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Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von SKY-0515 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (FALCON-HD)

2. Juni 2026 aktualisiert von: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von SKY-0515 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, zu testen, ob das Medikament SKY-0515, ein orales Medikament, schädliche Proteine, die mit der Huntington-Krankheit (HD) in Verbindung stehen, senken und die Symptome der Teilnehmer mit HD verbessern kann. Diese Studie umfasst Männer und Frauen im Alter von 25 Jahren und älter, bei denen HD durch Gentests bestätigt wurde und die bestimmte Anforderungen an körperliche Fähigkeiten und Unabhängigkeit erfüllen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie, die an mehreren Standorten durchgeführt wird. Diese klinische Studie zielt darauf ab, die Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von SKY-0515, einem neuartigen, oral verabreichten kleinen Molekül, zu bewerten. Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, die durch eine Mutation im Huntingtin (HTT)-Gen verursacht wird, was zu einer übermäßigen Produktion von mutiertem Huntingtin (mHTT)-Protein führt, das Nervenzellen schädigt und zu fortschreitenden motorischen, kognitiven und psychiatrischen Symptomen führt. SKY-0515 ist darauf ausgelegt, die mHTT-Proteinspiegel zu senken, was zu einer Verringerung sowohl der Wildtyp- als auch der mutierten Formen des HTT-Proteins führt. Darüber hinaus senkt das Medikament das Postmeiotic Segregation 1 (PMS1)-Protein, das eine Rolle bei der somatischen CAG-Repeat-Expansion spielt – einem Schlüsselfaktor für das Fortschreiten der HD. Die Teilnehmer müssen 25 Jahre oder älter sein, genetisch bestätigte HD (CAG-Repeat-Länge ≥ 40) haben und bestimmte funktionelle und motorische Kriterien erfüllen. Sie werden nach dem Zufallsprinzip einer von vier Behandlungsgruppen zugeteilt (drei Dosen SKY-0515 und eine Placebogruppe). Die Sicherheit und Wirksamkeit werden durch Bluttests, Bildgebung (MRT) und klinische Bewertungen, einschließlich der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

400

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinien, 1280AEB
        • Rekrutierung
        • Buenos Aires British Hospital
        • Hauptermittler:
          • Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentinien, C1015ABR
        • Rekrutierung
        • Instituto Argentino de Investigación Neurológica
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +54 11 5429-3354
        • Hauptermittler:
          • Garretto
      • CABA, Buenos Aires, Argentinien, C1056 AB
        • Rekrutierung
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: 0800-345-0697
        • Hauptermittler:
          • Raina
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentinien, M5500
        • Rekrutierung
        • Fundacion Scherbovsky
        • Hauptermittler:
          • Rauek
  • Brasilien
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038002
        • Noch keine Rekrutierung
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Kontakt:
          • Prinicipal Investigator
          • Telefonnummer: (11) 5572-4555
        • Hauptermittler:
          • Sgobbi
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrutierung
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kontakt:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefonnummer: +995 599 360 430
          • E-Mail: sophias@pineo.ge
        • Hauptermittler:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrutierung
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Noch keine Rekrutierung
        • North York General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Rizek

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 25 Jahre oder älter.
  • Huntington-Krankheit durch Gentest bestätigt, mit einer spezifischen Veränderung in Exon 1 des HTT-Gens (CAG-Wiederholung von 40 oder mehr).
  • Total Functional Capacity (TFC)-Score von 10 oder mehr).
  • Total Motor Score (TMS) von 6 oder mehr).
  • Independence Score (IS) von 70 oder mehr).
  • Frauen, die Kinder bekommen können, müssen vor Beginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der Studie sowie 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei Arten von Verhütungsmitteln anwenden.
  • Männer müssen zustimmen, während der Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis Verhütungsmittel zu verwenden.
  • Einwilligung, ein Einverständnisformular zu unterschreiben und die Regeln und den Zeitplan der Studie einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Andere schwerwiegende Gesundheitsprobleme oder Gehirn-/Rückenmarksprobleme, die die Studie beeinträchtigen oder Verfahren unsicher machen könnten.
  • Zustände, die die protokollspezifischen Bewertungen beeinträchtigen, wie ein implantiertes medizinisches Gerät oder Schwierigkeiten bei der Durchführung einer MRT.
  • Krebs, außer einigen Arten von Hautkrebs, oder eine Krebsvorgeschichte in den letzten fünf Jahren.
  • Schwere Allergien oder schlechte Reaktionen auf ähnliche Medikamente in der Vergangenheit.
  • Einnahme von Medikamenten oder Behandlungen, die die Studie beeinträchtigen könnten.
  • Teilnahme an einer anderen Studie oder Einnahme experimenteller Medikamente in den letzten zwei Monaten (oder länger für einige Medikamente).
  • Jede Art von Gentherapie.
  • Vorgeschichte von Suizidgedanken, schwerer Depression oder Suizidversuch im letzten Jahr.
  • Leberfunktionstests zeigen signifikante Abweichungen.
  • Positiv auf Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV.
  • Schwangerschaft, Stillzeit oder Planung einer Schwangerschaft während der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Aktiver Komparator (1)
Dosierungsstufe(n): Niedrige Dosis
Arzneimittel: SKY-0515
Typ: Kleines Molekül Dosierungsstufen: Niedrig, mittel, hoch Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Verblindete Behandlungsdauer: 18 Monate Verwendung: Experimentell
Aktiver Komparator: Aktiver Komparator (2)
Dosierungsstufe(n): Mittlere Dosis
Arzneimittel: SKY-0515
Typ: Kleines Molekül Dosierungsstufen: Niedrig, mittel, hoch Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Verblindete Behandlungsdauer: 18 Monate Verwendung: Experimentell
Aktiver Komparator: Aktiver Vergleich (3)
Dosierungsstufe(n): Hohe Dosis
Arzneimittel: SKY-0515
Typ: Kleines Molekül Dosierungsstufen: Niedrig, mittel, hoch Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Verblindete Behandlungsdauer: 18 Monate Verwendung: Experimentell
Placebo-Komparator: Placebo-Vergleich (4)
Passendes Placebo einmal täglich oral
Arzneimittel: SKY-0515 Placebo
Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Verblindete Behandlungsdauer: 18 Monate Verwendung: Experimentell

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Z-Score der zusammengesetzten vereinheitlichten Huntington-Krankheits-Bewertungsskala (cUHDRS)
Zeitfenster: 72 Wochen
Die cUHDRS umfasst die Totale Funktionale Kapazität (Bereich, 0-13; höherer Wert bedeutet bessere Funktionalität), den Totalen Motor-Score (Bereich, 0-124; höherer Wert bedeutet schlechtere motorische Schwere), den Symbol-Digit-Modalitäten-Test (Bereich, 0-110, richtig gepaarte Zahlen-Symbole in 90 Sekunden; höherer Wert bedeutet bessere kognitive Leistung) und die Stroop-Farb-Wort-Test-Scores (Bereich, 0-kein Maximalwert, richtig gelesene Farbwörter in 45 Sekunden; höherer Wert bedeutet bessere kognitive Leistung). Für jeden Test wird ein z-Wert berechnet, der allein verwendet werden kann, um die Beziehung zwischen dem Testergebnis einer Person und dem Durchschnittswert einer Zielpopulation zu beschreiben. Ein z-Wert von 0 ist der Mittelwert, und ±1 ist 1 Standardabweichung vom Mittelwert. Für die cUHDRS werden die z-Werte jedes Tests summiert, wobei ein höherer cUHDRS-Score besser ist (Score von -3,06-kein Maximalwert) und eine Veränderung von ≥1,2 eine bedeutsame Verschlechterung darstellt, die gezeigt hat, den funktionalen Abbau zu verfolgen.
72 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Gesamtmotorik-Scores (TMS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 72 Wochen
Der Gesamtmotorik-Score (TMS) bewertete motorische Merkmale der Huntington-Krankheit mit standardisierten Bewertungen der okulomotorischen Funktion, Dysarthrie, Chorea, Dystonie, Gangart und posturalen Stabilität. Einige Items (wie Chorea und Dystonie) erforderten die separate Bewertung jeder Extremität (Gesicht, bukkal-oral-lingual und Rumpf). Augenbewegungen erfordern sowohl horizontale als auch vertikale Bewertungen. Der Gesamtmotorik-Beeinträchtigungsscore ist die Summe aller 31 einzelnen motorischen Sub-Items (jeweils bewertet von 0 bis 4), wobei höhere Scores auf eine schwerwiegendere motorische Beeinträchtigung hinweisen als niedrigere Scores. Der Bereich des TMS liegt zwischen 0 und 124.
72 Wochen
Änderung des Gesamtfunktionskapazität (TFC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 72 Wochen
TFC besteht aus fünf ordinal skalierten Items, die die Fähigkeit einer Person in folgenden Bereichen bewerten: (1) Beruf; (2) finanzielle Angelegenheiten; (3) häusliche Verantwortlichkeiten; (4) Aktivitäten des täglichen Lebens; und (5) unabhängiges Leben.
Die Gesamtpunktzahl reicht von null (am schlechtesten) bis 13 (am besten).
72 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert in der Unabhängigkeits-Skala-Bewertung (IS)
Zeitfenster: 72 Wochen
Die Unabhängigkeitsskala bewertet die Unabhängigkeit auf einer Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigen.
72 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert im Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT)
Zeitfenster: 72 Wochen
Der SDMT bewertet Aufmerksamkeit, visuell-perzeptive Verarbeitung, Arbeitsgedächtnis und kognitive/psychomotorische Geschwindigkeit. Die Punktzahl gibt die Anzahl der korrekt gepaarten abstrakten Symbole und spezifischen Zahlen innerhalb von 90 Sekunden an, wobei höhere Werte eine bessere kognitive Funktion anzeigen.
72 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert im Stroop-Farb- und Wort-Test (SCWT)
Zeitfenster: 72 Wochen
Beim Stroop-Farb-Wort-Test (SCWT) wird die Anzahl der korrekt gelesenen Wörter und Farben gezählt, wobei eine höhere Punktzahl auf bessere kognitive Leistungswerte hindeutet. Es gibt keine Obergrenze für SWR, da es sich um eine zeitbasierte Aufgabe handelt. Die Untergrenze (schlechtestmöglicher Wert) ist jedoch 0; eine höhere Punktzahl ist besser, was geringere Schwere bedeutet.
72 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKY-0515-004-WW

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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