Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af farmakodynamik, sikkerhed og effekt af SKY-0515 hos deltagere med Huntingtons sygdom (FALCON-HD)

2. juni 2026 opdateret af: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Et fase 2/3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisundersøgende studie til evaluering af farmakodynamikken, sikkerheden og effektiviteten af SKY-0515 hos deltagere med Huntingtons sygdom

Målet med denne kliniske undersøgelse er at teste, om lægemidlet SKY-0515, et oral medicin, kan reducere skadelige proteiner forbundet med Huntingtons sygdom (HD) og forbedre symptomerne hos deltagere med HD. Denne undersøgelse inkluderer mænd og kvinder i alderen 25 år og derover, som har HD bekræftet ved genetisk testning og opfylder visse krav til fysisk funktionsevne og selvstændighed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse udført på tværs af flere centre. Denne kliniske forsøg har til formål at evaluere sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af SKY-0515, et nyt, oralt administreret lille molekyle. Huntingtons sygdom (HD) er en sjælden, arvelig neurodegenerativ tilstand forårsaget af en mutation i huntingtin (HTT)-genet, hvilket resulterer i overdreven produktion af muteret huntingtin (mHTT)-protein, der beskadiger nerveceller og fører til progressive motoriske, kognitive og psykiatriske symptomer. SKY-0515 er designet til at reducere mHTT-proteinniveauer, hvilket fører til et fald i både vildtype- og muterede former af HTT-protein. Derudover sænker lægemidlet postmeiotisk segregation 1 (PMS1)-protein, som spiller en rolle i somatisk CAG-repeat-ekspansion - en nøgledriver for HD-progression. Deltagere skal være 25 år eller ældre, have genetisk bekræftet HD (CAG-repeatlængde ≥ 40) og opfylde specifikke funktionelle og motoriske kriterier. De vil blive tilfældigt tildelt en af fire behandlingsarme (tre doser SKY-0515 og én placebogruppe). Sikkerhed og effektivitet vil blive evalueret gennem blodprøver, billeddannelse (MRI) og kliniske vurderinger, inklusive Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

400

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Rekruttering
        • Buenos Aires British Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • Rekruttering
        • Instituto Argentino de Investigación Neurológica
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +54 11 5429-3354
        • Ledende efterforsker:
          • Garretto
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Rekruttering
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: 0800-345-0697
        • Ledende efterforsker:
          • Raina
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5500
        • Rekruttering
        • Fundacion Scherbovsky
        • Ledende efterforsker:
          • Rauek
  • Brasilien
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038002
        • Ikke rekrutterer endnu
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Kontakt:
          • Prinicipal Investigator
          • Telefonnummer: (11) 5572-4555
        • Ledende efterforsker:
          • Sgobbi
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • North York General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Rizek
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Rekruttering
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kontakt:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefonnummer: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Ledende efterforsker:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgien
        • Rekruttering
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 25 år eller ældre.
  • Huntingtons sygdom bekræftet gennem genetisk testning, med en specifik ændring i exon 1 af HTT-genet (CAG-gentagelse på 40 eller mere).
  • Total Functional Capacity (TFC)-score på 10 eller mere.
  • Total Motor Score (TMS) på 6 eller mere.
  • Independence Score (IS) på 70 eller mere.
  • Kvinder, der kan få børn, skal have en negativ graviditetstest før start og bruge to typer prævention under studiet og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mænd skal acceptere at bruge prævention under studiet og i 90 dage efter den sidste dosis.
  • Acceptere at underskrive et samtykkeerklæring og følge studiet regler og tidsplan.

Eksklusionskriterier:

  • Andre alvorlige helbredsproblemer eller hjerne/rygmarvssygdomme, der kan forstyrre studiet eller gøre procedurer usikre.
  • Tilstande, der forstyrrer protokolfastsatte vurderinger, som et implanteret medicinsk udstyr eller vanskeligheder med at få en MR-scanning.
  • Kræft, bortset fra visse typer af hudkræft, eller en historie med kræft inden for de sidste fem år.
  • Alvorlige allergier eller har haft en dårlig reaktion på lignende lægemidler tidligere.
  • Tager medicin eller behandlinger, der kan forstyrre studiet.
  • Har deltaget i et andet studie eller taget eksperimentelle lægemidler inden for de sidste to måneder (eller længere for nogle lægemidler).
  • Enhver form for genterapi.
  • Historie med selvmordstanker, svær depression eller har forsøgt selvmord inden for det sidste år.
  • Leverfunktionstests viser betydelige unormaliteter.
  • Positiv for hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Graviditet, amning eller planlægger at blive gravid under studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aktiv Komparator (1)
Doseringstrin: Lav dosis
Medicin: SKY-0515
Type: Lille molekyle Dosage Niveau(r): Lavt, mellem, højt Administrationsvej: Oral Dosage Hyppighed: En gang dagligt Blindet Behandlingsvarighed: 18 måneder Brug: Eksperimentel
Aktiv komparator: Aktiv komparator (2)
Dosisniveau(r): Mellemdosis
Medicin: SKY-0515
Type: Lille molekyle Dosage Niveau(r): Lavt, mellem, højt Administrationsvej: Oral Dosage Hyppighed: En gang dagligt Blindet Behandlingsvarighed: 18 måneder Brug: Eksperimentel
Aktiv komparator: Aktiv komparator (3)
Dosisniveau(r): Høj Dosis
Medicin: SKY-0515
Type: Lille molekyle Dosage Niveau(r): Lavt, mellem, højt Administrationsvej: Oral Dosage Hyppighed: En gang dagligt Blindet Behandlingsvarighed: 18 måneder Brug: Eksperimentel
Placebo komparator: Placebokomparator (4)
Matchende placebo én gang dagligt oral
Medicin: SKY-0515 Placebo
Administrationsvej: Oral Doseringsfrekvens: En gang dagligt Blindet behandlingsvarighed: 18 måneder Anvendelse: Eksperimentel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Z-scoren fra den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsramme: 72 uger
cUHDRS inkluderer Total Functional Capacity (område, 0-13; højere score betyder bedre funktion), Total Motor Score (område, 0-124; højere score betyder værre motorisk sværhedsgrad), Symbol Digit Modality Test (område, 0-110, korrekt parrede tal-symboler på 90 sekunder; højere score betyder bedre kognitiv præstation) og Stroop Color and Word Test (område, 0-ingen maksimalværdi, korrekt læste farveord på 45 sekunder; højere score betyder bedre kognitiv præstation) scores. En z-score for hver test beregnes, som alene kan bruges til at beskrive forholdet mellem en persons testscore og gennemsnittet af en målgruppe. En z-score på 0 er gennemsnittet, og ±1 er 1 standardafvigelse fra gennemsnittet. For cUHDRS summeres z-scores for hver test, hvorved en højere cUHDRS-score er bedre (score på -3.06-ingen maksimalværdi) og en ændring på ≥1.2 er en meningsfuld forværring, der er vist at følge funktionel nedgang.
72 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: 72 uger
Den totale motoriske score (TMS) vurderede motoriske træk ved HD med standardiserede vurderinger af okulomotorisk funktion, dysartri, korea, dystoni, gang og postural stabilitet. Nogle punkter (såsom korea og dystoni) krævede en separat vurdering af hvert ekstremitet (ansigt, bukko-oral-lingual og torso). Øjenbevægelser kræver både horisontale og vertikale karakterer. Den samlede motoriske nedsættelsesscore er summen af alle de enkelte 31 motoriske underpunkter (hver vurderet fra 0 til 4), hvor højere scorer indikerer mere alvorlig motorisk nedsættelse end lavere scorer. Området for TMS er 0-124.
72 uger
Ændring fra baseline i total funktionel kapacitet (TFC)
Tidsramme: 72 uger
TFC består af fem ordinalt skaleret punkter, der vurderer en persons kapacitet inden for: (1) beskæftigelse; (2) økonomiske anliggender; (3) huslige forpligtelser; (4) daglige aktiviteter; og (5) selvstændigt liv. Den samlede score spænder fra nul (værst) til 13 (bedst).
72 uger
Ændring fra baseline i uafhængighedsskalascore (IS)
Tidsramme: 72 uger
Uafhængighedsskalaen vurderer uafhængighed på en skala fra 0 til 100, hvor højere score angiver bedre funktionsevne.
72 uger
Ændring fra baseline i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsramme: 72 uger
SDMT vurderer opmærksomhed, visuoperceptuel behandling, arbejdshukommelse og kognitiv/psykomotorisk hastighed. Scoren er antallet af korrekt parrede abstrakte symboler og specifikke tal på 90 sekunder, hvor højere scorer indikerer bedre kognitiv funktion.
72 uger
Ændring fra baseline i Stroop Color and Word Test (SCWT)
Tidsramme: 72 uger
I Stroop Color and Word Test (SCWT) tælles antallet af ord og farver, der læses korrekt, hvor en højere score indikerer bedre kognitive præstationsscores. Der er ingen øvre grænse for SWR, da det er en tidsbaseret opgave. Den nedre grænse (værst mulige) er dog 0; højere score er bedre, hvilket betyder mindre sværhedsgrad.
72 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

30. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SKY-0515-004-WW

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med SKY-0515

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner