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ハンチントン病の参加者におけるSKY-0515の薬力学、安全性および有効性を評価する研究 (FALCON-HD)

2026年9月15日 更新者：Skyhawk Therapeutics, Inc.

ハンチントン病患者を対象としたSKY-0515の薬力学、安全性および有効性を評価するための第2/3相無作為化二重盲検プラセボ対照用量設定試験

この臨床試験の目的は、経口薬であるSKY-0515が、ハンチントン病（HD）に関連する有害なタンパク質を低下させ、HDを有する参加者の症状を改善できるかどうかを検証することです。 本研究には、遺伝子検査によってHDが確認され、身体能力と自立性に関する特定の要件を満たす25歳以上の男性および女性が含まれます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、多施設で実施されるランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。 この臨床試験は、経口投与の新規低分子化合物SKY-0515の安全性、薬力学、有効性を評価することを目的としています。 ハンチントン病（HD）は、ハンチンチン（HTT）遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性神経変性疾患であり、変異ハンチンチン（mHTT）タンパク質の過剰産生を引き起こし、神経細胞を損傷して進行性の運動、認知、精神症状を引き起こします。 SKY-0515はmHTTタンパク質レベルを低下させるように設計されており、HTTタンパク質の野生型と変異型の両方を減少させます。 さらに、この薬剤は体細胞CAGリピート伸長（HD進行の主要な駆動因子）に関与する減数分裂後分離1（PMS1）タンパク質を低下させます。 参加者は25歳以上で、遺伝的に確認されたHD（CAGリピート長≥40）を有し、特定の機能的および運動基準を満たしている必要があります。 参加者は、4つの治療群（SKY-0515の3用量とプラセボ群1つ）のいずれかに無作為に割り当てられます。 安全性と有効性は、血液検査、画像検査（MRI）、および統一ハンチントン病評価尺度（UHDRS）を含む臨床評価を通じて評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

400

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • まだ募集していません
        • CenExel Denver CO
        • 主任研究者：
          • Meagan Salinas, MD
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、B1888AAE
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、1280AEB
        • 募集
        • Buenos Aires British Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1056 AB
        • 募集
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
          • 電話番号：+54 9 1150596124
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1425
        • 募集
        • Sanatorio Mater Dei
        • 主任研究者：
          • Emilia Gatto
        • コンタクト：
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1015ABR
        • 募集
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nélida Susana Garretto
        • コンタクト：
    • Mendoza Province
      • Mendoza、Mendoza Province、アルゼンチン、M5500
        • 募集
        • Fundación Scherbovsky
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M2K 1E1
        • 募集
        • North York General Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Phillipe Rizek
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • 募集
        • Pineo Medical Ecosystem
        • コンタクト：
          • Sophia Sopromadze, MD
          • 電話番号：+995 599 360 430
          • メール：sophias@pineo.ge
        • 主任研究者：
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi、グルジア
        • 募集
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • コロンビア
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、コロンビア、5001000
        • 募集
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
        • 主任研究者：
          • Laureano Caparroso
  • スペイン
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28034
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • 主任研究者：
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • コンタクト：
  • チリ
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago、Santiago Metropolitan、チリ、9120500
        • 募集
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • 主任研究者：
          • Pedro Chaná Cuevas
        • コンタクト：
      • Santiago、Santiago Metropolitan、チリ、8331150
        • 募集
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
        • 主任研究者：
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • ドイツ
      • Taufkirchen、ドイツ、84416
        • まだ募集していません
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • 主任研究者：
          • Alzbeta Mühlbäck
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • ブラジル
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30130-100
        • 招待による登録
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul、Paraná、ブラジル、83430-000
        • まだ募集していません
        • Hospital Angelina Caron
        • 主任研究者：
          • Giorgio Fabiani
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
          • 電話番号：(41) 3679-8100
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、81210-310
        • 募集
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • 主任研究者：
          • Pedro André Kowacs
        • コンタクト：
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、80215-901
        • 募集
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
          • 電話番号：41 3271 1515
        • 主任研究者：
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal、Rio Grande do Norte、ブラジル、59010-056
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro、Rio de Janiero、ブラジル、20550
        • 募集
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
          • 電話番号：+55 21 2868-8000
        • 主任研究者：
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14049-900
        • まだ募集していません
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vitor Tumas
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、04038002
        • 募集
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • 主任研究者：
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • コンタクト：
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、04024-002
        • まだ募集していません
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • コンタクト：
          • Principal Investigator
        • 主任研究者：
          • Roberta Saba, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 25歳以上。
  • 遺伝子検査によりハンチントン病が確認され、HTT遺伝子のエクソン1に特定の変化（CAGリピートが40以上）があること。
  • 総合機能能力（TFC）スコアが10以上。
  • 総合運動スコア（TMS）が6以上。
  • 自立度スコア（IS）が70以上。
  • 妊娠可能な女性は、試験開始前に妊娠検査で陰性であること、および試験期間中と最終投与後30日間、2種類の避妊法を使用すること。
  • 男性は、試験期間中と最終投与後90日間、避妊法を使用することに同意すること。
  • 同意書に署名し、試験の規則とスケジュールに従うことに同意すること。

除外基準：

  • 試験に支障をきたす、または手順を危険にする可能性のある他の重篤な健康問題または脳／脊髄の問題。
  • プロトコルで指定された評価を妨げる状態（例：埋め込み型医療機器、MRI取得の困難）。
  • がん（一部の皮膚がんを除く）、または過去5年以内のがんの既往歴。
  • 重度のアレルギー、または過去に類似薬物に対して悪い反応を示したことがある。
  • 試験に支障をきたす可能性のある薬剤または治療を受けている。
  • 過去2か月間（一部の薬剤ではそれ以上）に他の試験に参加した、または実験薬を服用した。
  • あらゆる種類の遺伝子治療。
  • 自殺念慮、重度のうつ病の既往歴、または過去1年間に自殺未遂歴がある。
  • 肝機能検査で著しい異常を示す。
  • B型肝炎、C型肝炎、またはHIV陽性。
  • 妊娠中、授乳中、または試験期間中に妊娠を計画している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：Active Comparator (1)
投与量レベル：低用量
薬：SKY-0515
タイプ：低分子 投与レベル：低、中、高 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 盲検治療期間：18ヶ月 用途：試験的
アクティブコンパレータ：Active Comparator (2)
投与量レベル：中用量
薬：SKY-0515
タイプ：低分子 投与レベル：低、中、高 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 盲検治療期間：18ヶ月 用途：試験的
アクティブコンパレータ：活性対照薬（3）
投与量レベル：高用量
薬：SKY-0515
タイプ：低分子 投与レベル：低、中、高 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 盲検治療期間：18ヶ月 用途：試験的
プラセボコンパレーター：プラセボ対照（4）
マッチングプラセボを1日1回経口投与
薬：SKY-0515 プラセボ
投与経路: 経口 投与頻度: 1日1回 盲検治療期間: 18ヶ月 用途: 試験的

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
複合統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）のZスコアのベースラインからの変化
時間枠：72週間
cUHDRSには、Total Functional Capacity（範囲：0-13、スコアが高いほど機能が良好）、Total Motor Score（範囲：0-124、スコアが高いほど運動症状が重度）、Symbol Digit Modality Test（範囲：0-110、90秒間で正しくペアリングされた数字と記号の数、スコアが高いほど認知機能が良好）、およびStroop Color and Word Test（範囲：0-上限なし、45秒間で正しく読まれた色の単語、スコアが高いほど認知機能が良好）のスコアが含まれます。 各テストのzスコアが計算され、これ単独で個人のテストスコアと対象集団の平均スコアとの関係を説明するために使用できます。 zスコア0は平均を表し、±1は平均から1標準偏差離れていることを意味します。 cUHDRSでは、各テストのzスコアを合計し、cUHDRSスコアが高いほど良好（スコア範囲：-3.06-上限なし）であり、≧1.2の変化は機能的衰退を追跡することが示された有意な悪化と見なされます。
72週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの総合運動スコア（TMS）の変化
時間枠：72週間
総運動スコア（TMS）は、眼球運動機能、構音障害、舞踏病、ジストニア、歩行、姿勢安定性の標準化評価により、HDの運動症状を評価しました。 舞踏病やジストニアなどの項目では、各部位（顔、口腔・舌、体幹）を個別に評価する必要がありました。 眼球運動では水平方向と垂直方向の両方の評価が必要です。 総運動障害スコアは、31の個別運動サブ項目（各項目は0～4で評価）の合計であり、スコアが高いほど運動障害が重度であることを示します。 TMSの範囲は0～124です。
72週間
ベースラインからの総合機能能力（TFC）の変化
時間枠：72週間
TFCは、個人の能力を評価する5つの順序尺度項目で構成されています：(1) 職業；(2) 財務管理；(3) 家庭内責任；(4) 日常生活活動；(5) 自立生活。
総合スコアは0（最悪）から13（最良）の範囲です。
72週間
ベースラインからの自立度スケールスコア（IS）の変化
時間枠：72週間
独立スケールは、0から100のスケールで独立度を評価し、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
72週間
ベースラインからのSymbol Digit Modalities Test (SDMT)の変化
時間枠：72週間
SDMTは、注意力、視覚認知処理、ワーキングメモリ、および認知／精神運動速度を評価します。 スコアは、90秒間で正しくペアリングされた抽象記号と特定の数字の数であり、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
72週間
ストループ・カラー・アンド・ワード・テスト（SCWT）におけるベースラインからの変化
時間枠：72週間
ストループ・カラー・アンド・ワード・テスト（SCWT）では、正しく読まれた単語と色の数がカウントされ、スコアが高いほど認知パフォーマンスのスコアが良いことを示します。 SWRには上限がありません。これは時間ベースの課題であるためです。 ただし、下限（最悪の可能性）は0であり、スコアが高いほど重症度が低いことを意味します。
72週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Skyhawk Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年1月6日

一次修了 (推定)

2028年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年8月1日

試験登録日

最初に提出

2026年1月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月22日

最初の投稿 (実際)

2026年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月15日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SKY-0515-004-WW

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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