Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bioaktywowana Mirozynazą Gglukorafanina w Leczeniu Chorób Neurodegeneracyjnych (GRA-MYR-ND) (GRA-MYR-ND)

14 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Skład Zawierający Glukorafaninę, Mirozynazę i Roztwór Buforowany do Zastosowania w Leczeniu Chorób Neurodegeneracyjnych

Glukozynolany (GL) to związki fitochemiczne występujące głównie w roślinach z rodziny krzyżowych (Brassicacea) oraz w Moringa oleifera. Hydroliza GL przez mirozynazę prowadzi do wytworzenia izotiocyjanianów (ITC). Spożycie ITC wiąże się z różnymi korzystnymi dla zdrowia efektami, w tym właściwościami neuroprotekcyjnymi, przeciwutleniającymi i przeciwzapalnymi. W szczególności wykazały one działanie neuroprotekcyjne w modelach eksperymentalnych chorób neurodegeneracyjnych, w tym stwardnienia rozsianego (SM) i choroby Parkinsona (PD). Z różnych GL powstają różne ITC. W szczególności z glukorafaniny (GRA) uzyskuje się ITC sulforafan (SFN). Kierownik projektu jest jednym z właścicieli patentu (EP2908850B1) dotyczącego zastosowania (Rs)-GRA z mirozynazą w buforowanym roztworze do leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Celem tego projektu jest ocena skutków podawania bioaktywowanej GRA w różnych kohortach dorosłych pacjentów z SM i PD, a także w kohorcie pacjentów pediatrycznych z chorobami nerwowo-mięśniowymi i zwyrodnieniowymi. Efekty podawania bioaktywowanej (Rs)-GRA będą oceniane za pomocą kombinacji ocen klinicznych i podejścia multiomicznego (metabolomicznego, genomicznego).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98124
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Kryteria włączenia dla PD:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 45 do 75 lat.
  • Kliniczne rozpoznanie PD zgodnie z kryteriami UK Brain Bank.
  • 3 miesiące stabilności klinicznej przed włączeniem do badania.
  • Leczenie przeciwparkinsonowskie jest ustalone przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania.

Kryteria włączenia dla MS:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.
  • Rozpoznanie RR-MS zgodnie z kryteriami McDonalda.
  • Rozszerzona skala niewydolności ruchowej (EDSS) mniejsza lub równa 5,5.
  • Stabilna choroba przez co najmniej 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Stabilna terapia modyfikująca przebieg choroby przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania.

Wspólne kryteria włączenia dla MS i PD:

  • Brak zmian w leczeniu farmakologicznym podczas 6-miesięcznego leczenia w badaniu.
  • Pacjenci rozumieją i stosują się do procedury badania oraz są w stanie wykonać testy i badania wymagane przez projekt.
  • Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria włączenia dla pacjentów pediatrycznych:

  • Kwalifikują się pacjenci klinicznie stabilni;
  • Zakres wieku od 1 do 10 lat, waga od 5 do 30 kg.
  • Pacjenci nieuczestniczący w innych badaniach klinicznych.

Kryteria wykluczenia:

Kryteria wykluczenia dla PD i MS:

  • Bezwzględne przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Współistniejąca choroba neurologiczna lub ciężkie choroby współistniejące mogące wpłynąć na wyniki, takie jak uraz rdzenia kręgowego, nowotwór, demencja lub inne choroby ośrodkowego układu nerwowego, takie jak udar, padaczka lub zaburzenia psychiczne;
  • Łączny wynik Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24.
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych.
  • Ciaża/karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Pacjenci z chorobą Parkinsona otrzymujący wyłącznie standardową terapię
Pacjenci dotknięci chorobą Parkinsona otrzymujący wyłącznie standardową terapię
Eksperymentalny: Pacjenci z chorobą Parkinsona otrzymujący bioaktywowany GRA
Lek: bioaktywowany GRA dla pacjentów dorosłych
dawka dla dorosłych: 50 mg/dzień bioaktywowanego GRA przez 6 miesięcy
Brak interwencji: Pacjenci z SM otrzymujący wyłącznie standardową terapię
Pacjenci z rozpoznaną stwardnieniem rozsianym otrzymujący wyłącznie terapię standardową
Eksperymentalny: Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym otrzymujący bioaktywowany GRA
Pacjenci z stwardnieniem rozsianym otrzymujący bioaktywowany GRA
Lek: bioaktywowany GRA dla pacjentów dorosłych
dawka dla dorosłych: 50 mg/dzień bioaktywowanego GRA przez 6 miesięcy
Brak interwencji: Pacjenci pediatryczni otrzymujący wyłącznie standardową terapię
Eksperymentalny: Pacjenci pediatryczni otrzymujący bioaktywowany GRA
Pediatryczni pacjenci otrzymujący bioaktywowaną GRA
Lek: bioaktywowany GRA dla pacjentów pediatrycznych
dawka pediatryczna: 10 mg/dzień bioaktywowanego GRA przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zunifikowana Skala Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS) Całkowity Wynik
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Wynik mieści się w zakresie od 0 do 260, gdzie 0 oznacza brak niepełnosprawności, a 260 oznacza całkowitą niepełnosprawność.
Skala jest podzielona na cztery parametry: 0 (normalny), 1 (łagodny), 2 (łagodny), 3 (umiarkowany) i 4 (ciężki).
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Skala Hoehn i Yahra
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Skala zaawansowania choroby Parkinsona (etap 1 do 5). Skala ta jest podzbiorem Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona, która umożliwia bardziej szczegółową ocenę codziennych czynności i objawów niemotorycznych w kontekście terapii choroby.
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Rozszerzona Skala Niesprawności (EDSS) dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (zakończenie leczenia), 12 miesięcy
Ocena stopnia niepełnosprawności neurologicznej w stwardnieniu rozsianym.
Zakres stopnia EDSS obejmuje 20 półstopni od 0 do 10, gdzie stopień EDSS 0 odpowiada całkowicie prawidłowemu badaniu, a stopień EDSS 10 – śmierci z powodu SM
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (zakończenie leczenia), 12 miesięcy
Oceny poznawcze i neuropsychologiczne: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) i Mini-mental state examination
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy

MoCA to jednostronicowy test składający się z 30 punktów, przeprowadzany w ciągu około 10 minut w celu wykrycia zaburzeń poznawczych. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 30, a wynik 26 lub wyższy uważa się za prawidłowy.

Mini-mental state examination (MMSE) lub test Folsteina to test 30-punktowy służący do identyfikacji zaburzeń poznawczych. Każdy wynik wynoszący 24 lub więcej (na 30) wskazuje na prawidłową funkcję poznawczą. Wyniki poniżej tego poziomu mogą wskazywać na ciężkie (≤9 punktów), umiarkowane (10-18 punktów) lub łagodne (19-23 punkty) zaburzenia poznawcze. Wynik surowy może również wymagać korekty ze względu na poziom wykształcenia i wiek.
Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Krótka Powtarzalna Bateria (BRB) Testów Neuropsychologicznych dla pacjentów ze Stwardnieniem Rozsianym
Ramy czasowe: Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
BRB składa się z dwunastu podtestów, które dają pięć wyników, po jednym dla każdej z pięciu badanych domen (pamięć bezpośrednia, wzrokowo-przestrzenna/konstrukcyjna, język, uwaga, pamięć odroczona). Wyższe wartości oznaczają lepszy wynik.
Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Znormalizowana objętość mózgu (NBV)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena globalnego zaniku mózgu poprzez pomiar całkowitej objętości mózgu znormalizowanej do rozmiaru głowy przy użyciu wysokopolowego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Wyższe wartości wskazują na lepsze zachowanie objętości mózgu, podczas gdy spadek w czasie wskazuje na postęp zaniku mózgu.
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Znormalizowana Objętość Kory Mózgowej (NCV)
Ramy czasowe: Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena regionalnego zaniku z naciskiem na korę mózgową. Pomiar objętości istoty szarej kory mózgowej znormalizowanej do wielkości głowy przy użyciu wysokopolowego rezonansu magnetycznego. Ten parametr jest używany do ilościowego określenia utraty tkanki korowej w szczególności.
Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w frakcyjnej anizotropii (FA) całego mózgu u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
FA jest wskaźnikiem pochodzącym z DTI, który odzwierciedla mikroskopową integralność istoty białej. W stwardnieniu rozsianym zmniejszenie wartości FA jest markerem uszkodzenia aksonów i demielinizacji, nawet w normalnie wyglądającej istocie białej (NAWM). Jednostką pomiaru jest stosunek (skala od 0 do 1, gdzie 1 oznacza maksymalną integralność dyfuzyjną/kierunkową).
Punkt wyjściowy, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w średniej dyfuzyjności całego mózgu (MD) u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
Ramy czasowe: Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
MD mierzy średnią wielkość dyfuzji wody. Wzrost wartości MD u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym wskazuje na utratę barier strukturalnych, zazwyczaj z powodu neurodegeneracji, stanu zapalnego lub utraty mieliny. Parametr ten dostarcza globalnego wskaźnika zniszczenia tkanki.
Początkowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Skala objawów niemotorycznych (NMSS) dla pacjentów z chorobą Parkinsona
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocenia 30 objawów niemotorycznych w 9 domenach, z wynikami od 0 (brak objawów) do 12 na grupę (nasilenie × częstotliwość), co daje łączny wynik od 0 do 360, wskazujący na zakres obciążenia objawami niemotorycznymi. Niższy wynik wskazuje na mniej objawów; ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę objawów. Średnie wyniki różnią się w zależności od ciężkości choroby, odzwierciedlając zwiększone problemy z zaburzeniami snu, nastrojem, poznaniem, funkcją przewodu pokarmowego itp.
Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena Jakości Życia: Skala Depresji Hamiltona (HRSD) i Skala Lęku Hamiltona.
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Nasilenie depresji ocenia się za pomocą 17-punktowej Skali Oceny Depresji Hamiltona (HRSD). Na podstawie łącznej liczby punktów uczestnicy zostaną sklasyfikowani według następujących poziomów: brak depresji (0-7), łagodna depresja (8-13), umiarkowana depresja (14-18), ciężka depresja (19-22) i bardzo ciężka depresja (≥23). Skala Oceny Lęku Hamiltona (HAM-A) to kwestionariusz psychologiczny służący do oceny lęku. Skala Oceny Lęku Hamiltona (HAM-A) składa się z 14 pozycji, z których każda oceniana jest w skali 5-punktowej. Łączna liczba punktów, uzyskana poprzez zsumowanie poszczególnych pozycji, mieści się w zakresie od 0 do 56. Wynik ≥17 wskazuje na łagodny lęk; 18-24 wskazuje na łagodny do umiarkowanego lęk; 25-30 wskazuje na umiarkowany do ciężkiego lęku.
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Kwestionariusz Jakości Życia w Chorobie Parkinsona (PDQ-8)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Jest to miara wyniku zgłaszana przez pacjenta, składająca się z 8 pozycji, która ocenia jakość życia związaną ze zdrowiem w chorobie Parkinsona. Zawiera jedną reprezentatywną pozycję dla każdej domeny oryginalnego PDQ-39: mobilność, czynności życia codziennego, dobre samopoczucie emocjonalne, piętno, wsparcie społeczne, funkcje poznawcze, komunikacja i dyskomfort fizyczny. Uczestnicy oceniają swoje doświadczenia z poprzedniego miesiąca za pomocą 5-punktowej skali Likerta (0 = nigdy do 4 = zawsze). Łączny wynik jest przeliczany na Wskaźnik Podsumowujący (SI) w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Wyniki Wskaźnika Podsumowującego interpretowano następująco: 0-20 wskazuje na dobrą jakość życia z minimalnym wpływem choroby, 21-40 łagodne upośledzenie, 41-60 umiarkowane upośledzenie, 61-80 znaczne upośledzenie, a 81-100 ciężkie upośledzenie jakości życia.
Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Skala Snu w Chorobie Parkinsona (PDSS-2)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
PDSS-2 to 15-punktowy kwestionariusz wypełniany samodzielnie przez pacjenta, służący do oceny zaburzeń snu i objawów nocnych u chorych na chorobę Parkinsona. Obejmuje on różne obszary, w tym objawy motoryczne w nocy, jakość snu i senność w ciągu dnia. Każdy punkt oceniany jest w 5-stopniowej skali Likerta od 0 (nigdy) do 4 (bardzo często). Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 60. Łączny wynik ≥ 15-18 jest często uważany za wskazujący na klinicznie istotne zaburzenia snu.
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika EuroQol-5D-3L
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
EQ-5D-3L to znormalizowane narzędzie do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem. Składa się z kwestionariusza zawierającego 5 pozycji: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 3 poziomy: brak problemów, niektóre problemy i ekstremalne problemy. Te odpowiedzi są konwertowane na pojedynczy wskaźnik (wartość użytkowa) przy użyciu specyficznego dla danego kraju zestawu wartości.
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Kliniczna globalna ocena poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
CGI-I to oceniana przez klinicystę skala, która ocenia, w jakim stopniu stan choroby pacjenta poprawił się lub pogorszył w porównaniu z stanem wyjściowym. Oceniana jest w 7-punktowej skali Likerta: 1=znacznie poprawiony od rozpoczęcia leczenia; 2=znacznie poprawiony; 3=minimalnie poprawiony; 4=brak zmiany w porównaniu z stanem wyjściowym (rozpoczęcie leczenia); 5=minimalnie gorszy; 6=znacznie gorszy; 7=bardzo znacznie gorszy od rozpoczęcia leczenia.
Linia bazowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
Globalna Ocena Zmiany przez Pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy
PGI-C to samodzielnie wypełniana skala odzwierciedlająca przekonanie pacjenta na temat skuteczności leczenia oraz ogólną zmianę w stanie zdrowia od początku badania. Wykorzystuje 7-punktową skalę, gdzie: 1 = Znaczna poprawa; 2 = Duża poprawa; 3 = Nieznaczna poprawa; 4 = Brak zmian; 5 = Nieznaczne pogorszenie; 6 = Duże pogorszenie; 7 = Znaczne pogorszenie.
Linia wyjściowa, 6 miesięcy (koniec leczenia), 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany parametrów wzrostu, pomiarów antropometrycznych i statusu dojrzewania płciowego.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3, 6 (koniec leczenia) i 12 miesięcy
Ocena rozwoju fizycznego i stanu odżywienia. Mierzone będą następujące parametry: masa ciała (kg), wzrost (cm), wskaźnik masy ciała (BMI, obliczany jako masa w kilogramach podzielona przez kwadrat wzrostu w metrach) oraz odpowiadające im percentyle dostosowane do wieku, płci i konkretnej patologii. Pomiary te mają na celu ocenę wpływu podania badanego składu na wzrost i rozwój w populacji pediatrycznej. Dodatkowo, rozwój dojrzewania płciowego będzie oceniany za pomocą Skali Tannera (Ocena Dojrzałości Płciowej), która ocenia progresję drugorzędnych cech płciowych (rozwój piersi u dziewcząt, rozwój narządów płciowych u chłopców oraz owłosienie łonowe u obu płci) w skali od 1 (przedpokwitaniowy) do 5 (dorosły). Ta łączna ocena ma na celu monitorowanie globalnej trajektorii wzrostu i dojrzewania hormonalno-fizycznego podczas leczenia.
Punkt wyjściowy, 3, 6 (koniec leczenia) i 12 miesięcy
Zmiany średniej częstotliwości elektroencefalogramu (EEG) i aktywności elektrycznej mózgu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3, 6 (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena aktywności elektrycznej mózgu przy użyciu systemu Micromed Brain Quick (oprogramowanie System Plus Evolution) z 48-kanałową głowicą rejestrującą. Rejestracje będą prowadzone zgodnie z międzynarodowym systemem 10-20 (lub zredukowanymi zestawami elektrod dla niemowląt < 40 cm). Sygnał będzie przetwarzany z częstotliwością próbkowania 256 Hz, filtrem górnoprzepustowym 1,6 Hz, filtrem dolnoprzepustowym 30 Hz i czułością 100 µV/cm. Oceny będą obejmować czuwanie, deprywację snu i odpoczynek popołudniowy. U pacjentów z ciężkimi schorzeniami neurologicznymi, video-EEG i poligrafia będą stosowane łącznie. Analiza koncentruje się na ewolucji aktywności tła i nieprawidłowościach napadowych zgodnie z wytycznymi ILAE.Jednostka miary: Jakościowe i ilościowe parametry neurofizjologiczne (obecność/brak aktywności epileptogennej i średnia częstotliwość w Hz).
Linia bazowa, 3, 6 (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena funkcji połykania za pomocą Skali Wyników i Ciężkości Dysfagii (DOSS) u pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: linia bazowa oraz 3, 6, 12 miesięcy
Ocena ciężkości dysfagii (zaburzenia połykania). Skala DOSS to 7-punktowa skala stosowana do systematycznej oceny funkcjonalnych zmian w połykaniu w czasie. Wyniki mieszczą się w zakresie od 1 (ciężka dysfagia: nic doustnie) do 7 (prawidłowe we wszystkich sytuacjach).
linia bazowa oraz 3, 6, 12 miesięcy
Zmiany w rozwoju psychoruchowym za pomocą Skal Rozwoju Psychoruchowego Griffitha 3 (GMDS-3)
Ramy czasowe: linia podstawowa oraz 3, 6, 12 miesięcy.
Skala Griffiths-3 (Griffiths III) to kompleksowa ocena rozwojowa dla małych dzieci (od urodzenia do prawie 6 lat), która mierzy rozwój umysłowy i fizyczny w pięciu kluczowych obszarach: Podstawy Uczenia się, Język & Komunikacja, Koordynacja Wzrokowo-Ręczna, Osobowość-Społeczna-Emocjonalna oraz Motoryka Duża. Jednostka miary: Wynik Ilorazu Rozwojowego (DQ) (Wynik standaryzowany, gdzie średnia wynosi 100, a odchylenie standardowe 15. Wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowany rozwój).
linia podstawowa oraz 3, 6, 12 miesięcy.
Pediatryczna ocena motoryki przełyku i dysfagii za pomocą manometrii wysokiej rozdzielczości (HRM).
Ramy czasowe: linia bazowa oraz 3, 6 (koniec leczenia), 12 miesięcy
Ocena motoryki gardłowo-przełykowej i przełyku przy użyciu systemu HRM ManoScan™ ESO. Procedura wykorzystuje cewnik (maksymalna średnica od 2,75 mm do 4,2 mm, dobierany na podstawie wieku/masy ciała) i jest zgodna ze standardami międzynarodowymi (np. wytycznymi niemieckimi dotyczącymi dysfagii neurogennej). Kluczowe parametry obejmują charakterystykę funkcji przełyku oraz badanie motoryki połączenia przełykowo-żołądkowego.Jednostka miary: Wynik złożony i parametry manometryczne (w tym mmHg dla ciśnień oraz metryki Klasyfikacji Chicagowskiej w wersji 4.0).
linia bazowa oraz 3, 6 (koniec leczenia), 12 miesięcy
Analiza metabolomiczna i farmakokinetyczna związków bioaktywnych i metabolitów endogennych u pacjentów pediatrycznych, z chorobą Parkinsona i stwardnieniem rozsianym
Ramy czasowe: linia podstawowa i 6 miesięcy (koniec leczenia)

Ocena profilu metabolicznego w płynach biologicznych człowieka (osocze i mocz) z zastosowaniem chromatografii cieczowej sprzężonej ze spektrometrią mas (LC-MS). Analiza obejmuje:

Śledzenie związków egzogennych: Określenie losu metabolicznego i biodostępności podanego fitozwiązku (glukorafaniny/sulforafanu).

Ukierunkowana metabolomika osocza: Analiza ilościowa niezbędnych aminokwasów (tryptofanu, tyrozyny, fenyloalaniny) i ich katabolitów.

Metabolity pochodzące z mikrobioty: Oznaczenie krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych (SCFA) i średniołańcuchowych kwasów tłuszczowych (MCFA) w osoczu jako wskaźników modulacji mikrobioty jelitowej.

Endogenne metabolity w moczu: Ocena zmian w odcisku metabolicznym moczu w celu identyfikacji biomarkerów odpowiedzi na leczenie.
linia podstawowa i 6 miesięcy (koniec leczenia)
Profil transkryptomiczny i analiza różnicowej ekspresji genów dla pacjentów z PD, MS i pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: linia wyjściowa i 6 miesięcy (koniec leczenia)

Ocena zmian ekspresji genów w odpowiedzi na leczenie badane. Sekwencjonowanie RNA (RNA-seq) będzie przeprowadzane przy użyciu platform Illumina. Potok bioinformatyczny obejmuje: Kontrola Jakości Danych: FastQC do oceny surowych danych. Wstępne przetwarzanie: Trimmomatic do przycinania adapterów i filtrowania jakości. Alignacja: Aligner STAR przeciwko ludzkiemu genomowi referencyjnemu GRCh38.

Kwantyzacja: Zliczanie transkryptów za pomocą pakietu HTSeq-count. Ekspresja Różnicowa: Identyfikacja Genów Różnicowo Eksprymowanych (DEGs) przy użyciu biblioteki DESeq2 w R. Analiza statystyczna: Dla zapewnienia rzetelności, fałszywe pozytywy będą kontrolowane przy użyciu procedury post-hoc Benjamini-Hochberg z progiem istotności (wartość q) ustawionym na 0,05.
linia wyjściowa i 6 miesięcy (koniec leczenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Współpracownicy

Fondazione Edmund Mach
Vittore Buzzi Children's Hospital
Azienda Sanitaria Provinciale Ragusa

Śledczy

  • Główny śledczy: Emanuela Mazzon, IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GRA-MYR-ND
  • PNRR-POC-2022-12376049 (Inny numer grantu/finansowania: Funded by European Union-Next Generation EU-NRRP M6C2- investment 2.1)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CHOROBA PARKINSONA (zaburzenie)

Badania kliniczne na bioaktywowany GRA dla pacjentów dorosłych

  • Ohio State University
    University of Chicago; National Institutes of Health (NIH); Resilient Games Studio
    Zakończony
    Krok w stronę kariery STEM i zdrowia
    Zachowanie nastolatków
    Stany Zjednoczone

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj