High-Throughput Exploration of the Pathways of Tryptophan, Tyrosine, Phenylalanine, and Branched-Chain Amino Acids in Human Biofluids. J Proteome Res. 2022 May 6;21(5):1262-1275. doi: 10.1021/acs.jproteome.1c00946. Epub 2022 Apr 5.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 19. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 19. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synukleinopatiat
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Multippeliskleroosi
- Parkinsonin tauti
- Multippeliskleroosi, uusiutuva-remitoiva
Muut tutkimustunnusnumerot
- GRA-MYR-ND
- PNRR-POC-2022-12376049 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Funded by European Union-Next Generation EU-NRRP M6C2- investment 2.1)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .