Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera farmakodynamiken, säkerheten och effektiviteten av SKY-0515 hos deltagare med Huntingtons sjukdom (FALCON-HD)

15 september 2026 uppdaterad av: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En fas 2/3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosintervallstudie för att utvärdera farmakodynamiken, säkerheten och effekten av SKY-0515 hos deltagare med Huntingtons sjukdom

Målet med denna kliniska studie är att testa om läkemedlet SKY-0515, ett oralt läkemedel, kan sänka skadliga proteiner som är kopplade till Huntingtons sjukdom (HD) och förbättra symtomen hos deltagare med HD. Denna studie inkluderar män och kvinnor i åldern 25 år och äldre som har HD bekräftat genom genetisk testning och uppfyller vissa krav på fysisk förmåga och självständighet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som genomförs på flera platser. Detta kliniska försök syftar till att utvärdera säkerheten, farmakodynamiken och effektiviteten hos SKY-0515, en ny, oralt administrerad liten molekyl. Huntingtons sjukdom (HD) är en sällsynt, ärftlig neurodegenerativ sjukdom som orsakas av en mutation i huntingtin (HTT)-genen, vilket leder till överproduktion av muterad huntingtin (mHTT)-protein, som skadar nervceller och orsakar progressiva motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. SKY-0515 är utformad för att minska mHTT-proteinnivåer, vilket leder till en minskning av både wild-type och muterade former av HTT-protein. Dessutom sänker läkemedlet postmeiotisk segregering 1 (PMS1)-protein, som spelar en roll i somatisk CAG-repeat-expansion – en nyckelfaktor för HD-progression. Deltagare måste vara 25 år eller äldre, ha genetiskt bekräftad HD (CAG-repeatlängd ≥ 40) och uppfylla specifika funktionella och motoriska kriterier. De kommer att slumpmässigt tilldelas en av fyra behandlingsgrupper (tre doser av SKY-0515 och en placebogrupp). Säkerhet och effektivitet kommer att utvärderas genom blodprov, bildtagning (MRI) och kliniska bedömningar, inklusive Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

400

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Rekrytering
        • Buenos Aires British Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Rekrytering
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +54 9 1150596124
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425
        • Rekrytering
        • Sanatorio Mater Dei
        • Huvudutredare:
          • Emilia Gatto
        • Kontakt:
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • Rekrytering
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nélida Susana Garretto
        • Kontakt:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5500
        • Rekrytering
        • Fundación Scherbovsky
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brasilien
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
        • Anmälan via inbjudan
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brasilien, 83430-000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Angelina Caron
        • Huvudutredare:
          • Giorgio Fabiani
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
        • Rekrytering
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Huvudutredare:
          • Pedro André Kowacs
        • Kontakt:
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80215-901
        • Rekrytering
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: 41 3271 1515
        • Huvudutredare:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilien, 59010-056
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brasilien, 20550
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +55 21 2868-8000
        • Huvudutredare:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14049-900
        • Har inte rekryterat ännu
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038002
        • Rekrytering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Huvudutredare:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
        • Huvudutredare:
          • Roberta Saba, MD
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Rekrytering
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Huvudutredare:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Kontakt:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Rekrytering
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
        • Huvudutredare:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 5001000
        • Rekrytering
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
        • Huvudutredare:
          • Laureano Caparroso
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Har inte rekryterat ännu
        • CenExel Denver CO
        • Huvudutredare:
          • Meagan Salinas, MD
        • Kontakt:
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Rekrytering
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kontakt:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefonnummer: +995 599 360 430
          • E-post: sophias@pineo.ge
        • Huvudutredare:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgien
        • Rekrytering
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
  • Spanien
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28034
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Huvudutredare:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Har inte rekryterat ännu
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Huvudutredare:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 25 år eller äldre.
  • Huntingtons sjukdom bekräftad genom genetisk testning, med en specifik förändring i exon 1 av HTT-genen (CAG-upprepning på 40 eller fler).
  • Total Functional Capacity (TFC)-poäng på 10 eller mer).
  • Total Motor Score (TMS)-poäng på 6 eller mer).
  • Independence Score (IS)-poäng på 70 eller mer).
  • Kvinnor som kan få barn måste ha ett negativt graviditetstest innan start och använda två typer av preventivmedel under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Män måste gå med på att använda preventivmedel under studien och i 90 dagar efter den sista dosen.
  • Gå med på att skriva under ett samtyckesformulär och följa studiens regler och schema.

Exklusionskriterier:

  • Andra allvarliga hälsoproblem eller hjärna/ryggmärgsproblem som kan störa studien eller göra procedurer osäkra.
  • Tillstånd som stör protokoll-specifika bedömningar, som en implanterad medicinsk enhet eller svårigheter att få en MR-undersökning.
  • Cancer, förutom vissa typer av hudcancer, eller en historia av cancer under de senaste fem åren.
  • Allvarliga allergier eller har reagerat dåligt på liknande läkemedel tidigare.
  • Tar läkemedel eller behandlingar som kan störa studien.
  • Deltagit i en annan studie eller tagit experimentella läkemedel under de senaste två månaderna (eller längre för vissa läkemedel).
  • Någon form av genterapi.
  • Historia av självmordstankar, allvarlig depression eller har försökt ta sitt liv under det senaste året.
  • Leverfunktionstester visar signifikanta avvikelser.
  • Positiv för hepatit B, hepatit C eller HIV.
  • Graviditet, amning eller planerar att bli gravid under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aktiv komparator (1)
Dosnivå(er): Låg dos
Läkemedel: SKY-0515
Typ: Småmolekyl Dosnivå(er): Låg, medel, hög Administreringsväg: Oral Dosfrekvens: En gång dagligen Blindad behandlingslängd: 18 månader Användning: Experimentell
Aktiv komparator: Aktiv komparator (2)
Dosnivå(er): Mellandos
Läkemedel: SKY-0515
Typ: Småmolekyl Dosnivå(er): Låg, medel, hög Administreringsväg: Oral Dosfrekvens: En gång dagligen Blindad behandlingslängd: 18 månader Användning: Experimentell
Aktiv komparator: Aktiv jämförelse (3)
Dosnivå(er): Hög dos
Läkemedel: SKY-0515
Typ: Småmolekyl Dosnivå(er): Låg, medel, hög Administreringsväg: Oral Dosfrekvens: En gång dagligen Blindad behandlingslängd: 18 månader Användning: Experimentell
Placebo-jämförare: Placebokomparator (4)
Matchande placebo en gång dagligen oralt
Läkemedel: SKY-0515 Placebo
Administrationsväg: Oral Dosfrekvens: En gång dagligen Blindad behandlingslängd: 18 månader Användning: Experimentell

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Z-poängen från den sammansatta enhetliga Huntingtons sjukdomsbedömningsskalan (cUHDRS)
Tidsram: 72 veckor
cUHDRS inkluderar Total Functional Capacity (omfång, 0-13; högre poäng betyder bättre funktion), Total Motor Score (omfång, 0-124; högre poäng betyder värre motorisk svårighetsgrad), Symbol Digit Modality Test (omfång, 0-110, korrekt parade nummer-symboler på 90 sekunder; högre poäng betyder bättre kognitiv prestation), och Stroop Color and Word Test (omfång, 0-inget maxvärde, korrekt lästa färgord på 45 sekunder; högre poäng betyder bättre kognitiv prestation) poäng. Ett z-värde för varje test beräknas, vilket ensamt kan användas för att beskriva förhållandet mellan en individs testpoäng och medelpoängen för en målgrupp. Ett z-värde på 0 är medelvärdet, och ±1 är 1 standardavvikelse från medelvärdet. För cUHDRS summeras z-värdena för varje test, där ett högre cUHDRS-poäng är bättre (poäng på -3.06-inget maxvärde) och en förändring på ≥1.2 är en meningsfull försämring, vilket har visats följa funktionsnedsättning.
72 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i totalt motorpoäng (TMS)
Tidsram: 72 veckor
Det totala motoriska poängvärdet (TMS) bedömde motoriska drag vid HD med standardiserade bedömningar av okulomotorisk funktion, dysartri, korea, dystoni, gång och postural stabilitet. Vissa punkter (som korea och dystoni) krävde att varje extremitet (ansikte, bukkooralingval och torso) bedömdes separat. Ögonrörelser kräver både horisontella och vertikala grader. Den totala motoriska nedsättningspoängen är summan av alla de 31 individuella motoriska delpunkterna (var och en bedömd från 0 till 4), där högre poäng indikerar svårare motorisk nedsättning än lägre poäng. Området för TMS är 0-124.
72 veckor
Förändring från baseline i total funktionskapacitet (TFC)
Tidsram: 72 veckor
TFC består av fem ordinalskattade punkter som bedömer en persons kapacitet inom: (1) sysselsättning; (2) ekonomiska angelägenheter; (3) hushållsansvar; (4) dagliga livsaktiviteter; och (5) självständigt boende. Totalsumman varierar från noll (sämst) till 13 (bäst).
72 veckor
Förändring från baslinjen i oberoendeskalans poäng (IS)
Tidsram: 72 veckor
Självständighetsskalan bedömer självständighet på en skala från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre funktion.
72 veckor
Förändring från baslinjen i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsram: 72 veckor
SDMT bedömer uppmärksamhet, visuell perception, arbetsminne och kognitiv/psykomotorisk hastighet. Poängen är antalet korrekt parade abstrakta symboler och specifika nummer på 90 sekunder, där högre poäng indikerar bättre kognitiv funktion.
72 veckor
Förändring från baslinjen i Stroop Color and Word Test (SCWT)
Tidsram: 72 veckor
I Stroop Color and Word Test (SCWT) räknas antalet ord och färger som lästs korrekt, där ett högre resultat indikerar bättre kognitiva prestationspoäng. Det finns ingen övre gräns för SWR eftersom det är en tidsbaserad uppgift. Den nedre gränsen (sämsta möjliga) är dock 0; högre poäng är bättre, vilket innebär mindre allvarlighetsgrad.
72 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 januari 2026

Första postat (Faktisk)

30 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SKY-0515-004-WW

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera